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摘要
目標成立James Lind聯盟(JLA)優先事項設定夥伴關係(PSP)，從患者、護理人員和臨床醫生的角度確定與惡性貧血(PA)的病因、診斷、治療和管理相關的研究優先事項。
設計PSP進行了兩次調查和一次研討會，以確定最值得研究的10個問題。第一項調查確定了與PA的病因、診斷、治療和管理有關的問題。文獻檢索檢查了這些問題是否已經有了答案。第二項調查要求受訪者從第一次調查的問題列表中找出最重要的10個問題並進行排名。一個在線研討會使用了一種適應的名義小組技術來商定最終的十佳。
結果在第一次調查中，933人提交了3480個回答，這些回答被分類和總結，形成了一個包含40個問題的長列表。之前的研究都沒有回答這個問題。參加第二項調查的1068名患者、護理人員和臨床醫生的綜合排名確定了一個包含16個問題的簡短清單。這些都在最後的研討會上討論，以達成最終的前10名。第一個問題是關於PA的準確可靠的診斷測試。其他9個問題是關於如何使治療安全有效，理解為什麼PA患者對治療的需求不同，與其他疾病的聯係，以及如何鼓勵臨床醫生認真對待PA並提供長期護理。
結論該JLA PSP使患者、護理人員和臨床醫生共同努力，就與PA的病因、診斷、管理和治療有關的十大不確定性達成一致。解決這些問題中的任何一個都將極大地有利於研究的最終用戶，這些人的日常生活和決策將受到生成高質量研究證據的直接影響。
- 胃腸病學
- 血液學
- 初級護理
數據可用性聲明
所有與研究相關的數據都包含在文章中或作為在線補充信息上傳。支持所有40個總結問題的調查答複可在以下網址查閱:https://www.jla.nihr.ac.uk/priority-setting-partnerships/pernicious-anaemia/．
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數據來自Altmetric.com
本研究的優勢和局限性
惡性貧血學會首次建立了優先確定夥伴關係，以結合患者、護理人員和臨床醫生對未來惡性貧血研究最重要問題的看法。
該項目遵循了詹姆斯·林德聯盟(James Lind Alliance)確定研究重點的穩健和受尊重的方法。
在少數群體和年輕人中接受調查的人數有限。
這些調查和研討會大多是在網上進行的，這可能會阻止或排斥老年和更脆弱的患者和護理人員參與。
簡介
在惡性貧血(PA)中，維生素B的吸收12胃內缺乏內因(IF)而受損。它是一種自身免疫性疾病，損害胃粘膜中產生if的壁細胞。1B12是神經係統正常運作和合成紅細胞、白細胞和血小板所必需的微量營養素。2> - 60歲人群中約2%患有PA，通常與其他自身免疫性疾病(甲狀腺/腎上腺疾病和1型糖尿病)有關。3.
PA是一種診斷和治療具有挑戰性的疾病。PA的表現比以前認識到的更加多樣化。4據估計，10%-15%的患者患有貧血(盡管這一百分比因研究人群而異5個6)，而85%-90%的新病例出現神經和認知症狀。7這導致一些人建議該病症應該重新命名。診斷和持續監測都依賴於血清B12測量方法對疾病的敏感性和特異性較低，與疾病嚴重程度的相關性有限。8 9許多患者經曆波動的症狀，盡管矯正了B12缺乏。10這些挑戰導致了非常高的晚期或誤診率和治療不足率。11不充分的3個月B的一刀切治療12注射會導致不必要的和可預防的後果，包括進一步的疾病、增加醫療費用、喪失生產力和嚴重降低生活質量。11
