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介紹肺急性加重與發病率和死亡率的增加有關患有囊性纖維化(CF)。沒有共識的結果應該被評估的研究肺急性加重或應該如何衡量這些結果。結果疾病的重視有生活經驗的人往往忽略或不一致報告研究,這限製了此類通知實踐和政策研究的價值。更好地規範結果報告和測量,我們的目標是開發一套核心的結果研究肺急性加重的CF患者(COS-PEX)和共識建議測量的核心成果。
和分析方法初步工作COS-PEX已經報道的發展,包括(1)係統評價報告的結果和測量方法在現有的研究肺急性加重;(2)與人在澳大利亞受到CF研討會;和(3)引出貝葉斯知識專家研討會與衛生專業人員確定結果的重要性。在這裏,我們描述一個協議COS-PEX所需的額外的階段發展和共識的方法測量的核心成果。其中包括(1)在線國際兩輪德爾菲調查,(2)共識研討會審查和支持提出了測量COS-PEX和同意的方法。
道德和傳播國家共同倫理方案批準提供了兒童和青少年衛生服務人類研究倫理委員會(4926年該公司)。結果將通過消費者和研究網絡傳播和同行評議的出版物。本研究是注冊的核心措施有效性試驗結果數據庫。
- 囊性纖維化
- 定性研究
- 呼吸係統藥物(見胸醫學)
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來自Altmetric.com的統計
本研究的優點和局限性
這將是第一個核心結果集(COS)的研究肺囊性纖維化患者的發作。
協議一代這個因為是改編自核心結果措施有效性試驗框架。
兩輪在線德爾福(eDelphi)調查和一係列利益相關者研討會將開發一個因為和共識的方法測量優先考慮的結果。
國際指導委員會由不同代表不同位置在全球範圍內將負責這個COS的發展。
利益相關者參與因為發展可能駐留在高收入國家;因此,這種因為可能不適用於研究在低到中等收入國家。
介紹
囊性纖維化(CF)是一種上來說是疾病的特點是情景性肺急性加重,被認為是推動進步的肺損傷。1治療這些情節很複雜,一般包括抗菌素,治療以改善氣道間隙(包括胸部物理治療和mucoactive代理),優化營養、心理谘詢和消炎藥。1 - 5的10 Cochrane綜述評估試驗肺發作的治療策略,大多數是不確定的,許多關於治療的爭論依然存在。1 - 10合成阻礙了數據的不一致性在這些研究結果的選擇以及它們如何被評估和報告的結果可能不是有意義的疾病患者。
一套核心的結果(COS)代表最低的一組同意結果來源於廣泛的利益相關者共識的計量和報告所有試驗為一個特定的條件。11實驗可以添加其他相關試驗結果。核心措施有效性試驗結果(彗星)倡議成立於2010年,提高一致性的選擇有意義的結果在設計研究,促進合作,避免重複和改善的價值進行了研究。12
我們回顧了以前的研究報告的結果的範圍在CF患者肺急性加重13和方法用於測量這些結果。14我們已經訂婚了澳大利亞的利益相關者包括臨床醫生、人13年或以上程度,CF與護理人員不到18歲的孩子,CF識別結果的重要性。排名前十的結果捕獲症狀或功能能力從人的角度影響CF /痛苦的呼吸困難,痰液生產和間隙,疲勞,食欲,疼痛,動機/道德敗壞,發燒/盜汗,治療負擔,無法滿足個人、學校或工作目標和避免胃腸道症狀(便秘,腹脹和脹氣)。15我們組也進行了貝葉斯專家知識引出車間引起重視衛生保健專業人士的結果(s,未發表)。它是未知的,但是,如果這些優先級是由利益相關者共享在澳大利亞。
