條文本
PDF
文摘
目標重症肌無力(MG)是一種罕見的慢性自身免疫性神經肌肉疾病,會影響功能和心理方麵的健康和健康相關的生活質量(HRQoL)。本研究旨在獲得HRQoL的詳細知識MG的影響在一個廣泛的人口從病人的角度來看。
設計前瞻性觀察性,數字,縱向現實世界的研究。
設置來自7個國家的成年患者毫克(美國、日本、德國、英國、意大利、西班牙和加拿大)移動應用下載到他們的手機,輸入的數據自己和MG。
結果測量數據收集使用以下一般和特定疾病patient-reported結果測量:EuroQol 5域與健康有關的生活質量問卷(EQ-5D-5L),重症肌無力的日常生活活動(MG-ADL),重症肌無力的生活質量15個修訂量表(MG-QoL-15r),醫院焦慮和抑鬱量表(已經)和健康公用事業指數III (HUI3)。講這些他們自己評估的重症肌無力患者的基礎美國(MGFA)類(電流-電壓)。
結果基線的結果841名參與者(平均年齡47歲,70%女性)報告。分布在整個MGFA類是:13.9%,31.0%,38.1%,15.5%和1.6%類電流-電壓。MGFA類是一個強有力的預測HRQoL的所有方麵,測量與特定疾病和通用工具。域的MG患者最常提到的問題是通常的活動,焦慮和抑鬱、疲勞、呼吸和願景。平均總MG-ADL得分呈正相關,增加MGFA類:2.7,4.4,6.3和8.4 I-IV MGFA類。意味著基線EQ-5D-5L效用也與MGFA類和是0.817,0.766,0.648和0.530 I-IV MGFA類。
結論MG有很大影響健康和HRQoL的關鍵方麵。這種疾病的影響大大增加與疾病嚴重程度增加。
- 神經學
- 神經肌肉疾病
- 成人神經學
數據可用性聲明
合理的請求數據。匿名,聚合研究數據可用在合理的請求通過數據訪問請求表單。所有應用程序將回顧研究的科學顧問委員會前訪問是理所當然。
這是一個開放的分布式條依照創作共用署名非商業性(4.0 CC通過數控)許可證,允許別人分發,混音,適應,建立這個工作非商業化,和許可他們的衍生產品在不同的協議,提供了最初的工作是正確地引用,給出合適的信用,任何更改表示,非商業使用。看到的:http://creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0/。
來自Altmetric.com的統計
本研究的優點和局限性
一個新的數字平台,集成幾個通用的,針對疾病的工具使人們與重症肌無力(MG)分享他們日常生活的生活經曆與條件。
Self-enrolment通過神經學家邀請之後,病人團體和社區網絡在7個國家導致了一個龐大而多樣化的MG患者群。
應用程序利用率的數據輸入使數據輸入更容易一些的人視力障礙(毫克)的常見症狀,或那些有嚴重形式的MG。
缺乏直接接觸臨床醫生或研究小組成員可能導致的不合格的個人,較高的不準確或丟失數據和隨訪率較低。
自我評價的使用而不是重症肌無力臨床醫生評估美國的基礎類細分參與者在大多數分析,造成不一致影響的有效性和數據質量。
介紹
重症肌無力(MG)是一種自身免疫性疾病引起的受損神經肌肉接點傳輸。1MG患者患有易疲勞的肌肉無力,從一個純粹的眼部反應嚴重肢體的弱點,球或呼吸道肌肉,叫做普遍毫克。1 - 3一個毫克危機可以危及生命,患者可能需要援助的呼吸。MG是一種罕見的疾病,估計每100人1.5 - 2 000居民患病率和最神經病學家隻會有一些情況下同時在他們的實踐。3 4發病率雙峰分布有兩個高峰:早發性MG在第三個十年,主要在女性和老年遲發性的MG,大部分是男性。大約10%的病例出現在18歲之前。3
