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摘要
介紹肌萎縮性側索硬化症(ALS)是一種進行性神經退行性疾病，臨床表現多變而複雜，需要多學科的研究。然而，這一人群的麵對麵治療可能會遇到障礙，例如難以獲得物理治療師或其他專業人員的幫助。因此，策略(如遠程康複)出現，以促進治療和物理治療監測。本研究旨在評估遠程和麵對麵的家庭鍛煉計劃對ALS患者臨床結果和治療依從性的影響。
方法與分析這是一項單盲隨機臨床試驗方案，將包括44名年齡在18至80歲之間、在任何臨床階段被臨床診斷為ALS的患者。參與者將在麵對麵評估後隨機分為兩組，並在六個月內每周進行三次家庭鍛煉計劃。理療師將每周遠程(電話-實驗組)或麵對麵(家訪-對照組)監測一次鍛煉計劃。主要結果測量將是功能能力(肌萎縮性側索硬化症功能評定量表-修訂)。次要結局將包括疾病嚴重程度(肌萎縮性側索硬化症嚴重程度量表)、疲勞程度量表(疲勞嚴重程度量表)、疼痛(視覺模擬量表和身體疼痛圖)、不良事件和堅持率。結果將最初進行麵對麵評估，並在幹預後每2個月和1個月遠程重新評估。線性混合模型將比較各組和評估之間的結果測量(α=5%)。
倫理與傳播本研究由Universitário Onofre Lopes醫院/Universidade Federal do裏約熱內盧Grande do Norte (no. 1)研究倫理委員會批準。3735479)。我們希望通過重估和幹預後隨訪來確定根據ALS分期製定的運動計劃的影響，並與遠程或麵對麵監測臨床結果相關。
試用注冊號巴西注冊臨床試驗(RBR-10z9pgfv)。
- 神經肌肉疾病
- 康複醫學
- 運動神經元病
這是一篇開放獲取的文章，根據創作共用署名非商業(CC BY-NC 4.0)許可證發布，該許可證允許其他人以非商業方式分發、混音、改編、在此基礎上進行構建，並以不同的條款許可其衍生作品，前提是正確引用原始作品，給予適當的榮譽，任何更改都已注明，並且使用是非商業性的。看到的:http://creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0/。
數據來自Altmetric.com
本研究的優勢和局限性
單盲隨機臨床試驗。
臨床重要結果。
針對肌萎縮性側索硬化症(ALS)每個階段的特定家庭鍛煉。
麵對麵和遠程運動監測的對比分析。
ALS的快速發展可能會阻礙長期監測。
介紹
肌萎縮性側索硬化症(ALS)是一種進行性神經退行性疾病，導致上下運動神經元的喪失。1臨床表現可包括肢體症狀(如肌肉無力、肌肉收縮、運動速度降低和肌肉萎縮)或球部症狀(如麵部肌肉無力、呼吸障礙、吞咽困難和構音障礙)，可因呼吸衰竭導致死亡。２ ３肌肉無力從最初階段開始逐步發展，並降低功能表現和生活質量。4
由於疾病的複雜性，多學科方法對於幹預措施的有效性至關重要，而物理治療是這種方法的重要組成部分。1個體化物理治療通常用於延緩漸進性損傷和維持ALS患者的功能。5
體育鍛煉有益於ALS患者，提高功能獨立性和生活質量。6 - 8在適當的規定下，體育鍛煉也能促進這一人群的生理和心理益處。9雖然人們可以肯定，積極鍛煉會因過度使用而導致疲勞，但它對因過度使用而導致的肌肉無力和萎縮的好處必須得到充分考慮。10
關於改善ALS患者運動功能的物理治療方案的文獻很少。7 8然而，阻力和有氧運動可能對這些患者有用，特別是在疾病中期。7在中晚期也考慮了主動或輔助運動、被動運動和伸展運動。5