因此,我們已經建立了一個國際指導委員會來監督COS的發展。這個國際合作組織的主要目的是監督的發展因為肺部急性加重的評價研究在CF和共識推薦為核心的測量結果基於關鍵利益相關者的共同的優先級。指導委員會由來自不同國家的一係列主題專家包括CF來自不同背景的人,醫護人員和醫療專員,研究人員,人們受疾病和參與研究成果的傳播和翻譯實踐和政策。預計這項研究將幫助的選擇有意義的評價相關研究成果,以優化的價值研究和減少浪費。16
和分析方法
肺急性加重的研究核心結果集的CF患者(COS-PEX)彗星數據庫中注冊。17協議一代這個因為被改編自彗星框架。17除了上述工作,發展COS-PEX和共識的方法測量的核心成果將包括三個額外的步驟;這些都是在圖1。這個項目將在2022年4月和2023年12月之間。該項目將按照核心結果集進行標準的發展。18結果將報告根據核心結果集的標準報告。19
方法為核心的結果集的發展研究肺急性加重的CF患者(COS-PEX)。
病人和公眾參與
兩個調查人員受到CF的影響,包括一個人的生活與CF疾病和雙胞胎的母親,包括本研究調查。他們都參與了導致作者協議開發和滿足國際要求。beplay体育官网官方登录以前,我們進行了兩輪工作坊和網上調查來引出的結果評估的重要性人們受到CF在線德爾福(eDelphi)本研究中描述的調查。這涉及95響應的人> 13年生活在疾病和護理人員與CF不到18歲的孩子。
步驟1:eDelphi調查
根據分類結果將定義提出的彗星。17日20的結果將被定義為測量或觀察用於捕獲和評估治療的效果評估等副作用(風險)或有效性(好處)。結果域(如肺功能)將被定義為健康的一個方麵,可能影響醫療幹預。結果(如用力呼氣量在1 s)確定係統綜述13和初步研討會21將被映射到域指導委員會的成員為了結構eDelphi調查評估的一個列表。
eDelphi國際兩輪將對結果產生共識領域重要性的關鍵利益相關者(圖1)。這將包括兩輪20 - 30分鍾調查匿名回答;參與者將被要求大約30結果隨機塊分配根據他們的重要性。將會有兩個版本的調查,包括(1)CF年齡在8到18歲的孩子;(2)成人CF和其他利益相關者。每個版本將評估相同的結果,盡管措辭將根據目標人群的年齡和角色,和兒科版本將包括一幅說明每一個結果。兩個版本將包括普通語言定義的結果。兒童的版本將搭在五年級閱讀水平根據Flesch-Kincaid指數(10歲)。兩個版本將駕駛至少5人在定稿之前和反饋將被整合。
eDelphi方法被驗證是一個可靠的方法實現共識因為不同的健康狀況。22日23日這種方法涉及參與者貢獻獨立主題的知識,然後有機會修改他們的反應基於其他受訪者提供的反饋和意見。參與者彼此不直接交互,從而避免統治的討論一些貢獻者。數據將根據Sinha清單推薦報告等24;這將包括討論麵板的大小和構成,Delphi方法和結果。
參與者和招聘
主題專家包括CF來自不同背景的人,未滿18歲的兒童護理人員,醫療專業人員,研究人員、期刊編輯、政策製定者和監管和醫藥權威代表將參加的資格。我們將采用多種招聘策略來確保代表的包容性和多樣性,通過參與醫療設備(1)包括招聘;(2)消費者和患者網絡,包括,但不限於,廣告通過電子郵件和社交媒體包括Facebook和Twitter。(3)調查人員招聘和生活經驗。我們還將使用滾雪球策略使參與者能夠邀請其他相關利益相關者參與。個人也可以直接訪問調查https://www.beatcf.org.au。貨幣薪酬可能會提供給參與者補償時間促進樣品的代表性。
沒有可用的建議指導最小樣本量的確定發展中因為德爾菲調查的目的。25我們的目標樣本大小將至少250人,也就是參與者下限以上用於開發因為在文獻報道;我們的目標是與CF包括至少200人,25照顧孩子與CF和25個衛生專業人員和成員來自行業和監管機構。