它已經表明,普遍MG有負麵影響健康相關的生活質量的幾個方麵(HRQoL)等物理功能、物理作用,身體疼痛,活力和社會功能。毫克的負麵影響疾病嚴重程度增加而增加。5個6然而,即使有輕微的臨床情況,心理健康受損,和抑鬱已經報道了MG患者的三分之一。beplay体育相关新闻6 7更詳細的數據通用和MG-specific patient-reported結果措施(舞會)以一個龐大而多樣化的群MG患者需要完全理解HRQoL MG的影響,從溫和的眼部毫克到嚴重的MG危機:MG的並發症的特點是肌肉無力惡化導致呼吸衰竭。HRQoL數據可以幫助改善臨床病人管理和衛生技術評估的一部分通知公共決策。
近年來,針對疾病的和通用的舞會已經用於隨機臨床試驗(相關的)客觀地衡量新療法的影響在病人的HRQoL,除了評估治療的效果的疾病。然而,最近相關的專注於醫學上嚴重和難治性患者,而大部分患者輕微至中等的影響。8雖然輕度和中度患者已經包括在一些相關的,沒有出版物探索HRQoL MG對各種病人的影響從所有嚴重的水平。此外,相關的控製條件也可能影響HRQoL測量報告。
這一前瞻性研究的目的是提供一個詳細的現實世界,縱向視圖MG的影響從病人的角度來看一個龐大而多樣化的人口的MG患者。
方法
研究設計和設置
我們進行了一項前瞻性觀察性的、縱向的、真實的、專業研究使用數字數據收集平台。一個移動應用程序(應用程序)稱為MyRealWorld-MG為本研究開發了Vitaccess(英國倫敦),數字醫療谘詢專業在實際證據。潛在參與者可以下載穀歌玩或蘋果應用商店的應用程序到他們的手機或平板電腦上。參與者進入月度數據的鎂、並存病、疾病管理和MG的影響他們的生活,在一段時間內約2年。當前臨時招聘分析時期從2019年12月12日到2020年4月1日,本出版物中使用和數據隻關心輸入的數據在基線。更廣泛的MyRealWorld-MG研究的基本原理和方法已經在其他地方發表。9
病人和公眾參與
研究設計與研究科學顧問委員會密切合作(SAB),其中包括至少1 MG患者隸屬於一個病人倡導組織(PAG)在每個研究的國家。PAG SAB的成員谘詢,以確保建議的設計和結果與MG相關人員。他們還評估等關鍵材料研究協議,並建議內容MyRealWorld毫克的智能手機應用程序,它們在其早期的迭代測試。此外,他們提供了輸入研究的出版物和溝通計劃,提供機會合著者產生的學術論文。9
參與者
成年人患有MG和居民參與的國家:美國,日本,德國,英國,意大利,西班牙和加拿大被邀請參加這項研究通過他們的神經學家和通信等PAGs AFM-Telethon,協會A.M.I.S.,歐洲協會的重症肌無力患者。此外,患者通過口口相傳,通過社區網絡,如美國重症肌無力基金會(MGFA)和通過Vitaccess社交媒體賬戶。所有患者治療神經學家。沒有物理研究網站,沒有其他比MG的診斷和排除標準作為一個成年人。
數據收集
在研究招生,參與者完成調查問卷關於人口在他們的母語,診斷,治療,生活狀況、當前醫療資源使用和病假在過去一個月和幾個舞會來評估他們的HRQoL。驗證使用的舞會都是翻譯在所有國家和剩餘的學習材料專業翻譯。舞會的完整計劃,提出了由Berrih-Aknin參與者在研究過程中被描述等。9在這個臨時的分析,下麵描述的舞會的基線結果報告。
重症肌無力的基礎
MGFA分類是用來識別子組的MG患者相似的臨床特點和疾病嚴重程度。這種分類MG分為五個主要類和幾個子類,使得逐步分化從隻眼重症肌無力患者(MGFA類I)患者肌無力的危機。10在這項研究中,患者要求進入MGFA類最好是由神經學家,和其他顯示五MGFA類的詳細描述,給出了最好的描述了他們的症狀(自我評估)。
EuroQol 5域與健康有關的生活質量問卷(EQ-5D-5L)
