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摘要
簡介對於患有腦癱(CP)的兒童來說，他們的運動能力在6 - 7歲之間達到峰值，隨後出現臨床衰退，影響他們從事體力活動的能力。Active Strides-CP是一種針對雙側CP患兒的身體功能、活動和參與結果的新型理療包。本研究將在一項多地點隨機等候對照試驗中對Active Strides-CP與常規護理進行比較。
方法與分析150名雙側CP患兒(5-15歲)，按大肌肉運動功能分類係統(GMFCS) III和IV級進行分層(GMFCS III vs IV，年齡5-10歲;11-15歲和試驗地點)，並隨機接受(1)8周的積極步幅- cp，每周兩次，每次1.5小時在診所，每周一次，每次1小時交替家訪和遠程醫療(總劑量=32小時)或(2)常規護理。積極步行者- cp包括功能性電刺激騎行、部分體重支持跑步機訓練、地上步行、適應社區騎行和目標導向訓練。將在幹預後9周立即測量基線結果主要終點在基線後26周的保留率。主要結果是大肌肉運動功能測量-66。次要結果包括習慣性體育活動、心肺健康、步行速度和距離、社區參與頻率/參與程度、流動性、目標實現和生活質量。分析將遵循隨機對照試驗的標準原則，在有意治療的基礎上對所有參與者進行兩組比較。主要和次要結果的組間比較將使用回歸模型進行。將進行試驗內的成本效用分析。
倫理與傳播昆士蘭兒童健康醫院和衛生服務機構、昆士蘭大學、墨爾本大學和科廷大學人類研究倫理委員會批準了這項研究。研究結果將以會議摘要和報告、科學期刊上同行評議的文章、機構通訊和媒體發布的形式傳播。
試用注冊號ACTRN12621001133820。
- 發育神經學和神經殘疾
- 康複醫學
- 初級護理
這是一篇開放獲取的文章，根據創作共用署名非商業(CC BY-NC 4.0)許可證發布，該許可證允許其他人以非商業方式分發、混音、改編、在此基礎上進行構建，並以不同的條款許可其衍生作品，前提是正確引用原始作品，給予適當的榮譽，任何更改都已注明，並且使用是非商業性的。看到的:http://creativecommons.org/licenses/by-nc/4.0/．
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本研究的優勢和局限性
在雙側腦癱患兒中使用Active Strides-CP的隨機對照試驗旨在檢測大肌肉運動功能的主要結局指標的變化。
積極步幅- cp幹預獨特地結合了運動訓練和環境改變的元素，以解決大肌肉運動能力和參與體育活動休閑的限製。
結合以診所為基礎和以家庭為基礎的方案，將促進大運動能力的提高轉化為改善活動能力和參與社區的體育休閑活動。
將進行試驗內的成本效用分析，為實施Active Strides-CP的政策決策提供信息。
一個限製是通常的護理不能標準化，而且各州之間可能有很大的差異。
簡介
在澳大利亞，每年有420名嬰兒出生時患有腦癱，使其成為兒童時期最常見的身體殘疾和第五大最昂貴的健康狀況(每年14.7億澳元，平均每人每年花費44,431澳元)。1在這些嬰兒中，34%將患有中度至重度運動身體殘疾(大運動功能分類係統(GMFCS) III至V)，這與整體健康狀況下降、疼痛和不適加重有關，2日常生活技能的獨立性降低，3.限製參加體育活動4以及較差的職業結果。5GMFCS III級兒童的大運動能力在平均年齡7歲11個月時達到峰值，GMFCS IV級兒童的大運動能力在平均年齡6歲11個月時達到峰值，此後出現臨床顯著下降。6對於患有CP的隻能行走的兒童(使用助行器或拐杖)和不能行走的兒童(使用輪椅)，隨著時間的推移，身體功能的下降意味著每天清醒時多達87-96%的時間可以坐著度過。7減少身體殘疾和促進日常生活技能的獨立性、包容性和社區參與的幹預措施是消費者確定的主要研究優先領域。8