惡性貧血學會(PAS)成立於2004年，其職責是為患者提供信息。一個在線論壇很快就充斥著病人糟糕體驗的故事。12自60年代以來，PA治療沒有改變，沒有全麵評估，方案基於有限的證據。4因此，PAS在患者、臨床醫生和研究人員之間建立了新的合作夥伴關係，以支持製定NICE(國家健康與護理卓越研究所)指南的活動，並資助關於PA的高質量研究，以解決證據基礎中的已知差距。2020年，PAS成立了James Lind聯盟(JLA)優先級設置夥伴關係(PSP)，以優先考慮患者、護理人員和臨床醫生希望調查的與PA的病因、診斷、治療和管理有關的十大研究問題。
方法
這些方法基於標準的JLA方法13並包括中所描述的階段圖1．這包括建立PA PSP，確定其範圍，並進行了兩次調查和一次研討會，以確定、優先排序和確定前10個問題。
PA PSP工藝概述。PA，惡性貧血;PSP，優先設定夥伴關係。
建立PSP
PA PSP由一個由PA患者(n=6)和臨床醫生(n=5)組成的指導小組監督。患者包括PAS工作人員(n=3)，其中一些患者有家庭成員。四名小組成員具有患者和臨床醫生的雙重身份。JLA的一名高級顧問主持了該小組，以確保該過程忠實於JLA的原則，該小組的決定是透明的，並且在所有階段的每一個決定中都包含了來自各個方麵的意見。小組就PSP的範圍達成一致，並公布了他們的協議。14
PSP的範圍
PA PSP的範圍是確定PA的原因、診斷、治療和管理(持續監測和護理)的不確定性，包括:
PA的臨床定義。
用於診斷維生素B的測試12缺乏。
用於診斷PA的測試或協議。
目前的管理和B12替代療法。
其他維生素B12替代療法的實施方法。
第一次調查:通過研究確定要回答的問題
指導小組使用SurveyMonkey開發了一項調查，並在指導小組成員和少量不同的患者中進行了試點。調查鏈接通過電子郵件發送給PAS所有成員、PAS醫療保健附屬機構、相關組織和指導小組成員的聯係人。它通過PAS的社交媒體渠道、PAS網站和其他組織的溝通渠道進行宣傳。PAS會員可以選擇以書麵形式完成調查。該調查於2021年4月7日至2021年5月31日進行。
調查對象被要求以開放式文本格式回答以下問題:
關於PA的診斷，您希望通過研究來回答哪些問題或擔憂?
關於PA的治療，您希望通過研究來回答哪些問題或擔憂?
關於PA的持續管理和對日常生活的影響，您希望通過研究來回答哪些問題或擔憂?
收集的其他信息包括年齡、性別、種族、英國居住地區和醫療保健專業(針對醫療專業人員)以及自診斷以來的年份(針對患者)。在調查進行時，分析了人口統計數據，以檢查任何群體的低回複率。最初，來自年輕患者、臨床醫生和少數民族社區的反應人數較少。因此，針對相關專業群體進行了額外的宣傳，並調整了社交媒體信息，以達到預期的受眾。所有受訪者都被邀請留下他們的姓名和電子郵件地址，如果他們希望參與後續階段的工作。
對調查結果進行分類
對第一次調查的回複進行了分類，以確定需要研究的問題，並在PSP的商定範圍內。指導小組認為，關於PA治療不足導致的預後或症狀的問題超出了討論範圍，因此被排除在外。其他回答被認為不需要研究，包括在解釋PA、其治療和護理方麵已經存在共識的問題。PAS將使用這些問題來開發新的患者信息。
同樣，可能需要通過審計、修訂治療指南、改變國民保健服務政策或改進臨床醫生的教育和培訓來解決的與當前保健做法有關的問題也未列入。這些問題將通過PAS未來的活動和戰略發展來解決。與PA無關或非常廣泛的調查回答(例如，PA的治療可以改善嗎?)也被排除在外。來自英國以外的人的回複被刪除了，原因是來自其他國家的受訪者不太可能有與英國研究和服務開發相關的經驗。
然後將所有範圍內和需要研究的調查回答分類為組，並起草一個總結問題來總結每個組中的所有問題。每組的問題都是關於同一個主題，隻是表達方式略有不同15（在線補充表1）.
