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摘要
簡介在以患者為中心的護理和共同決策方麵，基於與患者相關的結果來衡量護理效果正變得越來越重要。最近，一項對國際文獻的範圍綜述揭示了廣泛的患者相關結果，並發現既沒有患者相關性的合理定義，也沒有與患者相關的一致的結果集。為了縮小這一差距，本研究旨在製定一個關於患者相關性的商定概念，包括一套與患者相關的結果，而不考慮疾病，並根據結果的重要性對結果進行分級。
方法與分析這項前瞻性的混合方法研究將整合不同疾病患者、醫療保健專業人員和研究人員的觀點。協商一致進程將包括四個階段。根據最近範圍審查的結果，將首先進行患者調查，然後進行多專業小組討論。最後，基於前階段數據的兩輪在線德爾菲方法將被應用於就一個概念達成一致。
倫理與傳播威騰/赫爾德克大學倫理委員會於2020年8月26日批準了該研究的倫理批準(參考編號:156/2020)。從長遠來看，實施患者相關性的共識概念將有助於提高研究結果在患者獲益方麵的可比性，從而加強患者在決策過程中的作用。此外，根據重要性對結果進行分級的經驗將有助於開發一種方法，如何根據每個患者的具體情況和優先級對臨床試驗結果進行個性化，以便在臨床研究中更充分地代表患者的觀點。
試用注冊號有效性試驗的核心結果測量計劃(注冊號:1685)。
- 定性研究
- 衛生服務行政和管理
- 公共衛生
這是一篇開放獲取的文章，根據創作共用署名非商業(CC BY-NC 4.0)許可證發布，該許可證允許其他人以非商業方式分發、混音、改編、在此基礎上進行構建，並以不同的條款許可其衍生作品，前提是正確引用原始作品，給予適當的榮譽，任何更改都已注明，並且使用是非商業性的。看到的:http://creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0/．
數據來自Altmetric.com
本研究的優勢和局限性
本研究基於對國際文獻的範圍綜述的結果，這些文獻表明既沒有患者相關性的合理定義，也沒有與患者相關的一致的結果集。
一個關於患者相關性的商定概念，包括一個通用結果集，將有助於充分實施以患者為中心的護理，並增加研究結果的可比性。
本研究中應用的多專業方法將確保該概念考慮到與患者相關的方麵，並且在科學背景下也是可行的。
由於使用了在線方法，不能排除特定患者群體在共識過程中可能代表性不足。
此外，由於該研究僅在講德語的參與者中進行，因此這個一致同意的概念可能在國際上並不有效。
簡介
以病人為中心的護理意味著病人、他們的價值觀、偏好以及他們的個人生活和健康目標是護理過程的核心，病人參與護理決策。1要做到這一點，醫患溝通是基礎。通過比較不同的溝通策略，一項針對德國全科病人的研究表明，大多數病人更喜歡共同決策，這也被認為是學術上的黃金標準。2積極參與護理決策意味著患者充分了解現有的護理選擇及其潛在影響，了解這些選擇，並有機會探索與他們最相關的內容，以便根據他們的個人喜好做出選擇。3.在這種背景下，研究需要根據對患者重要的參數來檢查護理的效果，從而使他們能夠做出明智的決定。然而，最近的係統綜述得出結論，患者相關的結果在臨床試驗中代表性不足。4 - 6作者假設不同的結果與患者相關，即生存率、生活質量和功能，4 - 6但不要解釋為什麼這些結果被認為是相關的。
最近對國際文獻的範圍回顧旨在評估哪些結果可能與患者特別相關。7基於過去20年發表的44項研究，該綜述既沒有發現一個一致的術語或健全的定義，也沒有一組與各種疾病患者相關的一致結果。7最近另一項關於在核心結果集中使用患者報告結果的綜述發現，不同的結果集涵蓋相同的領域，但推薦不同的工具。8盡管患者報告的結果和患者相關的結果可能不一定相同，但這兩篇綜述的發現都強調了需要協調結果的選擇和測量，因為他們的選擇不一致，而且測量限製了研究結果在患者獲益方麵的可比性。因此，需要就一致的概念達成共識，以充分實施以患者為中心的護理。
目的
我們設計了“PRO患者研究”，以在考慮患者視角和研究可用性的最新文獻的基礎上，就患者相關性的概念達成共識。詳細地說，最終實現的概念將(1)定義哪些術語最適合描述與患者相關的結果，(2)提供洞察哪些標準適合在定義意義上描述與患者相關的結果，(3)優先考慮哪些參數主要代表與疾病無關的一般患者相關性。
