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文摘
介紹年齡相關性黃斑變性(AMD)是一種常見的引起視覺障礙,影響中央視力。地理萎縮(GA)是一種先進的non-neovascular(幹)類型的AMD。後期臨床試驗表明,小說intravitreal注射療法可能減緩GA進展率30%在1年,因此允許人們與GA為更長一段保留中央視力。雖然intravitreal注射已經成為公認的治療新生血管性(濕)AMD形態,它是未知的(更逐漸進步)GA患者是否接受常規的注射,慢下來,但是不要停止或逆轉,視力喪失。因此,該混合方法初步研究旨在探索是否定期注射intravitreal GA患者將接受治療,並可接受性的因素可能會影響治療。
和分析方法混合方法調查設計與GA患者谘詢小組合作。調查包含的結構化問卷,半結構化麵試問題關於病人的認知intravitreal注射和治療的負擔,誘發和任務之間的偏好不同的潛在治療方法。由於COVID-19限製,本研究將通過電話進行遠程。三十個人將從視網膜NHS醫療診所招募在中央米德爾塞克斯醫院,倫敦。一半的參與者將天真intravitreal注射,同時將有一半經驗intravitreal注射的新生血管性AMD(濕)。定性數據分析將使用框架分析方法來識別關鍵的主題從參與者的賬戶。
道德和傳播這項研究獲得衛生研究機構批準2021年3月23日(ira項目ID: 287824)。結果將通過同行評議的出版物和會議演講傳播醫學視網膜社區,以及通過對話與病人和黃斑疾病的慈善機構。
- 定性研究
- 醫療視網膜
- 衛生服務管理和管理
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本研究的優點和局限性
這是第一個研究探討新興地理萎縮(GA)的可接受性治療患者的生活條件。由此產生的結果將有助於理解心理,人口和健康服務的因素可能影響治療的可接受性。
所有方麵的研究正受益於輸入的一個谘詢小組,八個人生活在GA幫助形狀研究設計,分析和傳播。
從這個初步研究分析後,發現將被用作後續定量研究的基礎,我們將招募更大樣本的GA患者一係列網站在英國。
由於COVID-19流行,這個試點研究將遠程進行。當我們有一個谘詢小組的患者生活在GA來幫助我們開發這種格式的研究,有可能失去在遠程訪談非語言信息。
采取定性驅動的混合方法方法意味著我們將進行深入采訪一小部分參與者從一個眼科診所,這限製了研究結果的generalisability。
介紹
年齡相關性黃斑變性(AMD)是最常見的導致視力喪失的發達國家。1視線從先進的AMD發生損失作為新生血管性或“濕”年齡相關性黃斑變性(nAMD)或地理萎縮(GA)。據估計,在英國,GA占四分之一的法定失明,和全球大約500萬人GA在至少一個眼睛。2GA患者通常開發視網膜病變可導致不可逆轉的視力喪失,和大約一半的病人發展GA雙眼在7年的早期診斷。3
目前還沒有治療,盡管研究人員在理解方麵取得了顯著的進步和發展中潛在的治療可能減緩GA病變的發展。這些藥物包括口服治療如堿性- 001和強力黴素,4個5的基因治療和手術分娩第二階段試驗。6顯示出可喜的成果,現在後期臨床試驗藥物針對補體級聯和神經保護藥物。這些都是由注入病人的眼睛,被稱為intravitreal注射。表1描述intravitreal治療,或目前正在評估在III期臨床試驗。
Intravitreal注射送進病人的眼睛無限期定期,作為nAMD目前標準實踐。目前的治療方法在調查中每月交貨,雙月刊或3月間隔和已被證明減緩GA損傷增長30%在1年,根據治療和注射的頻率傳遞(表1)。7這將轉化為病變長時間影響中央視力,因此病人保持有用的中央視力的時間較長。
從治療nAMD學習的經驗