在康複方麵，難以獲得衛生服務降低了ALS患者的依從性，11這可能會導致新策略的出現(例如，遠程康複)。遠程康複包括遠程評估、監測、健康教育和運動幹預。12這種策略可以防止移位(適用於行動不便的患者)，降低成本和時間，並提供方便靈活的調度。12
對遠程康複的堅持程度可能因患者、幹預和監測類型而異。13在沒有麵對麵監督的情況下，帕金森病患者在家中進行鍛煉時，不堅持的比例很高。14相反，另一項針對相同人群的研究發現，在最低限度監督下(即每周一次)進行的麵對麵項目提高了參與者的參與度。15
理療師的麵對麵隨訪可能對鍛煉的時間、頻率和正確執行有積極的影響。16相比之下，由治療師規定並在沒有專業監督的情況下在家進行的家庭鍛煉可以刺激自我管理和提高表現。17 18接受遠程監控的患者有望更頻繁地與治療師聯係，使團隊能夠進行個性化治療。18然而，考慮到科學證據、專業經驗和患者偏好，遠程和麵對麵的治療和監測可能是等同的。17
盡管關於肌萎縮性側索硬化症遠程康複的證據有限，但研究表明，它是一種替代方法，特別是對於難以獲得衛生服務的患者。19日20來自其他神經係統疾病(如中風)的證據表明，遠程康複並不不如麵對麵康複，而且實施成本更低。21
考慮到體育鍛煉的好處以及ALS患者對全職護理的需求，本研究旨在評估麵對麵和遠程家庭鍛煉計劃對ALS患者功能能力、疲勞、疾病嚴重程度、疼痛和治療依從性的影響。
方法
研究設計
這是根據標準方案項目:介入試驗建議製定的單盲隨機臨床試驗方案。22
參與者
本研究將包括確定、可能或可能患有漸凍症的男女參與者，並由神經科醫生(El堆渣場23年齡在18至80歲之間，能夠根據口頭指令理解和執行簡單的運動指令。持續使用無創通氣的臥床患者和需要但沒有護理人員的患者將被排除在研究之外。
招聘
參與者將在Onofre Lopes大學醫院(裏約熱內盧Grande do Norte聯邦大學，納塔爾，裏約熱內盧Grande do Norte，巴西)神經肌肉疾病門診進行招募和初步評估。將收集人口統計學和臨床數據(即年齡、體重、性別、婚姻狀況、症狀發作、診斷日期、初始症狀、主訴、優勢側和最受影響的部位)，並由訓練有素的物理治療師對實驗組和對照組的分配進行盲法評估功能身體能力、疾病嚴重程度、疲勞和疼痛。參與者報名時間為2021年11月至2022年12月。
隨機和分配隱藏
外部研究人員將隨機將參與者分為兩組(即試驗組和對照組)，每組22名參與者使用該網站www.randomization.com。將采用限製性隨機分組，四組八人一組，兩組六人一組。同一位研究人員將把隨機序列保存在編號和密封的信封中，並保密至研究結束。治療師隻會在每個參與者接受訓練之前打開信封。由於幹預的特點，治療師和參與者不會被蒙蔽，而負責統計分析的研究人員將被蒙蔽。此外，參與者也不會被告知對另一組的幹預措施。
幹預組
在初步評估後，訓練有素的物理治療師將根據疾病階段向參與者和護理人員教授練習(表1)。建議的練習將由參與者進行測試，並進行調整，以確保正確執行。來自實驗組(EG)和對照組(CG)的參與者和護理人員也將收到一份關於運動類型、頻率和持續時間的指南。兩組參與者將在護理人員的協助下進行相同的家庭鍛煉計劃，針對疾病的每個階段進行特定的鍛煉，每周三次，持續6個月。
理療師將每周進行一次麵對麵(拜訪- eg)或遠程(電話、視頻電話或即時通訊應用程序- cg)的運動監測，並在運動計劃結束後對運動頻率和疲勞進行問卷調查(箱1)。治療師還將回答參與者和護理人員的問題，並在需要時根據個人的反應調整方案(例如，在係列之間的負荷或休息的變化)。
監測運動表現的監督問卷
監測問卷
你一周做幾次練習?