EQ-5D-5L是一個通用的儀器來測量HRQoL。11它由一個描述係統和視覺模擬量表(EQ-VAS)。描述係統定義了健康方麵的五個維度:移動性,自我保健,平時活動,疼痛/不適和焦慮/抑鬱,五為每個維度嚴重性級別。EQ-VAS記錄自我報告健康規模與等級從0(最糟糕的健康狀況)到100(最好的健康狀態)。EQ-5D-5L的結果可以被轉換成一個實用程序分數從州被認為是比死(< 0)1完全健康,錨定死在0。多個國別價值集轉換成可以通過效用的分數。12臨時“人行橫道”值設置為英國在當前的研究中。13
EQ-5D-5L附加的項目
有幾個額外的(探索)維度五EQ-5D-5L維度,所謂“完善”。14這些單項維度論視野,呼吸、疲勞、睡眠、社會關係和自信相關描述常見的HRQoL障礙毫克。每個附加的維度有五個嚴重性級別,15 - 20類似於EQ-5D的五個核心維度的水平。
重症肌無力的日常生活活動(MG-ADL)
MG-ADL是MG-specific問卷,評估以下八個症狀的嚴重程度四個領域:球域(說話,咀嚼、吞咽);呼吸領域(呼吸);四肢疲軟(減值準備刷牙或梳理頭發,損傷的能力從椅子上);和眼域(複視,眼瞼下垂)。對於每一個症狀,有四個回答選項得分從0到3。總分是八個症狀評分的總和,因此範圍從0(沒有影響)24(嚴重影響)在日常生活。21日22
重症肌無力的生活質量15個修訂量表(MG-QoL15r)
MG-QoL15r是MG-specific HRQoL問卷,評估的影響毫克以下域:情緒、身體健康、自我保健、社會生活和角色。23日24MG-QoL15r問卷由15個項,每個三個回答選項得分從0到2。的最大得分30 HRQoL代表最大的影響,通過計算項目得分的總和。
統計分析
這項研究的目的是招收約2000 MG患者在7個國家和正在進行招聘。沒有正式的樣本量計算觀察性研究,也沒有任何疾病嚴重程度分層招生。沒有在這個探索性測試觀察研究假設。聚合和鑒定數據總結。連續變量、樣本大小、SD和差(Q1, Q3)或95%可信區間。為分類變量樣本大小和比例。回歸分析實用程序補充(= 1-utility價值)和不同的項目MG-ADL儀器使用正態分布估計和評估項目的身份聯係MG-ADL影響最大的效用值。從效用值轉變成實用程序補做是為了避免消極的價值觀和因變量右偏態,這使得它更易於統計建模。
結果
人口統計學和臨床特征的參與者
數據截止的時候臨時分析,共有834名參與者下載應用程序和對至少一個舞會。參與者提出了流動圖1。自我報告的參與者的人口和臨床特點MyRealWorld-MG提供表1。770(92.5%)的參與者與已知或自述MyRealWorld-MG MFGA類,102/3患有輕度普遍MG二類(31%)或中度普遍MG第三類(38.1%),而我眼MGFA類的比例(13.9%)和嚴重MGFA類V(1.6%)疾病很小(表1)。MGFA類V病人的樣本太小,現在強大的結果,這些結果沒有顯示隻有零星提到的文本。總體而言,70%的參與者是女性,所有患者接受治療。四分之三的患者服用吡斯的明,幾乎一半的患者接受每日劑量的類固醇。此外,五分之一患者用藥,免疫抑製劑,20%接受靜脈注射免疫球蛋白或血漿置換。
參與者流。流程圖顯示病人的總數的分布在基線國家應對至少一項,緊隨其後的是受訪者的百分比為每個舞會/調查部分。縮寫:應用,智能手機應用程序;EQ-5D-5L EuroQol 5域與健康有關的生活質量調查問卷;了,醫院焦慮抑鬱量表;MG-ADL重症肌無力活動的日常生活;MG-QoL15r,重症肌無力的生活質量15個修訂量表。
結果儀器
重症肌無力的日常生活活動