此外，我們的長期目標是得出一個基於經驗的方法學框架，在設計試驗和共同決策過程中，如何選擇和權衡與患者相關的參數。然而，這篇手稿關注的是共識概念的發展。
範圍
患者相關性的商定概念範圍和促進結果選擇的框架旨在(臨床)研究中標準使用，以提高關於患者利益的研究結果的可比性，從而使患者能夠在共同決策的背景下做出知情的選擇。
健康狀況
一般的，不是特定的疾病。
人口
成人年齡≥18歲。
方法
本研究方案按照核心結果集標準化方案項目聲明進行報告。9
研究參與者
該研究將考慮患者、醫療和治療專業人員以及研究人員的觀點。這種多專業方法將確保商定的概念符合患者的觀點，同時對科學目的是可行的。
所有參與者必須年滿18歲，精通德語，並提供書麵同意。對於患者，沒有定義其他納入和排除標準，因此無論年齡、性別和疾病，患者都將被納入。其他兩個目標組別的人士如從事醫療或治療專業，或在醫學、公共衛生、護理或其他相關科學領域從事研究，均有資格參加。
共識的過程
為了建立關於患者相關性概念的共識，我們設計了一個循序漸進的方法，包括四個研究階段。每一階段的結果將為下一階段提供基礎(圖1)：
第一階段:評估文獻中確定的患者相關結果
目的與方法
2020年秋季，進行了橫斷麵問卷調查，以評估患者對以前研究中確定的疑似患者相關結果的觀點和信念。詳細地說，該調查旨在深入了解患者如何評估和權衡不同的結果維度，以便有助於在未來的醫療決策中建立基於經驗的患者相關性方法學概念。
參與者及招聘
這項調查是在全科病人中進行的。參與者是通過威騰/赫爾德克大學全科醫學主席的教學和研究實踐招募的。所有參加主席2020年秋季網絡會議的實踐都被邀請來支持這項研究，並就如何在他們的實踐中進行調查進行培訓。在2020年10月的兩周內，每個診所的一名負責醫療保健助理要求每5名年齡≥18歲的患者參加預定的預約。為了獲得有意義的結果，最小樣本量定義為100。
數據收集
醫療助理記錄了不願意參與的參與者的年齡、性別、慢性疾病(是/否)和職業狀況。願意參與的患者自行填寫一份三頁的匿名問卷。該問卷是由作者之一(CK)根據先前對與患者特別相關的結果的範圍審查結果開發的。7範圍審查中確定的結果的相關性采用李克特5分製進行評估，從不相關到高度相關。此外，所包含的自由文本字段允許添加目前確定的相關結果列表中缺少的結果。為了確保問卷的可理解性和完整性，來自威騰/赫爾德克大學的九名研究人員對問卷進行了預測試和討論。修訂後，與參加2020年秋季網絡會議的19名全科醫生和醫療保健助理進行了討論。德語問卷的原件和英文翻譯件提供如下在線補充文件1和2．
數據管理與分析
所有數據都被手動輸入一個限製訪問的數據庫，該數據庫位於Witten/Herdecke大學的全科實踐II和以患者為中心的初級保健中心。為了進行分析，使用IBM SPSS statistics For Windows, Version 26 (IBM Corp)進行描述性統計。作為自由文本提到的新參數被添加到從文獻中確定的結果列表中。最後，進行非應答者分析，以檢查參與者和非參與者在人口統計學特征方麵是否存在差異。
合成
在準備階段2時，橫斷麵調查中評估的參數將根據數據所定義的重要性進行排序。其他提到的參數將被列出，沒有優先級。
第二階段:建立患者相關性的概念框架
參與者及招聘
共招募18人(每個目標組6人)進行小組討論。由於所采用的方法，樣本量是合理的。10參與者將使用邀請函進行招募，該邀請函將通過電子郵件和郵政服務使用幾個分銷商進行傳播，例如，威騰/赫爾德克大學全科醫學主席的教學和研究實踐的郵件列表，最近在主席處進行的研究項目的郵件列表，在主席處建立的患者谘詢委員會，以及與威騰/赫爾德克其他研究所和附近大學的跨專業聯係。有意支持這項研究的人士將被要求與研究團隊聯係。
數據收集
在個人會議中，參與者將在小組中討論以下問題，小組組成將在三個圓桌中變化，每個圓桌代表一個主題:
術語:文獻中哪些術語最適合描述與患者相關的結果?哪些德語術語可能是恰當的等價物?