定期注射intravitreal anti-vascular內皮生長因子(vegf)是廣泛用於治療nAMD減緩或阻止疾病進展。注射vegf的患病率大大降低視力損失歸因於nAMD。8
然而,研究的患者接受intravitreal注射nAMD的證據明顯的焦慮,壓力,與這些注射相關的不適和疼痛。9 - 12最近產生髒的定性研究nAMD患者的經驗總結重複注射帶來的潛在負麵影響:
所花費的時間在診所,注入本身,擁擠和醫院,眼科實踐考試的數量,與醫務人員溝通問題,信息赤字和治療的副作用往往衰弱,為許多患者非常傷腦筋的。13
病人也經常表達擔憂家屬和護理人員的負擔可能運輸或者陪他們到醫院做這些任命。10事實上,黃斑協會最近的一項調查發現,61.6%的患者接受抗血管治療依靠朋友或家人把他們與眼科診所預約。14危險的健康的一個複雜的相互作用,人口、心理、社會經濟和地理因素可能結合治療交付和衛生係統的特點和創建秉承和堅持治療的障礙圖1)。15日16nAMD文獻表明,初始治療後追蹤損失最高的第一年。16日至18日許多因素導致/ non-persistence intravitreal患者注射nAMD是無法改變的,比如年齡、視力及眼部或係統性並發症時開始治療。然而,其他關鍵的藩籬距離醫院,17 18旅行時間和交通的影響19——有助於改善健康服務,與一些小型研究表明,“一站式”風格服務結合監測和注射可以提高依從性。20 21
總結的因素可能會影響可接受性的intravitreal治療,根據新生血管性年齡相關性黃斑變性文學。16 58 59
盡管如此,盡管高治療負擔,進一步從nAMD視力喪失的可能性經常被發現超過負麵的經驗,激勵患者繼續治療。10 22日23日在離散選擇試驗研究中,想要預防視力減退是迄今為止最重要的因素在治療決策,近四分之三的案件。24即使注射的擔憂可能是常見的,往往這是焦慮有關視力喪失或抵消治療未能有效地工作。18
相比nAMD,失明通常是突然和治療導致視力的改善,疾病進展和視力喪失GA是一個循序漸進的過程。此外,當前intravitreal治療在晚期階段發展GA(所示表1)視力喪失的速度放緩,但不要停止或逆轉視力喪失。因此不知道GA患者是否會同樣動機堅持頻繁intravitreal治療,他們願意接受他們,什麼因素會使這種GA患者可以接受治療。因此,它是至關重要的探索GA患者自己如何看待預期這些治療方法的優缺點,並考慮他們的總體可接受性。
可接受性的理論框架
對於本協議和飛行員的研究中,我們定義可接受性依照Sekhon卡特賴特和弗朗西斯的全麵審查:
多方麵的構造反映的程度的人交付或接收醫療幹預認為這是適當的,基於預期的或有經驗的認知和情感反應的幹預。25
在表2,我們考慮Sekhon的七個組件等可接受性的理論框架,具體的例子中我們的研究。
生活與GA:病人的經驗
雖然治療可接受性遺傳算法是一種新穎的研究領域,同樣值得注意的是非常有限的研究病人的生活經曆與幹AMD和GA特別是與nAMD相比。26小數量的記錄焦慮在這一領域研究進展的幹AMD和GA、無望和絕望就缺乏治療方案,和擔心未來更有限的視野,更加依賴於別人。-一個特別關注參與者提出了定性研究是非常有限的提供信息或建議的診斷,除了被告知無事可做的狀態。缺乏信息,或不清楚和訪問信息的本質,可能複合的困惑和挫折許多人可能會感到生活的條件。因此,鑒於有限的GA對病人的影響研究”的生活質量,我們將探討病人的理解和體驗他們的病情與治療可接受性的核心主題。
我們將使用半結構化訪談,設計探索主題病人與病人輸入角度對GA進展和目前的治療方案,GA的影響他們的生活質量,以及他們的認知intravitreal注射的可接受性和相關的負擔。特別注意將放在病人的感知的GA治療(不像nAMD治療)不會改變或停止視力喪失,但隻有減緩視力喪失的速度。
研究目標
我們的目標是探索以下研究問題:
如何接受常規眼部注射GA的人嗎?