在每個8毫克症狀,參與者報告問題急劇上升的比例增加疾病嚴重程度表2)。超過一半的參與者普遍MG表示呼吸問題,複視,眼瞼下垂。球的問題中提到的症狀是大約45%的參與者;這包括說話、咀嚼和吞咽。大約一半的病人提到的問題由於肌肉疲勞的特點是能夠從椅子上,刷牙或梳理頭發。平均總MG-ADL得分增加了兩點MGFA增加為每一個類。這增加的趨勢也指出MGFA類V。
EuroQol 5域與健康有關的生活質量調查問卷
EQ-5D-5L的尺寸,參與者經曆問題的比例增加而增加的嚴重性毫克(表3)。通常的活動和疼痛/不適的維度是最常提到的參與者是有問題的,其次是焦慮/抑鬱。Moderate-to-extreme疼痛/不適MGFA班上有12.0%,我52.9% MGFA四級和Moderate-to-extreme問題與往常一樣活動8.4% MGFA MGFA類四類我58.8%。
參與者的增加比例高等問題MGFA類是反映在對自我報告健康意味著EQ-VAS的得分越低。平均EQ-VAS MG患者有相當大的異質性,隨著EQ-VAS平均評分從72年下降MGFA類我49 MGFA四級。
完善
高比例的參與者表示不同補強問題維度。尺寸比例最高的參與者提到moderate-to-extreme問題疲勞(49.2%)、睡眠(30.2%)和視覺(32.6%)(表3)。自信和社會關係問題也在1/4和五分之一的患者,分別。
EQ-5D公用事業(英國值集)
之間存在負相關的平均效用和疾病嚴重程度從0.817 MGFA類我0.53 MGFA四級(表4)。女性比男性低實用程序;然而,隨著年齡的增長不存在線性相關。病人需要照顧者的效用降低0.30相比,患者獨立生活。幾毫克危機的定義進行測試來衡量其影響病人的公用事業:患者搶救藥物,誰需要一個急診室訪問或住院,或不得不請了病假,因為MG危機的實用程序(0.627)低於參與者沒有經曆一個毫克危機(0.725)。最後,並發症也影響了MG患者的效用值。
第一次回歸分析與效用補(1-utility)作為因變量的域MG-ADL作為獨立變量,表明,肌肉無力MG-ADL域(從椅子上p < 0.0001,刷牙或梳頭,p < 0.0001),其次是呼吸(p < 0.0001)和複視(p = 0.021)影響最大的效用值(表5)。此外,公用事業公司減少總MG-ADL較高的分數。公用事業的分布為每個MG-ADL分數泡沫圖所示(圖2一個),氣泡的大小代表觀測的數量。消極趨勢中可以觀察到泡沫的陰謀,這是明確的圖2 b,第二個回歸分析提出了效用的補充(1-utility)作為因變量和MG-ADL總分作為一個獨立變量,顯示圖形和數值MG-ADL和效用值之間的聯係。方程表明,每個額外的分數的MG-ADL與減少0.02(圓)的實用價值。
實用價值的泡沫情節MG-ADL (A)和情節的效用函數的回歸MG-ADL (B)。(A)實用程序為每個MG-ADL分數的分布與氣泡的大小代表觀測的數量。(B)這個回歸分析顯示圖形和數值之間的聯係MG-ADL和效用值,以效用為依賴、MG-ADL總分作為獨立的變量。MG-ADL:重症肌無力日常生活的活動;EQ-5D-5L: EuroQol 5域與健康有關的生活質量調查問卷。
重症肌無力的生活質量15個修訂量表
平均總MG-QoL15r得分為每個額外的MGFA類增加了大約3點:從5.5在課堂上我,13.7 9.2類II, III類16.4在第四班。疾病的影響在不同的MGQoL15r域分數很重要。11的15個問題,超過半數的參與者有經驗的問題。域比例最高的參與者提到是嚴重問題是通常的活動:愛好、製定計劃和限製在執行工作中,緊隨其後的是沮喪的感覺(在線補充表1)。
醫院焦慮和抑鬱量表