信息專家對調查結果進行了初步分類，並聽取了指導小組成員的廣泛意見，這些成員自願組成一個數據子小組，向整個指導小組報告。小組成員利用他們的經驗和對PA的深入了解來決定問題是否在範圍內，他們是否需要研究，如何對問題進行分組，以及總結問題是否清晰，他們的同伴是否容易理解。
證據檢查，排除研究已經回答的問題
2021年7月的證據檢查搜索了過去十年在英國以英語發表的係統綜述，這些綜述解決了任何摘要問題。證據來源包括Cochrane係統評價數據庫、PubMed、穀歌學者和英國血液學指南。4
第二次調查:優先考慮研究要回答的問題
第二項調查提供了完整的總結問題列表，並讓受訪者選擇他們最喜歡的10個問題，並從1到10進行排名。每道排名第1的題得10分，排名第2的題得9分，直到排名第10的題得1分。患者/護理人員和臨床醫生的得分分別計算，以確保在合並的候選名單中具有同等的影響力。
這項調查再次在PAS的網站上、通過社交媒體和電子郵件向所有PAS成員、相關團體和組織以及指導小組成員的網絡公布。對第一次調查感興趣的人也會收到調查鏈接。指導小組成員向他們網絡中的臨床醫生發送個人電子郵件，解釋PSP的重要性，並要求他們完成調查。該報告於2021年8月16日至2021年10月4日在網上發布。
最後的研討會，同意前10個問題
由於COVID-19的持續風險，不可能舉行麵對麵的研討會。然而，JLA已經將最後的研討會調整為適合Zoom的格式。132021年12月1日和2021年12月2日舉行了兩次虛擬講習班。24名參與者，12名患者和12名臨床醫生參加了會議。他們是通過向PAS成員和醫療保健附屬機構發出電子郵件邀請招募的。參與者是從200多名申請者中挑選出來的，他們的人口統計數據包括各種各樣的觀點和經驗。所選擇的患者確診為PA，所選擇的臨床醫生包括一係列具有PA臨床經驗的專業，通過排除具有特定研究興趣的人員來避免利益衝突。三名督導小組成員以觀察員身份出席。講習班采用了一種經過調整的名義小組技術來進行討論、排名、達成共識和達成一致。16
參與者事先收到了一份資料和指導包，裏麵隨機列出了入圍問題。他們被要求對所有問題進行排序，或者確定三個最重要和三個最不重要的問題，並帶著這些思考去準備。為了感謝他們的參與，他們收到了一個愛心包裹，裏麵有茶點、pas品牌的文具、一個馬克杯和一個手電筒。
參與者被分為預先安排的四組，以確保患者和專業人員之間的平衡。每個小組都由一名獨立的JLA協調人協助，以鼓勵平等和公開的貢獻。最初，每個人都被要求告訴他們的小組他們最重要和最不重要的問題，為每個人提供了一個不受幹擾地發言的機會，並了解彼此的觀點。
在接下來的討論中，小組被要求將這16個問題按重要性排序。每位參與者都被鼓勵分享自己的觀點，並考慮其他人的意見。然後將4組的16個問題的排名結合起來。第二天，在新的小組組成中，共識排名是討論的起點，以反映16個問題的排名。排名的任何變化都會被收集和整理，以確定最終的前10名。這是在最後一次會議上向整個研討會展示的。
患者和公眾參與
PSP是由PAS發起的，PAS處於一個獨特的位置，以了解受PA影響的患者和護理人員的需求。PAS工作人員，即所有患者本身，確保所有階段和所有決定都受到所有觀點的影響。他們得到聯合聯絡處顧問的支持，顧問的作用是確保在指導小組會議和最後講習班上做到這一點。
結果
第一次和第二次調查結果
共有1599名及1330名受訪者分別參加了第一及第二項調查。第一項調查的受訪者包括1467名(92%)PA患者，101名(6%)護理人員和103名(6%)臨床醫生。第二項調查的受訪者包括1164名(88%)PA患者，59名(4%)護理人員和107名(8%)臨床醫生。調查1和調查2的受訪者的專業知識及其人口統計資料載於表1．
對第一次調查的回應進行分類
在參加第一次調查的1599名受訪者中，644人沒有提交任何問題，來自其他國家的22人的回答被刪除。共有933人提交了3480個問題/陳述。在3480份回複中，共有1324份被歸類為超出範圍(38%)。其餘2156個範圍內問題(62%)被分為40個摘要問題(表2）.