標準:哪些標準表征與患者相關的預後?以下哪些標準對於定義是強製性的?
結果:在文獻和患者調查中確定的結果列表中是否遺漏了任何相關的結果?以上提到的結果中，哪些是不明確的，甚至是可有可無的?剩下的結果中，就等級而言，哪個比其他結果更重要或更不重要?為什麼?患者如何權衡這些不同的結果?
在第一張桌子上，參與者將使用便利貼標記他們喜歡的術語。所有其他討論結果將立即在每個桌子上使用促進卡和/或掛圖記錄。
數據管理與分析
討論結果將被數字化。在分析中，分配給不同術語的便利貼將被計算在內，強製性標準將被納入一個或多個患者相關結果的工作定義中，所有定義為適合代表患者相關性的結果將從最重要到最不重要進行分級。
合成
在準備階段3時，將選擇階段2中首選的術語，並將納入患者相關性的工作定義。此外，從階段1和階段2得出的關於參數重要性的結果將被比較並轉移到一個公共列表中，該列表將按重要性排序。
階段3:基於多專業反饋的概念擴展
目的與方法
第三階段旨在擴展和進一步發展階段2中創建的框架。為了考慮各種意見和不同的觀點，將啟動Delphi流程。11日12
參與者及招聘
由於德爾福過程將以電子方式進行，因此包括調查鏈接在內的參與邀請將通過電子郵件發送給代表。除了第二階段使用的分銷商之外，該鏈接還將通過患者組織、專業協會和專業協會的郵件列表進行傳播。不願意或不能以電子方式參與的人員將有機會申請紙質版的德爾菲問卷。根據關於如何進行德爾菲方法的實際建議，最小樣本量定義為50。11日13
數據收集
各種意見將通過limessurvey(德國漢堡:limessurvey)進行電子評估。與會者將被要求從以下方麵評價這一概念的框架:
術語:個體評估前一階段首選的術語中哪一個最適合描述與患者相關的結果。
標準:個別陳述哪個工作定義是最合適的，需要作哪些修訂。
結果:對列表中缺失的結果進行修正，並根據重要性調整結果的等級。
此外，還將評估一些關鍵特征，以描述研究樣本，並確保參與者屬於目標群體之一。除了年齡和性別，醫療保健專業人員和研究人員還將被要求提供有關其職業的信息，而患者將被要求在一個自由文本字段中提供有關慢性疾病的信息。
數據管理與分析
在數據收集之前，數據將從limessurvey導出到IBM SPSS for Windows, Version 26。有關工作定義的聲明將另外轉交給MAXQDA(德國柏林:VERBI Software)。由於分析隻考慮代表目標群體之一的參與者的意見，因此將首先對關鍵特征進行描述性統計。在此之後，將根據首選術語和工作定義進行簡單的頻率計算。在MAXQDA的支持下，對首選定義的建議修改將被歸納歸類，然後逐步納入。如果有相互衝突的修改請求，將考慮那些更頻繁提及的修改請求。根據排名，將計算每個結果的平均值，包括參與者添加的結果。
合成
在第四階段的準備工作中，評估為最合適的術語，並將根據這一階段的數據得出最後的定義。此外，結果將總結為初步設定，根據該階段的評級將結果從最重要到最不重要進行分級。
階段4:就患者相關性的概念達成一致
目的與方法
最後一個階段旨在就患者相關性的概念達成共識。基於第三階段的結果，將進行第二次德爾菲調查，以考慮各種角度。11日12
參與者及招聘
與第三階段的招聘程序相同，我們會以電郵方式邀請三個目標組別的代表。邀請的傳播和調查環節將使用與階段2和階段3相同的分銷商。最小樣本量再次定義為50。11日13
數據收集
德爾菲調查將使用LimeSurvey進行電子調查。不願意或不能在線參與的人可以申請紙質版德爾菲問卷。參加者將被要求確認概念的三個方麵:
術語:同意在第一次德爾菲調查中確定為合適的最常用的首選術語，或合理地拒絕提供更合適的替代方案。
標準:同意對患者相關結果的既定定義或合理拒絕提供所需修訂的信息。