有哪些因素會影響可接受性的常規眼部注射和GA的人嗎?
是什麼級別的治療負擔GA患者將接受為了進一步放緩視覺下降?
GA患者如何了解和感知他們的條件,和當前和未來的治療方案?
和分析方法
研究設計
這是一個混合方法的橫斷麵研究,將在2021年4月開始。在寫這篇文章的時候,COVID-19流行和相關的限製有深厚的醫學和社會影響老年人尤其是(GA)的集團最危險。重要的是要繼續讓老年人參與non-COVID-related研究同時最小化風險和符合政府的指導方針。30.因此,決定遠程進行研究,討論後與我們的病人谘詢小組。通過電話進行研究,而不是視頻會議,被認為是最可訪問的和適當的媒介為了標準化程序,避免數字排除特定的參與者。31日32
電話麵試將安排一次方便參與者,並將持續大約90分鍾。麵試將音頻記錄參與者的同意。此外,參與者回答多項選擇或將被輸入到Qualtrics Likert-type規模問題,反應脫鉤與任何個人身份信息。
麵試流程中顯示圖2和八個麵試組件依次解釋如下。
總結總體研究的過程。GA、地理萎縮。
社會人口問題
參與者將被要求基本問題社會人口因素,包括年齡,種族,主要語言,最高教育水平和就業狀況。本節還將詢問參與者的生活情況,是否相對或照顧者通常伴隨他們醫院預約,時間和交通工具前往醫院預約。
Patient-reported結果測量:EQ-5D-5L
我們將口頭管理五個層麵EQ-5D (EQ-5D-5L),它提供了一個標準化的參與者一般健康狀態在五個維度:移動性,自我保健,平時活動,疼痛/不適和焦慮/抑鬱。33
結構化問題的知識和關於GA的擔憂
我們將問Likert-type規模問題來衡量參與者的知識關於他們,以及他們如何感知它的嚴重程度和可能發展。
交付信息治療方案
在這一點上,我們將為參與者提供簡要信息臨時GA治療的臨床試驗的結果(見而接受調查表1)。麵試官將解釋治療已被發現是安全的和減緩GA的發展速度30%。將提供一個具體的例子而言,注射將如何保護視力功能30%長而沒有治療,因為在絕對比較框架,而不是百分比通常更容易理解。34 35作為我們的病人谘詢小組提出的,我們還將包括潛在的風險和負擔的治療信息,包括副作用,疼痛和不適,開發nAMD的潛在風險,36 37和intravitreal注射可能引起焦慮。參與者會被邀請來問問題,麵試官會澄清方麵的信息。
結構性問題在治療方案評估的想法
參與者將被要求簡短的三點,五點Likert-type規模問題,以了解此案的意見所描述的治療的益處和風險。他們會問,如果他們願意注射在不同時間間隔(每個月,每2個月,每3個月或6個月一次)。
半結構化問題的治療方案
參與者將被要求一係列的開放式的問題來探索他們的想法在各種治療方案的優點和缺點,和壁壘和主持人的治療。雖然問題可以應用根據參與者的反應和核心問題,一組核心的問題將探索參與者如何評價可能的治療負擔的好處,治療的機會成本和風險。參與者將被邀請參加討論如何處理過程不僅會影響他們還的親屬,朋友和護理人員在他們的生活,包括那些可能會陪他們去醫院預約。我們還將要求支持參與者的意見和信息,可以幫助治療的決策和應對挑戰。如果參與者的經驗intravitreal注射的任何跡象,他們還將要求詳細說明他們接受這些的經驗。
參與者將故意鼓勵說盡可能多的問題。麵試官將提供提示,鼓勵參與者分享他們的觀點,同時特別注意避免說什麼詳細的,可以解釋為主要或強製。
離散選擇試驗(DCE)風格的任務
DCE,與兩個或兩個以上的參與者提出了替代產品或場景,並要求他們認為是最合適的選擇。真正的DCE通常會為更多的參與者(基於樣本大小計算),與感興趣的屬性(例如,注射的頻率)和不同層次(比如每個月一次,一次2個月等等)computer-randomised編譯不同的選擇集。38 39