基於被動運動經驗和“正常化”概念的傳統神經發育幹預在改善CP兒童的運動結果方麵無效。9日10我們的功能治療國際臨床實踐指南11係統回顧10為了提高步行速度和距離，建議在地麵上步行，並可以輔以跑步機訓練(有/沒有部分體重支撐)。騎自行車訓練還可以提高肌肉力量、大運動功能、代謝健康和心肺健康。12針對自我選擇的大肌肉運動目標的特定任務訓練，如從坐到站和轉移，似乎有希望提高個人目標的實現。10然而，目前支持強化康複的大多數證據是針對輕度至中度CP (GMFCS I-II)的兒童，對於GMFCS III-IV分類的兒童運動能力改善的數據更有限。11有證據表明，針對CP兒童的基於運動學習的幹預措施需要是密集的、具體的、重複的、增量的和具有挑戰性的，以提高運動表現。13然而，幾乎沒有證據表明，僅以運動能力為目標就會對兒童參與社區體育活動產生下遊影響。14
與正常發育的同齡人相比，患有CP的兒童參與體育活動的頻率和類型更少。15隨著運動障礙的嚴重程度的增加，CP兒童參與體育活動的機會更少。16這些兒童缺乏體育活動的風險更大，他們坐著的時間更多，從事中等至劇烈體育活動(MVPA)的時間更少。4隨著年齡增長，特別是GMFCS III和IV兒童，大肌肉運動功能下降的自然曆史，6進一步加劇了這個問題。解決參與的個人、背景和環境障礙的康複模式可能更有效地使人們能夠參與積極的休閑活動，並提高身體活動水平。14將康複納入具體情境，並支持兒童和家庭將大肌肉運動和休閑目標的積極練習融入日常生活，這對於長期保持治療成果和持續參與至關重要。17
兩項試點隨機對照試驗(RCT)的結果為開發一種名為Active Strides-CP的新幹預措施提供了依據，該幹預措施針對GMFCS III和IV分類的兒童。在一項針對學齡CP兒童(GMFCS II-IV)的單盲等待名單RCT中，將一攬子功能電刺激(FES)騎行、目標導向訓練和休閑騎行與常規護理(UC)進行了比較。18 1921名兒童被隨機分配到幹預組，接受24小時密集的FES騎行、目標導向訓練和休閑騎行，或接受UC的對照組。幹預組在大肌肉運動功能測量(GMFM-66，平均差值(MD)=5.9;95% CI 3.1 ~ 8.8;p<0.001)，加拿大職業績效測量目標的實現(COPM, MD=4.4;95% CI 3.9 ~ 5.3;p<0.001)以及在FES騎行時較高水平的踏板阻力(MD=3.4;95%置信區間1.0 ~ 5.8;P =0.009)。18此外，休閑適應性騎行為兒童提供了長期參與體育活動休閑的愉快選擇。20 21在第二項隨機對照試驗中，將FES機器人輔助步態訓練(RAGT) +步態訓練師的目標定向地上步行與部分體重支持跑步機訓練(PBWSTT) +步態訓練師的目標定向地上步行進行了比較。2240名GMFCS III至V期兒童被隨機分配到18小時的強化FES RAGT和地上行走(n=20)，或PBWSTT和地上行走(n=20)。研究結果支持對粗大運動功能、行走速度、護理負擔和目標實現的無差異影響。22在幹預後6周和6個月的隨訪中，兩種幹預都顯示出與基線相比，隨著時間的推移，所有結果都有顯著改善，這表明FES RAGT和目標導向的地上步行並不比PBWSTT和目標導向的地上步行更有效。PBWSTT組GMFM-66大肌肉運動能力有顯著改善(MD 2.2;95% CI 0.8 ~ 3.5;p=0.001)， 10米步行測試的步行速度(MD 0.6 s;95% CI 0.4 ~ 0.8;p=0.002)，目標達成量表上的目標達成程度(幹預後:MD 22.3;95% CI 17.6 ~ 27;p<0.001)和COPM上的感知目標績效(MD 3.3;95% CI 2.5 ~ 4;P <0.001)，與基線比較。22這項研究表明，使用PBWSTT的簡化設備和使用步態訓練器的目標定向地上行走對無活動能力的CP兒童是有效可行的，可以改善粗運動功能、行走速度、目標實現、表現和滿意度，並減輕護理負擔。22