結果:同意結果集，包括根據重要性對結果進行分級或合理拒絕提供所需修訂的信息。
由於參加上一輪德爾菲調查並不是參加第二輪調查的先決條件，參與者將額外提供一些關鍵特征的信息。和上一輪一樣，所有參與者將被要求說明他們的年齡和性別。此外，醫療保健專業人員和研究人員將被要求提供有關其專業的信息，而患者將被要求提供有關慢性疾病的信息。
數據管理與分析
通過limessurvey收集的數據將導出到IBM SPSS for Windows, Version 26;由於合理的拒絕而產生的自由文本項目將被轉移到MAXQDA。與前一階段一樣，將首先對關鍵特征進行描述性統計。然後對概念的三個方麵(術語、標準、結果)分別進行簡單的頻率計算，以確定同意該概念的參與者比例。根據德國科學醫學專業學會協會製定指南的規則，當≥75%的參與者同意該概念時，將假定達成共識。13如果協議<75%，將對各方麵的合理拒絕進行分析並將其納入概念。在此之後，德爾菲調查將重複進行，直到對概念的所有三個方麵達成共識。
合成
為了協調與患者特別相關的結果的操作，這些結果將與通用儀器所涵蓋的領域進行比較，即用於衡量一般生活質量。14此外，在協商一致過程的不同階段，根據其重要性對結果進行分級的經驗和結果將為開發如何根據患者的長期偏好選擇結果的方法學框架提供有用的提示。
患者和公眾參與
患者和公眾將積極參與研究的每一步，因為他們的意見和觀點是這種方法的核心。
道德
“PRO患者研究”獲得了威騰/赫爾德克大學倫理委員會的倫理批準(參考編號:156/2020，批準日期:2020年8月26日)。所有階段的參與者將收到書麵信息並提供知情同意。
傳播
雙方同意的概念將在研究會議上提出，並發表在同行評議的期刊上。一旦在科學背景下傳播，實施商定的概念和對患者相關性的一致理解將有可能提高研究結果在患者獲益方麵的可比性。由於這將使患者能夠根據對他們真正重要的結果做出明智的決定，因此，根據商定的概念加強對患者相關結果的考慮，也將增強患者在決策過程中的作用。但是，由於隻限於說德語的參加者，商定的概念可能不具有國際效力。假設與患者相關的主題具有國際興趣，未來需要考慮在國際上采用這一概念。此外，不能排除的是，特定的患者群體(例如，高齡或患有嚴重疾病)在本研究中可能代表性不足，因此從共識過程中得出的優先結果列表可能不具有一般有效性。因此，在研究過程中，將根據年齡或性別等因素評估是否需要開發補充的通用結果集。
此外，在製定關於如何從患者角度對臨床試驗結果進行單獨優先排序的補充方法學框架時，將討論調整概念的各個方麵。15日16出於這個目的，了解患者最終如何做出決定，他們如何在不同的參數之間權衡，以及哪些因素改變了他們的優先級將是很重要的。除了根據共識過程中產生的重要性對結果進行分級的經驗和結果之外，還需要偏好探索方法，以了解患者決策的基礎過程。從長遠來看，該框架應能夠區分不考慮潛在疾病而具有普遍重要性的參數和需要單獨調整或根據具體特點調整的參數。此外，框架還應該提供指導，說明如何使這些參數適應不同的場景。
在未來，一個關於患者相關性的共識概念，包括選擇與患者相關的參數的框架，不僅有助於開展更多以患者為中心的臨床研究，充分解決不同患者的特征和細節，而且還將加強患者和醫生之間的共同決策過程。
倫理語句
致謝
我們感謝所有支持預測和患者問卷修訂的研究人員、全科醫生和醫療保健助理。
參考文獻
腳注
貢獻者CK和AB對研究進行了概念化。第一個手稿版本由CK在AM的監督下起草。所有作者都閱讀並批準了最終的手稿。
資金作者沒有從任何公共、商業或非營利部門的資助機構宣布對這項研究的具體資助。
相互競爭的利益沒有宣布。
出處和同行評審不是委托;外部同行評審。
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