相反,在我們的初步探索性研究,我們將要求參與者直接比較不同治療方法的四個假設的場景和結果,提出了對以隨機的順序,來評估病人對治療方案的偏好。一種選擇是沒有治療的選擇,而其他三個選項是基於治療可調整規劃貸款二期項目的屬性,Brimonidine Zimura。
基於反饋我們的病人谘詢小組,我們不要求參與者自己選擇治療方案,為了避免混淆,當選擇對他們可能不相關(例如,如果他們自己不會受益於治療由於GA)的高級階段。相反,我們會問他們比較不同治療方案的病人。我們將隨後問參與者,他們會選擇在權衡利弊之後。我們會承認他們未必推薦選項,但是對於這個練習的目的,他們應該選擇兩個選項中的一個。
參與者將被要求“自言自語”,在盡可能多的細節解釋他們的決定。這種技術已經被用於生成從DCE定性數據探索病人偏好nAMD治療40;定性數據的收集在DCE任務可以幫助檢測和解決參與者的誤解,以及提供一個更細致入微的了解參與者的不同背景和價值觀可能影響他們的決策。
經常依靠視覺來闡明離散屬性和水平。Pre-piloting與病人谘詢小組建議這些不太可能有利於人口GA和通過電話進行麵試時。因此,我們試圖使文本選項卡盡可能的簡單明了。一個例子所示圖3。
兩個選項的例子進行比較和討論了離散選擇experiment-style任務。AMD,年齡相關性黃斑變性。
與GA生活的影響更為廣泛的問題
麵試結束前,我們將使用三個開放式、半結構式問題邀請參與者GA簡要討論的影響在他們的日常生活和如何治療這些可能與他們的希望。最後,我們將要求參與者如何發現麵試經驗,如果他們希望討論任何懸而未決的問題。
病人參與
在研究的概念階段,我們召集了一群八個人生活與GA將參與研究的整個生命周期。更具體地說,我們進行了兩輪的參與活動,都是進行遠程(電話)由於COVID-19限製和幫助細化研究的研究問題和方法。
在一對一的討論每八個谘詢小組的成員,我們研究了遺傳算法的知識和理解,體驗生活與GA和他們對治療可能實現的希望。這些談話告知的內容和長度結構化和半結構式問卷,和DCE-style的設計任務。我們也與他們確認他們是否希望繼續從事建議我們整個研究從長遠來看,包括建議最佳的媒體傳播研究結果。
參與者
招聘
我們將使用一個立意抽樣策略,旨在實現最大的變化在我們的樣例,41人口特征如年齡、性別和種族,以及生活狀況和年級/ GA的嚴重性。與GA我們旨在招募30個人,包括15個曆史的參與者先前intravitreal注射(nAMD)和15參與者沒有intravitreal注射的經驗。這將有助於探索是否以及如何參與者的觀點可能不同,這取決於他們的經驗之前的intravitreal注射。我們還將確保至少五個參與者包括fovea-involving GA,因為這可能影響他們的觀點的可接受性注射減緩GA的進展。
潛在參與者將被識別GA患者參加在中央米德爾塞克斯醫院NHS視網膜醫療診所,倫敦。個人可能感興趣和有資格參加將接洽谘詢眼科醫生(CD)作者或臨床研究員(作者AG),誰來解釋背景,項目的目的和性質。潛在參與者表達感興趣就會發布一個參與者信息表(π)在一個可訪問的格式。間隔至少24小時後閱讀和考慮π,作者CD, DJT、AG)或我將聯係潛在的參與者提供一個機會來討論任何查詢或不確定性的研究。如果參與者願意繼續,告知口頭同意將通過相關的作者。作者同意將音頻記錄和相關的書麵記錄這個Qualtrics,參與者的許可。它將明確表示,即使同意,參與者可以自由退出研究在任何時候,沒有任何結果。一旦獲得知情同意,麵試將發生。