在我們新的積極步數- cp研究中，我們將兩項試驗rct的有效元素結合在一個物理治療方案中，該方案結合了(1)FES循環;(2) PBWST;(3)目標導向訓練;(4)地上步行和(5)適應社區休閑騎行，並額外考慮參與的環境障礙。17我們建議，這些要素將相互補充，共同促進兒童實現個性化的運動和休閑目標，以及總體的運動、身體活動和參與結果。
方法與分析
目標
這項單盲多點隨機對照研究將調查與UC相比，8周積極步數-CP幹預是否會在幹預後立即導致中重度CP學齡兒童(GMFCS III, IV)的大運動功能發生更大的變化。次要結果將包括習慣性體育活動(HPA)、久坐時間、光照時間和/或MVPA)、心肺健康(心率/生理成本指數(HR/PCI))、步行速度和距離。幹預後立即進行社區參與的頻率/參與程度、行動表現、大運動目標的實現、醫療保健使用和生活質量，並在基線後6個月保持結果。
試驗設計
主動步幅- cp是一項實用的、單評估者盲、隨機對照、多中心試驗，有兩個平行組。主要時間點是幹預後立即(基線後9周)，次要時間點是幹預後18周(基線後26周)。這項研究將在澳大利亞四個城市的五個地點進行，布裏斯班(昆士蘭兒童醫院;n=40)，悉尼(腦癱聯盟;n=40)，墨爾本(皇家兒童醫院和莫納什醫院;n=40)和珀斯(健康大步基金會;n = 30)。隨機分組將根據GMFCS (III或IV)和年齡帶(5-10歲和11-15歲)進行分層，然後在中央隨機分組(昆士蘭站點)，使用由非研究人員通過REDCap(研究電子數據捕獲)確定的電子分配係統接受Active大步- cp或UC。23在26周的隨訪評估後，分配到UC的兒童將接受Active Strides-CP。
合格標準
有資格參加試驗的參與者必須符合以下隨機入選的所有資格標準:(1)診斷為雙側CP(雙癱/四肢癱)，並分為GMFCS III或IV級;(2) 5-15歲;(3)以改善社區交通和騎行為目標;(4)能夠參加培訓、測試和跟進課程;(5)能夠並願意按照指示進行研究評估和幹預(由評估員在基線時確定);(6)研究期間不需要進行下肢矯形或神經外科手術(如選擇性背側根切斷術)。如果他們接受了下肢矯形手術，那麼研究將被推遲到術後12個月;(7)健康狀況適宜進行中等強度的運動;(8)他們的臀部、膝蓋和腳踝有足夠的活動範圍(ROM)來完成曲柄臂的完整旋轉;(9)能夠用語言或非語言表達疼痛或不適。
如果孩子有以下情況，將被排除在外:(1)下肢關節攣縮、嚴重痙攣或ROM嚴重減少，限製了完成完整循環的能力;(2)無法控製的癲癇(藥物無法控製)，因為這可能是一個混雜因素;(3)在過去12個月內接受過手術、創傷或骨折，且沒有體檢合格證明方可參加;(4)心血管或肺部疾病無體檢合格證明者參加為期8周的幹預。
幹預措施
Active Strides-CP組
劑量
總共32小時的直接治療訓練劑量將在8周內交付。這將通過以下方式實現:
每周兩次，每次1.5小時的臨床運動訓練，包括每次不超過30分鍾的康複方案(i) fes輔助自行車，(ii) PBWSTT和(iii)地麵步行訓練和目標導向家庭鍛煉計劃(HEP)的計劃/修訂(基於針對活動表現或參與的功能目標)。
每兩周至少兩次至最多四次1小時的家訪，練習休閑騎行(個性化改裝自行車)，在地麵上行走(使用步態訓練器)，並製定相應的目標，交替進行一周。
最少每兩周4次至最多6次1小時遠程保健會議，以支持家訪方案的實施(家訪隔周進行)。
模式
個別幹預，治療師和治療助理與兒童的比例為2:1，進行現場培訓。
內容和剪裁
這個康複包的所有元素都是特定於任務的，包括運動學習理論支持的積極練習。“積極步伐- cp”的三個關鍵要素相互補充，共同針對所有ICF(國際功能、殘疾和健康分類)水平，最終目標是增加社區參與和體育活動水平，從而帶來健康效益(圖1）.