證據檢查確定了四項係統綜述，17日它沒有回答任何總結問題。因此，所有40個問題都進入了下一階段。
分析對第二次調查的回應
共有1068人實際完成了第二次調查，包括982名(92%)患者和護理人員，86名(8%)臨床醫生。從患者/護理人員和臨床醫生角度的最終排名列於表2．
指導小組同意，從兩個不同角度排在前14名的問題應提交到下一階段，以確保對入圍名單的影響相同。他們決定合並問題1和7(如所列)表2)變成一個問題，從而共選出16個問題，供工作坊討論。
最後的研討會
在最後的研討會上，臨床醫生和患者/護理人員首次齊聚一堂，就重點研究課題討論不同意見，並就審議的16個問題的排名達成共識。研討會使知識和觀點的交流成為可能，以支持共同的決策，這是調查無法實現的。
下麵列出了PA研究的十大優先事項，由最需要研究證據來告知日常決策的人確定。
十大問題
是否可以開發出更可靠、更準確的測試來診斷PA?
個人對B的需求12治療方法隨時間或生活環境而改變?什麼因素會影響這一天(例如，壓力和運動)和一生(例如，衰老，更年期)?
給B最安全有效的方法是什麼12對服用PA、片劑、噴霧劑或注射劑或混合用藥的人?有更好的方法嗎?
為什麼一些衛生專業人員沒有認真對待PA ?除了提高對PA的認識和知識，如何解決這個問題?
如果B的頻率、劑量和時間12注射是根據個人和他們的症狀量身定做的，這能改善PA患者的健康嗎?
為什麼PA患者需要B12在不同的時間間隔注射?
為什麼有些PA患者在B治療後仍會出現症狀12?
如果患有PA的人沒有接受B12根據他們的需要進行治療，這會造成傷害或不可逆的損害嗎?
對於PA患者來說，一個長期、全麵的治療和護理計劃應該包括什麼?
PA是否與其他健康狀況有關，特別是自身免疫性疾病或消化問題?有共同的原因嗎?
前10名的傳播
2021年12月16日，PAS主辦了一場研討會，正式推出了前十名，來自英國、美國、丹麥、德國、西班牙和瑞典的25名世界領先的研究人員參加了研討會。同一天，指導小組成員通過他們的個人和專業網絡、社交媒體渠道和PAS網站發布了十佳榜單。PAS編寫了一份關於PSP過程和結果的簡明英文報告。這封信已發送給所有研討會與會者、PAS成員和醫療保健附屬機構，並發表在PAS網站上。21PAS的工作人員繼續直接與研究資助者和決策者聯係，以鼓勵和鼓動未來的研究合作。
討論
PA PSP成功地使用JLA方法確定了與PA的病因、診斷、治療和管理相關的前10個未回答的問題。這些不確定性通過患者、護理人員和臨床醫生之間的有效合作支持的共識過程得到優先考慮。
不足為奇的是，前10個問題中有7個集中在提高PA治療的安全性和有效性上，反映了PA患者的普遍不一致和不滿。這加強了2014年PAS成員調查的結果，11英國血液學標準委員會指南中的建議4從定性研究中，患者將他們獲得PA治療的經曆比作一場“戰鬥”。22日23日
前十名中的其他三個問題與確定PA的原因、改進診斷和解決一些臨床醫生對PA患者缺乏同理心有關。在第二次調查中，患者和護理人員優先考慮了後一個問題，但臨床醫生自己並沒有。雖然JLA過程強調了患者/護理人員和臨床醫生之間的許多共同關注的領域，但這種特殊的差異可能會支持患者對治療的更負麵的看法，以及他們對潛在汙名化臨床醫生態度的報告。22日24總體而言，前10個問題再次強調了醫療保健專業人員對PA的知識水平較低。
最近的研究表明，COVID-19大流行使PA患者的許多問題變得更糟。在英國各地，許多患者已經停止治療，或被建議通過購買B12如果沒有強有力的證據表明這是安全或有效的，那麼就服用藥片。17個25考慮到PA是一種長期的慢性疾病，由於胃癌和神經病的風險增加，需要持續的護理，這種與醫學界的距離是有問題的。26PSP提供了一種機製，鼓勵臨床醫生和患者更緊密地合作，並對患者所關心的問題有更清晰的理解。這種PSP的一個獨特之處在於，許多參與的臨床醫生本身也是患者。擁有這種雙重視角使他們能夠通過彌合患者和專業社區的知識差距來促進有效的合作。