你表演這些動作有困難嗎?
你覺得有必要休息一下嗎?如果是，是多少次，持續多長時間?
你在運動中或運動後是否感到肌肉疲勞、疼痛、不適、呼吸短促或任何其他症狀?
你覺得在運動前、運動中或運動後需要使用無創通氣嗎?
參與者目前由一個多學科的流動團隊進行監測，包括神經科醫生、物理治療師、語言治療師、營養學家、心理學家和護士。我們將記錄多學科團隊的專業人員和外部專業人員(如呼吸和職業治療師)進行的所有治療，並指導參與者在整個研究過程中保持活動。
參加者如連續3天以上不參加運動或連續4天以上不接電話，將被視為不遵守計劃。如果有不良事件幹擾或由運動引起(如疼痛、不適或跌倒)，患者將被指示暫時中止擬議的運動計劃，並與負責監測的治療師溝通。在這種情況下，將提供管理病情的指導。
統計分析
樣本大小
使用在線計算器計算樣本量24（www.openepi.com)，並將功能能力作為主要結果，使用肌萎縮性側索硬化症功能評定量表(ALSFRS-r)進行評估。一項類似的研究25幹預6個月後，EG和CG的平均功能容量分別為32.8±6.5和28.7±7.5。基於這些數據，每組18名參與者(總n=36)的樣本量估計可檢測到組間20%的差異(α=5%和80%的統計力)。考慮到損失約20%，最終樣本量為每組22名參與者(總n=44)。
統計分析
將使用社會科學軟件V.22統計包(IBM Corp)進行數據分析，並用Shapiro-Wilk檢驗驗證數據是否正常。描述性統計將用於樣本特征，推理統計將考慮5%的alpha。線性混合模型將比較各組之間的結果測量和評估時間。在統計顯著性的情況下，Bonferroni事後檢驗將用於識別差異。將考慮意向治療分析，以按組分析參與者。此外，將通過重複先前評估的值來推斷數據丟失。
患者與公眾參與
公眾或參與者沒有參與招聘計劃和實施過程。然而，我們打算讓參與者參與本研究的披露計劃。
結果
最初將麵對麵評估結果，並在幹預期間每2個月遠程重新評估一次，在康複計劃後1個月進行評估。
主要的結果
功能的能力
ALSFRS-r在巴西人群中得到驗證，26將在訪談參與者或護理人員時評估其進行活動的功能性身體能力(如言語障礙)。這個量表是可靠的27並有12個項目從0到4分(最高48分，得分越高說明功能越好)。受試者將根據總分的降低進行分類，以30分為臨界值(≤30，> - 30)，ALSFRS-r斜率20%-25%的變化為臨床顯著性。27 28
ALSFRS-r還將用於評估與身體能力有關的疾病進展。疾病進展率(∆PR)的計算方法為:減去兩次評估之間的ALSFRS-r總評分，再除以基線評估以來的時間(月)。29ALSFRS-r進展將被分為緩慢(∆PR≤0.5)、中間(0.5≤∆PR≤1)或快速(∆PR≥1)，分析將根據進展速度進行調整。
二次結果
疾病嚴重程度
肌萎縮性側索硬化症嚴重程度量表是一種可靠有效的標稱量表，用於通過識別個體的功能獨立性水平來分類疾病嚴重程度。30 31它有四個類別(下肢、上肢、語言和吞咽)，評分從1到10，考慮到功能下降、功能適應、輔助設備和照顧者的需要。總分從4分(最差功能)到40分(正常功能)。31
乏力
疲勞嚴重程度量表(FSS)並不專門用於評估ALS患者;然而，它對一些神經肌肉疾病有可接受的效度和信度32通常用來評估疲勞程度。33 34FSS由受疲勞影響的9個陳述(如動機、表現、履行職責、工作、家庭和社會生活)組成，患者在每個陳述中選擇最能描述同意程度的分數(1-7)。35總分為9 ~ 63分，≥28分表示疲勞。36盡管FSS可能對檢測ALS人群的變化不敏感，但文獻表明，1.9分的總分差異將反映出臨床重要的變化。32