合格標準
我們尋求包括15個參與者在他們的眼睛和nAMD intravitreal注射的曆史。其他15個參與者,它將要求沒有nAMD或者intravitreal注射的曆史。
入選標準在所有參與者將如下:≥50歲;診斷為GA(雙邊或單方麵的);充分的理解和流利的英語能夠理解和應對麵試問題。
個人將被排除在外的眼黃斑疾病由於AMD以外的原因(如糖尿病黃斑水腫,黃斑變性疾病);任何並發眼或人工條件,可能導致中心視力損害;或重大的係統性疾病或藥物會影響中央視覺功能。我們還將排除參與者如果他們不能理解和保留提供知情同意的研究信息。
樣本大小
這個飛行員混合方法研究可以被視為定性驅動,42也就是說我們設想定性組件的一個完整的研究,可以發表,但它與另一個數據集的補充。43出於這個原因,我們沒有指定一個數據計算樣本大小或飽和。
在這項研究中,我們采用現實主義方法定性研究,我們假設參與者的賬戶是一個簡單,直接反映其實際的想法和經驗。44是不可能提前設定理論限製為多少麵試將給我們提供新的和有意義的信息。45
因此,30的樣本量是務實選擇允許範圍廣泛的觀點為代表的數據集,同時也作為一個現實地實現目標。它將使我們探索之間的差異,以及複雜性,參與者的意見GA治療可接受性;特別是對比~ 15的參與者和nAMD intravitreal注射的曆史,與GA ~ 15的參與者隻有那些完全天真AMD治療。
數據分析(定量)
將在很大程度上是描述性的統計分析,功能作為一個補充定性數據。我們將進行基本的、探索性分析來探索任何我們的小說Likert-type問題得分之間的相關性,EQ-5D分數和社會人口變量。然而,小樣本大小將限製任何性質的初步結論,可以從統計分析。
數據分析(定性)
采訪的錄音將轉錄逐字然後使用該框架的分析方法。46個47這種分析方法選擇適合應用,多學科健康研究與相關政策和實踐。分析過程的一個關鍵元素是一代的一個矩陣,每一行是一個“案例”(參與者)和每一列“代碼”(主題概念或問題)。代碼可能演繹發展,根據預定的感興趣的領域,或歸納,基於開放編碼在參與者的賬戶有意義的內容。矩陣提供了一個全麵的實用工具,透明的總結和分析的數據,促進團隊合作和共同討論整個分析過程。類別代碼的分析在整個矩陣允許代的主題可以封裝並解釋結果。定性軟件包NVIVO V.10.2(美國馬薩諸塞州劍橋近年國際)將被用來管理矩陣框架。
我們將使用統一的標準報告定性研究(COREQ)48作為一個清單來鼓勵透明度和自反性寫作時我們發現,同時注意批評這樣的清單不一定反映在定性研究的最佳實踐。49
道德和傳播
道德的考慮
這項研究獲得了適當的審查小組委員會的好感NHS南Central-Berkshire研究倫理委員會2021年3月10日(REC參考:21 / SC / 0085)。完整的道德健康研究機構的批準被授予2021年3月23日(ira項目ID: 287824)。
與參與者的同意,電話采訪將音頻記錄和轉錄。所有數據將是匿名的,所有的個人數據,如姓名、地址、出生日期等,被刪除。研究數據分開存儲的個人可識別信息。識別研究數據將由調查人員可能通過一個獨特的字母數字標識符為每個參與者。隻有調查人員將能夠識別參與者使用字母數字標識符。
匿名電子數據將存儲5年加密,密碼保護國民健康保險製度信任存儲。這些密碼隻允許訪問的人員。
任何個人數據傳輸期間將加密的電子轉移。任何困難的個人資料的副本將存儲在醫院的文件櫃。
傳播