十大研究重點是呼籲采取行動，通過生成高質量的研究證據來填補證據庫中的空白，改善目前PA的診斷、管理和治療方式。預計這些優先事項將為研究人員開發資助申請項目和資助人開發研究策略和投資組合提供有用的指導，同時認識到，要解決患者、護理人員和臨床醫生的研究優先事項，需要整個研究界進行大規模和係統的文化變革。27與所有JLA PSP一樣，PA PSP將在未來幾年繼續努力，提高對其十大PSP的認識，並說服和影響資助者和研究人員。它希望未來開發響應性研究項目的所有努力將繼續涉及患者、護理人員和臨床醫生，以確保研究對它打算幫助的人保持相關性和真正有用。
優勢和局限性
PSP是由PAS煽動的。雖然是一個小慈善機構，但他們是唯一致力於PA的慈善機構，代表著全球社區。這使他們處於一個獨特的強大地位，以了解受PA影響的人的需求，並促進他們的利益和關切。這項工作的主要優勢是形成了一個PSP，它首次結合了患者、護理人員和臨床醫生的觀點，為未來的PA研究確定了最重要的問題。JLA方法的穩健性得到了其他研究和患者組織在100多種不同醫療條件下的應用的保證。
指導小組成員對外聯工作具有重大影響。在臨床醫生中，由於PAS員工和一名全科醫生指導小組成員的努力，該PSP是全科醫生參與率最高的臨床醫生之一。其他努力確保了少數來自BAME群體的人和患有PA的年輕人完成了兩項調查。最後，PAS做出了巨大努力，廣泛傳播了十大榜單，同時與頂尖科學家進行了富有成效的圓桌討論，目前正準備發表。
在局限性方麵，可以推測，作為一個患者支持小組，PAS將成為那些有困難的診斷和治療之旅的焦點。28因此，PAS成員的觀點和經驗可能不能代表更廣泛的PA患者基礎。然而,Wolffenbuttel等將這些挑戰報告為全世界的共同經曆。8這進一步得到了過多的社交媒體團體的支持，他們的留言板上充斥著患者負麵經曆的故事。
其他限製包括少數民族和年輕人的調查對象數量較少。大流行和在線調查的使用也可能阻止或排除了老年和更脆弱的患者、護理人員和衛生保健專業人員的參與。
數據可用性聲明
所有與研究相關的數據都包含在文章中或作為在線補充信息上傳。支持所有40個總結問題的調查答複可在以下網址查閱:https://www.jla.nihr.ac.uk/priority-setting-partnerships/pernicious-anaemia/．
倫理語句
患者發表同意書
倫理批準
這項研究涉及人類參與者，但在英國衛生研究管理局(HRA)的指導下，倫理委員會或機構委員會豁免了這項研究，所有詹姆斯·林德聯盟優先級設定夥伴關係不屬於他們的職權範圍。HRA是英國所有道德委員會的監督機構。
致謝
我們要感謝作為指導小組成員、調查受訪者和研討會參與者做出貢獻的所有患者、護理人員和臨床醫生。
參考文獻
補充材料
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補充數據
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腳注
貢獻者MH(擔保人)領導了這個項目的發展，KCo在方法上提供了領導。KS, KCa, HS, PV和NW對最初調查的回應進行了分類。KCa和KCo、HS、KS、PV、NW和MH為最終確定協議、設計兩項調查並與利益相關者、患者和專業網絡分享這些調查做出了貢獻。KRA、PV、KCa和MH組織和參與了研究人員研討會。KS, KRA, HS, PV和NW起草了手稿。所有作者在投稿前審閱並批準最終稿。
資金惡性貧血協會資助了這個項目。
相互競爭的利益沒有宣布。
患者和公眾參與患者和/或公眾參與了本研究的設計、實施、報告或傳播計劃。更多細節請參閱方法部分。
出處和同行評審不是委托;外部同行評審。
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