調查管理
將提供一個鏈接來訪問在線調查。調查將Qualtrics研究開發的軟件。26響應將是匿名的,所有數據將不可辨認。參與者信息並同意將包括在線。個人同意將需要參與,同意從8 - 18歲兒童的監護人也會要求孩子參加。個人可以在任何時候退出在線調查之前提交他們的反應。這一次後,匿名化將使它不可能撤回他們的反應。
數據收集:1
每個參與者將率結果域根據九分李克特量表評分的建議提出的評估、開發和評估27;評分從1到3反映了“有限的重要性”的結果,從4到6包括評級結果是“重要但不重要”,評級7和9之間顯示的結果“至關重要”。一個無法得分的選擇也將可用。最好的最壞的評價運動也將包含在調查;這是一個方法,建立可用於計算結果並列的相對重要性。28參與者將有機會提供反饋包括一個答案的理由和建議額外的重要性結果域不包含在第一輪調查。
基本的人口統計信息包括性別、年齡和涉眾組將請求。臨床醫生會詢問他們有多少全職等效多年的臨床經驗與CF照顧人,和CF患者會問幾個問題幫助歸類疾病嚴重程度(如住院的數量在過去的12個月裏、肺移植狀態)。
響應將會單獨考慮下列組:(1)兒童和他們的護理人員,和(2)成年人CF和其他利益相關者。結果的均值和中位數得分大於7基於反應至少70%的受訪者將被包含在第二輪,以及新的域所暗示的結果,超過10%的參與者。
數據收集:第二輪
在第二輪調查中,參與者將會出現一個圖形分布的分數為每個結果相應的組。圖的解釋來幫助解釋將提供,包括動畫的解釋兒科調查。發表個人參加第一輪調查將提供給個人提供這些反應讓他們比較自己的反應的。個人反應將因此匿名的其餘部分。參與者將被要求重複評級運動對第一輪描述使用相同的方法。最好的最壞的鍛煉也會重複。
之前完成調查,參與者會被邀請來注冊他們的興趣參與共識研討會(s)中所描述的步驟2通過提供他們的名字和電子郵件地址。
數據分析
定量分析將使用占據V.13。分析將包括計算分數和分布的均值,中位數為每個李克特類別和比例的分數排名,和結果的整體排名域響應顯示兩組。結果兒科和成人調查,以及人們之間的差異反應與CF與其他利益相關者相比,會比較。的標準包含在每一個因為是基於指定的推薦結果措施風濕病的臨床試驗。29日域的中值和平均超過7基於響應從70%或更多的人與CF /護理人員和衛生專業人員/決策者為各自的調查將包括“中間層”結果至少;前3 - 5個核心領域選擇將基於結果意味著,中位數和比例(圖2)。如果閾值包含修改後的事後,據報道,這些將確保透明度。效用函數的結果檢查最好的最壞的運動計算結果使用條件分對數回歸分析。
核心結果集研究肺急性加重的CF患者(COS-PEX)。
步驟2:共識涉眾的研討會
兩個共識研討會主持指導委員會的成員將進行審核提出因為基於兩級eDelphi的結果。第一車間將專注於結果成人CF和第二個研討會將與CF兒童關注結果。2小時的工作坊將通過視頻會議的持續時間和發生,由於感染控製限製排除混合的CF。所有與會者將被邀請參加調查人員而不是研究對象;因此,同意將不是必需的。
參與者和招聘
招聘方法將eDelphi使用的相同。有興趣的人,滿足合格標準將歡迎參加一個或多個車間。個人注冊他們的興趣參加將會提供一份書麵eDelphi相關的結果。那些參加兒科因為車間也會提供一個鏈接到一個在線動畫解釋結果。
數據收集
COS-PEX車間運行表將被開發。分配的偵探組的成員,將記錄筆記組動力學和參與者之間的交互。預期的研討會格式將包括(1)歡迎和演示的結果步驟1,(2)分組討論組組成由一個主持人主持的大約10參與者討論結果組間的差異和任何確定的問題,解決任何不確定性和同意的提議範圍COS(包括具體的CF人口(s),設置和幹預的類型(s),因為可能是相關的),(3)總結報告的每個小組討論將回更大的集團,和(4)的參與者將被要求支持最終同意COS。所有參與者將有機會提出問題並討論任何差異或相似之處的意見。