抑鬱症內部氧化物上的平均評分疾病嚴重程度的增加而增加,從4.6 MGFA班上我在第三類7.7和8.3在第四班。參與者的比例分數表明嚴重抑鬱症MGFA類我從5.9%上升至27.3% MGFA班上第四。焦慮內部氧化物上的平均評分相似MGFA類我三世和增加在第四班。參與者的比例分數表明嚴重焦慮MGFA班上我21.2%到41.4%在第四類(在線補充表2)。
討論
在這個國際實際研究與MG的成年人,收集的數字數據與不同的疾病特性和一般的舞會表示產生相當大的影響在所有方麵的HRQoL五MGFA嚴重性類。此外,MG影響HRQoL舞會之間是健壯的和一致的。發現受損HRQoL相似可比維度和物品,影響是相當大的患者在積極治療。
代表性的樣本
MyRealWorld-MG參與者的基線特征與人群的大型群體從美國、意大利、德國、波蘭、挪威和荷蘭(表1)。6 28-31EXPLORE-MG注冊中心收集的數據從232 MG患者在美國,包括無症狀患者,隻報道患者在基線以來最嚴重的MGFA類診斷。因此,美國研究報告更高的病人數字頻譜的兩端。28與所有提到的人群相比,參與MyRealWorld-MG年輕,有一個更高比例的女性。6 28-31
域的比較在舞會
報告的問題在日常活動中,心理健康,呼吸和視覺重疊跨多個儀器雖然問題都不同,結果意外關閉。beplay体育相关新闻
提到的問題在執行通常的活動是三分之一的參與者在EQ-5D-5L(30%)和MG-QoL15r(20%的購物和差事,36%用於執行工作)問卷。
大約四分之一的參與者提到是嚴重的焦慮和抑鬱情緒EQ-5D-5L(22%)和MG-QoL15r不知所措抑鬱(10%和12%),而獲得的精神健康問題的患者比例與有更高(29%的焦慮,18%的抑鬱)。beplay体育相关新闻以後者為更精確的測量,大約三分之一的病人有嚴重的焦慮問題,五分之一是嚴重抑鬱症。
呼吸的問題經常被提到的MG患者普遍MG-ADL(11%)和呼吸EQ-5D-5L補強的問題(13%)。MG患者的比例在這個示例報告呼吸問題因此約八分之一的病人以及非常近在這兩種儀器雖然實質上不同的描述性的係統工具。
不出所料,高比例的參與者有眼部問題在所有MGFA類EQ-5D-5L願景的銜接性問題(33%)、的MG-ADL(27%每日或常數複視和26%的每日或常數眼瞼下垂)和MGQoL-15r(很多問題用我的眼睛,19%)。
自我評估的MGFA
在臨床實踐中,它通常是神經學家who-periodically-assesses病人的MGFA類。在這項研究中,患者填寫問卷沒有鄰近的神經學家,從他們的醫療文件,因此轉錄MGFA類(如果已知),否則他們自我評價MGFA類基於詳細描述。雖然這種方法不是驗證和沒有研究到目前為止已確認神經學家之間的一致性和病人的MGFA評估,我們發現在這項研究中,MGFA相關與所有舞會非常好。即使病人的一些錯誤,總的來說,這個自我評估是可行的,明智的和可靠的結果在人口水平。一些看似不一致可能指出(自我評價)MFGA類和反應MG-ADL域(例如,患者MGFA二類報告胃管,或患者MGFA四級MG-ADL總得分很低)。然而,一定要注意,雖然MGFA類不改變隨著時間的推移它不是作為一個結果測量,而是作為一個疾病嚴重程度分類,MG-ADL症狀量表,每周都會有很大的差別。可能一個MGFA II病人大部分時間是相對穩定的,偶爾有一個惡化。同樣,這是不尋常的一個MGFA我主要是患者眼部問題偶爾在其他領域(臨時)問題,導致看似相互矛盾的數據中看到表2。
與發表的文獻