參與者可能會選擇接受的總結研究成果,研究的結論。文檔將與輸入編譯我們的病人谘詢小組,描述發現條款。我們也希望傳播結果GA患者(除了病人顧問和研究參與者)通過談判和出版物,例如,通過社會支持團體由黃斑。
研究結果也將傳播通過同行評議期刊出版物和會議報告。我們預計重大醫療視網膜的興趣社區,希望研究結果能幫助治療發展和服務交付計劃關於GA治療在臨床研究。
討論
臨床試驗的新intravitreal治療GA展示出了一些有希望的結果。然而,它是未知的GA患者是否會接受一個好處intravitreal頻繁注射目前限於放緩,而不是停止,GA進展。
這項研究代表了一個回答這個問題的第一步,在一個特定的上下文GA人口在倫敦。我們的研究的關鍵力量是病人谘詢小組的參與幫助我們塑造我們的研究的內容和設計;然而,限製是通過電話進行遠程學習風險缺少有意義的非語言信息,如麵部表情和肢體語言。50雖然這個試點研究不會提供generalisable,確切的答案,我們認為結果將提供一個初始依據考慮GA治療可接受性和決定性的因素。這些障礙和主持人可能更psychosocial-in希望或病人的擔憂(及其家屬或護理人員,如果相關)或者更多的歸因於功能治療的時間表或醫療服務,如治療的頻率或時間在診所。因此,研究考慮將生成有用的見解如何治療的益處和風險最能傳達給患者,同時也考慮到如果特定治療方案和時間表顯然優於他人。我們也預計,這項研究將產生額外的洞察與GA的生活經曆,可告知病人更廣泛的支持和耐心教育策略。
本研究將形成一個更大的定量研究,以評估的基礎治療偏好GA在更廣泛的參與者更多的經驗。有現有的定量評估可接受性心理研究中使用的措施,如治療可接受性/依從性51和治療認知和偏好。52可接受性的理論框架,由Sekhon和他的同事,也被用於開發問卷項目可以應用一般評估幹預的可接受性。25因此,我們的研究將幫助我們考慮是否這些措施可能適合一個更大的研究,或如何構造和驗證自己的問卷。據我們所知,沒有預先存在的,驗證測量在眼科治療可接受性評估。相反,可接受性傾向於使用定性數據和調查Likert-type規模問題(如在本試驗研究)。53 54因此,我們希望這個飛行員和下一階段的研究不僅有助於理解實證GA患者如何看待新興治療方法,還進一步治療接受眼科更廣泛的理解。
確認
我們要感謝八我們GA患者谘詢小組的成員為他們的時間和寶貴的輸入研究到目前為止。我們也要感謝珍妮科埃略和Bhavna Patel幫忙寫總結的研究團隊和患者谘詢小組之間的討論。
引用
腳注
CD和DJT聯合高級作者。
貢獻者我,CD, DJT AG)和DPC設計的學習和研究方案。CD和DJT獲得資助了這項研究。我起草了手稿。所有作者提供了重要的評論,修改和反饋的手稿,手稿的內容負責。相應的作者證明了所有作者列出符合作者的標準,沒有其他會議的標準被省略了。
資金這項工作一直支持由國家衛生研究所(NIHR)使參與基金(EIF)(格蘭特EIFApp ID號:397)和城市,倫敦大學健康科學學院的高等教育創新基金(HEIF)。
相互競爭的利益CD曾為諾華顧問委員會,愛力根和Apellis。我,AG)和DJT沒有利益要申報的東西。DPC報告從羅氏贈款,資助從Santen和個人費用,從Apellis贈款和個人費用,撥款艾爾建,西婭的個人費用,個人從Centervue費用從拜耳和個人費用,在提交工作。DPC收到資金從創新藥物計劃2合營企業授予116076年(Macustar)。此合營企業接收支持歐盟的地平線2020研究和創新計劃和歐洲製藥工業協會聯合會(EFPIA)。溝通反映了作者的觀點。不管是IMI還是歐盟,EFPIA或任何相關的合作夥伴負責任何可能包含的信息的使用。
出處和同行評議不是委托;外部同行評議。