數據分析和報告
成績單的分組討論將進入HyperRESEARCH軟件。CM將代碼這些數據和使用主題分析探討的視角範圍核心領域,並將結果報告關鍵建議因為實施和預期的挑戰。
初步普通語言報告將傳播到所有相關研討會參與者和利益相關者群體COS-PEX和通過https://www.beatcf.org.au網站邀請公眾意見的兩周。指導委員會將敲定並認可最後因為之前通過同行評議的出版物傳播的結果。
步驟3:共識的方法測量的核心結果域
三個在線研討會將由指導委員會成員召開發展共識建議關於核心的測量結果確定為每個因為基於先前確定的方法從測試的係統回顧和工具用於測量結果CF的試驗。11所有與會者將被邀請參加調查人員;因此,同意將不是必需的。
參與者和招聘
招聘方法將使用的相同步驟1和2。
數據收集
預期研討會格式將包括(1)表示可用的測試和測量工具的核心成果包括在每一個因為被最近的係統評價和可行性考慮,(2)分組討論團體組成大約10由一個主持人主持的參與者討論不同的測試和測量工具的效用和同意支持測試或工具和使用範圍(包括具體的CF人口(s)和設置),(3)總結報告的每個小組討論將回更大的集團,和(4)的參與者將被要求支持的最終同意測試測量的工具。所有參與者將有機會提出問題並討論任何差異或相似之處的意見。
數據分析和報告
研討會將音頻記錄。數據將被導入HyperRESEARCH軟件。定性評估這些數據將使用主題分析來確定主題和建議。將討論這些結果指導委員會的成員之一。
初步報告將起草並傳播到所有相關研討會參與者和利益相關者和通過https://www.beatcf.org.au網站邀請公眾意見2周。指導委員會將審查和認可最終建議有關共識方法測量的核心成果之前通過同行評議的出版物傳播的結果。
道德和傳播
倫理批準這項研究獲得了兒童和青少年衛生服務人類研究倫理委員會(4926年該公司)。偏離這個協議將不會發生未經事先批準。所有數據將被報道以這樣一種方式,它將不可能識別研究參與者。
指導委員會的成員包括一係列不同的來自世界各地的代表是誰承認貢獻者坐落的CF領域研究和促進實現COS-PEX在未來的研究。結果將通過消費者和研究網絡傳播和同行評議的出版物。
發展COS-PEX預計將提高在這個領域研究的價值和減少浪費,確保結果評估和報告所有利益相關方有意義,最重要的是CF。它也預計,這項工作將改善結果的透明度報告和評估的研究,優化研究訂婚的人受到疾病的影響,提高研究成果的驗收和翻譯,幫助促進比較的數據和證據的合成研究。
倫理語句
病人同意出版
引用
腳注
推特@mitchmess, @allisonjaure
貢獻者CM負責整體的概念,闡述了研究協議與所有其他的合作者。在提供主要監督和TLS協議的發展。CM起草了手稿。ARS,毫米,JW, RN,建行、西南,澤,DVD, ALS,提供輸入和TLS細化方法和所有作者修訂和批準最後的手稿。
資金厘米由NHMRC支持研究生獎學金(GNT1150996),充值西農集團的資助中心(充值grant)和珀斯兒童醫院基金會(9772和9757)。支持TLS職業發展獎學金從國家衛生和醫學研究委員會(GNT1111657)。建行還支持由國家衛生和醫學研究委員會(1111596/1173163)。
相互競爭的利益沒有宣布。
病人和公眾參與病人和/或公眾參與設計,或行為,或報告,或傳播本研究計劃。是指部分進一步了解細節的方法。
出處和同行評議不是委托;外部同行評議。