觀察到MG對HRQoL的影響也是按照以前的研究。最近的研究證實HRQoL低MG患者與普通人群相比盡管積極治療,與MG患者遭受劣質身體能力和貧困心理健康。beplay体育相关新闻5尺碼29一項研究得出的結論是,患者眼部症狀HRQoL類似於健康對照組。5 30這與我們的研究,這表明一個明確的MG MGFA班上也影響我使用不同的舞會。隻有,橫斷麵研究339 MG患者,高MGFA類與惡化意味著分數形式上36-item一般衛生健康調查問卷,物理總分和心理總分域。在我們的研究中,患者MGFA i ii類明顯HRQoL比患者更嚴重的毫克。然而,在這隻有研究,沒有發現差異之間MGFA類MGFA類之間的I和II和III和IV,31日然而我們的研究卻顯示,每個額外的MGFA類帶來額外負擔,病人在身體機能方麵,活動,社會功能和症狀,如疲勞和呼吸困難。
結果郵寄問卷調查1518名德國肌無力協會的成員6身體勞損後發現,參與者患有肌無力(75.4%)、行走問題(69.6%)、咀嚼問題(39.1%)、眼瞼下垂(37.8%)和複視(37.1%)相似的患者比例在我們的樣例。差異與我們的視力問題的研究報告,是更頻繁地報道MyRealWorld-MG;和抑鬱提到作為一個疾病的38.6%的參與者在德國學習6;而在我們的示例中隻有23%提到抑鬱症發病率和18.1%被發現是中等至嚴重抑鬱評估了。在這項研究中,降低公用事業在女性中被觀察到,這是一個頻繁發現人口之間的規範研究。區別男性和女性的MG患者(0.045)在這項研究中高於通常是發現在普通人群中(例如,0.021區別使用英國人規範)。35最後,與200年德國橫斷麵觀察研究參與者集中在疲勞MG患者的患病率及其對HRQOL的影響,並報告結果與我們的結果一致的補強疲勞問題。焦慮和抑鬱的速度在這研究中,使用截止≥8分已經是27.8%和19.6%,分別平行於我們的發現。36
限製
我們的研究的一個限製是可能的選擇性偏差由於數字數據集合。隻有個人上網和電話或平板電腦能夠報名參加這項研究。因此,老年人,缺乏自信與智能手機上使用的應用程序或患有嚴重的眼部或靈巧的問題由於其MG可能不足。此外,作為潛在參與者意識到研究通過PAGs和社交媒體,一個可能的偏見,更積極的個人不能排除。MyRealWorld-MG研究人口相當年輕和更高比例的女性參與者與其他人群相比,2 6 28-31這也可能影響結果。另一個限製是,與遠程應用程序的方法,參與者的資格和準確性的數據不能直接驗證。儀器、報告的研究結果也有不同的樣本大小和每個樂器組成略有不同的病人,也可能引入偏見的結果。最後,比較我們的結果與數據可用的文學是受不同的儀器用來評估HRQoL毫克。隻有我們出版報道HRQoL在不同MGFA類,而其他出版物報道結果由耐火材料與non-refractory MG患者或毫克亞型2 30在這個基線分析,HRQoL子組不同MG治療沒有執行。
MyRealWorld-MG研究將建立一個縱向數據集不同的舞會儀器。9進一步研究比較的結果MG疾病人口與參考人口需要提供更多的洞察在HRQoL MG的影響。
結論
在這個現實世界的研究與一個龐大而多樣化的MG人口和舞會工具不同,9一致的和大的影響MG HRQoL方麵如往常一樣活動,抑鬱、疲勞、呼吸和視覺觀察盡管最好的支持性護理。毫克的影響是相當大的在所有MGFA類和大幅增加與疾病嚴重程度增加。
數據可用性聲明
合理的請求數據。匿名,聚合研究數據可用在合理的請求通過數據訪問請求表單。所有應用程序將回顧研究的科學顧問委員會前訪問是理所當然。
倫理語句
病人同意出版
倫理批準