疼痛
疼痛強度將評估在靜態位置(靜態疼痛)和運動(動態疼痛)使用視覺模擬量表(VAS)。37VAS是一種有效可靠的工具，用於ALS患者的研究，評分範圍從0(無疼痛)到10(最大支持疼痛)。38此外，身體疼痛圖將確定參與者報告的疼痛位置。該工具提供了45個身體區域的可靠表示，患者可以指示特定的疼痛身體區域。39
不良事件
在麵對麵或遠程監測期間，不良事件將每周自我報告箱1)。這些不良事件將根據疾病嚴重程度進行分類，並確定與運動計劃的潛在關聯。
依從率
幹預的依從性將使用至少每周一次執行整個鍛煉計劃(6個月)的參與者的百分比來計算。圖1這是學習時間表。
研究計劃。−t1(初始評估);T1(2個月後);T2(4個月後);T3(6個月後);T4(幹預後1個月)。
倫理與傳播
倫理批準並同意參與
該項目獲得了HUOL/UFRN研究倫理委員會(no.;3735479)，根據國家衛生委員會第466/12號決議和《赫爾辛基宣言》。研究人員將邀請患者和護理人員自願參與並簽署知情同意書在線補充文件1)納入研究範圍。
同意公開和保密
所有參與者的資料將被保密並儲存在實驗室數據庫中。隻有研究人員才能訪問該數據庫，以確保匿名、尊重和人類尊嚴。研究結果將發表在同行評議的期刊上，並在科學會議上發表。如果方案發生重大變化，我們將通知參與者、巴西臨床試驗注冊中心和期刊。如有要求，我們將提供一份知情同意書副本。
協議和數據的可用性
協議信息已注冊且可用。通訊作者將根據合理要求提供研究方案和參與者的數據，以達到研究目標。
討論
由於ALS疾病進展迅速，參與者需要從早期階段開始進行特定和持續的保健。這一特定的醫療保健對康複專業人員來說具有挑戰性，主要是因為在獲得醫療保健方麵存在困難。轉移到治療中心需要政府和參與者的時間和資金。因此，有效的家庭低成本治療(如體育鍛煉)應被視為康複計劃的首選。
我們希望這項研究能證明ALS患者遠程康複的有用性和適用性，加強居家鍛煉和遠程監測的好處。關於研究局限性，疾病快速進展可能導致突然並發症或死亡，限製了參與者的長期隨訪。
倫理語句
患者發表同意書
致謝
作者要感謝北大裏約熱內盧聯邦大學健康技術創新實驗室(LAIS)。作者感謝Probatus學術服務提供科學的語言翻譯、修訂和編輯。
參考文獻
補充材料
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補充數據
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腳注
推特@karenpondofe, @vanessaresqueti
貢獻者AAS:研究概念與研究設計，文獻綜述，稿件撰寫與回顧。STS:文獻回顧和研究設計。KMP:研究概念與研究設計。VRR:研究概念與研究設計。LPM:研究設計。RAMV:資金獲取。TSR:研究概念和研究設計、評審和項目管理。
資金本研究由Coordenação de Aperfeiçoamento de Pessoal de Nível Superior-Brazil (CAPES) -財務代碼001以及國家科學和技術發展委員會和衛生部通過分散執行期限(TED132/2018)部分支持。
相互競爭的利益沒有宣布。
患者和公眾參與患者和/或公眾沒有參與本研究的設計、實施、報告或傳播計劃。
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