這項研究涉及到人類的參與者。倫理批準在美國,德國和英國是由薩盧斯授予機構審查委員會(IRB)(協議編號5105-08-2019)。在加拿大,倫理批準被授予Veritas IRB arg(協議編號- mg - 2019 - 01)不包括紐芬蘭和拉布拉多的地區。這兩個地區,倫理批準授予了紐芬蘭和拉布拉多衛生研究倫理委員會(協議編號5105-08-2019)。意大利航空航天Neurologica卡洛Besta授予倫理批準(協議編號5105-08-2019)。在西班牙,是通過研究倫理委員會批準通過的藥物聖保羅醫院de la聖Creu我(協議編號參數- mg - 2019 - 01)。非營利組織分鍾IRB批準MRW-MG研究在日本(協議編號參數- mg - 2019 - 01)。參與者給知情同意參與這項研究之前的部分。
引用
補充材料
-
補充數據
僅這個web文件已經由英國醫學雜誌出版集團從一個電子文件提供的作者(年代)和沒有對內容進行編輯。
腳注
貢獻者SD和MFJ導致的概念和設計研究,分析數據和寫的手稿。ML, GP, SP,簡森-巴頓和SC設計研究,提供戰略建議和回顧了手稿。ML, LD、CQ JP,某人一個KGC, SM, RM, FS,點,GB和HM導致了概念設計的研究,收集數據,並回顧了手稿。SD是擔保人和接受全麵負責這項工作。
資金這項研究是由argenx BV,比利時根特。不適用的授予或獎。
地圖免責聲明包含任何地圖(包括其中任何邊界的描述),或任何地理區位參考,並不意味著的表達的任何意見BMJ任何國家的法律地位、領土、管轄區域或部門。任何這樣的表達式仍然是完全相關的源和不認可BMJ。地圖提供了沒有任何類型的保證,明示或暗示。
相互競爭的利益SD是這項研究的主要研究者,MFJ又受argenx BV和接收謝禮設計研究中,數據分析和報告。毫升是Vitaccess CEO和所有者,一直委托argenx BV進行數據收集。CQ和LD Vitaccess的員工。全科醫生、SP、JB和SC argenx BV的雇員,該研究的發起人。SD和MFJ EuroQol小組的成員。KGC已收到顧問委員會謝禮,議長費用和資金研究從Alnylam、生原體,CSL貝林Sanofi-Genzyme;並從Sanofi-Genzyme旅費。KGC的埃米爾·馮·貝林椅子在神經肌肉和神經退行性疾病,由CSL貝林。HM argenx BV擔任了顧問,Alexion製藥、Ra製藥和UCB製藥和已經收到了議長謝禮日本血液製品的組織和研究支持來自衛生部、勞動和福利,日本。RM收到BioMarin說謝禮,Alexion UCB, Alexion顧問委員會任職,argenx BV和聯合,支持國會參與默克,Teva和生原體。 FS has received public speaking honoraria from Biogen, Mylan, Novartis, Roche, Sanofi and Teva; and served on advisory boards for Almirall, argenx BV, AveXis, Biogen, Forward Pharma, Merk, Novartis, Novatek, Pomona, Roche and Sanofi.
病人和公眾參與病人和/或公眾參與設計,或行為,或報告,或傳播本研究計劃。是指部分進一步了解細節的方法。
出處和同行評議不是委托;外部同行評議。
補充材料此內容已由作者(年代)。尚未審查由BMJ出版集團有限公司(BMJ)和可能沒有被同行評議。任何意見或建議討論僅代表作者(年代)和不了BMJ的支持。和責任起源於BMJ概不負責任何依賴的內容。內容包括任何翻譯材料,BMJ並不保證翻譯的準確性和可靠性(包括但不限於當地法規、臨床指南,術語,藥物名稱和藥物劑量),和不負責任何錯誤或遺漏引起的翻譯和改編或否則。