跨ICF級別和設置的Active Strides-CP組件。FES，功能性電刺激;國際功能、殘疾和健康分類;PBWSTT，部分身體重量支持的跑步機訓練。
菲斯騎自行車19
所有的騎行都將在FES自行車上完成，用戶可以在自己的輪椅或椅子上騎行。24每個臨床療程包括三個10分鍾的循環階段。
第一階段和第三階段:兒童以自行選擇的節奏騎行，速度最高可達45轉/分鍾(rpm)，旨在提高每一階段的速度、阻力和功率輸出。如果兒童騎行速度超過20轉，阻力將被添加，並將被設置為兒童可以完成10分鍾騎行的水平。
第二階段:30秒的全力衝刺，中間間隔20-30秒的主動恢複(自我選擇，舒適的節奏，最小阻力)。衝刺將以最大功率輸出的80-100%完成，阻力設置為第一階段達到的最高水平，並根據需要進一步增加(例如，如果孩子似乎可以輕鬆輕鬆地達到高轉速)。如果騎行速度低於目標速度20-25%，將自動啟動電機支持。
強度將由Polar M600心率腕式監測器或Polar Verity Sense光學心率監測器監測，目標是在I、II和III階段達到年齡預測心率最大值的>60%，在II階段達到>80%。FES刺激參數根據參與者的耐受度進行調整。25日- 27日肌肉群包括雙側臀肌、膕繩肌、股四頭肌、腓腸肌和脛骨前肌。40-50Hz FES刺激的全球起始頻率用於所有肌肉群。2550赫茲的頻率接近CP患兒的股四頭肌和腿筋的力-頻率曲線平台的起點。25 28
在最初的fes -騎行階段，將完成騎行衝刺測試，以確定參與者在騎行協議中的目標功率輸出。參與者將在循環功率計上完成三次10秒的衝刺(沒有刺激或運動支持)，峰值功率輸出將從功率計的顯示麵板上記錄下來。參與者將開始以舒適的速度騎行10-30秒，並將阻力設置為0.5 Nm的最小水平。如果參與者能以每分鍾20轉以上的速度騎行，或者他們感覺他們的腳好像飛離了踏板，阻力就會增加到一個舒適的水平。然後，參與者將被要求在三個10秒的衝刺中盡可能快地騎自行車，中間間隔30秒的被動騎行。衝刺期間達到的峰值功率輸出將用於確定第一次訓練的目標訓練功率輸出。在隨後的回合中，衝刺阻力和目標功率輸出將基於前一回合的最高峰值功率和阻力來計算。如果參與者需要電機支持來啟動或保持恒定的踏板運動，功率輸出反映了在電機提供的幫助水平之上個人完成的工作量。
PBWSTT22
自行車訓練之後將進行PBWSTT，其中包括三組10分鍾的自行車訓練，中間有2分鍾的休息時間。訓練將在跑步機上完成，配有頭頂上的跑步機提升機和步行吊帶/背帶。將調整重量支持水平，以最大限度地增加雙側下肢負重，並在步態擺動階段方便足部間隙。每組包括輔助步進(2分鍾)和獨立步進(30秒)。在2分鍾的輔助步走期間，將以兒童體重的60%提供初始體重支持，速度與兒童的10米快走測試(10mFWT)速度相匹配。由位於患兒兩側的物理治療師和治療助理提供輔助。在擺動和站立階段，將采用標準化的手部定位。速度每次增加0.1公裏/小時。如果參與者能夠在步態擺動階段保持足部間隙，並且心率保持在最大心率的70%以下，速度可以每次增加0.1公裏/小時。如果步行速度限製在0.8公裏/小時(許多商用跑步機的最低速度)，身體重量支持將每次增加10%，以使足部在步態擺動階段能夠間隙。 After the 2 min of facilitated stepping, the child will then be asked to generate independent stepping without facilitation for 30-s intervals with the treadmill speed set to match their overground walking speed (measured by their 10mFWT) with body weight support remaining the same as the proceeding 2-min interval. During the 30-s independent stepping interval, verbal prompts and props will be used to encourage consistent stepping and timing of steps. The aim in this interval is to reduce body weight support by 10% at a time while maintaining the set speed. If the child is able to maintain stepping with only 10% body weight support, the speed can then be increased by 0.1 km/hour. During the rest break between 10-min sets, children will be encouraged to stand as actively as possible while engaged in a play activity.
目標導向HEP的地上行走與進展
培訓課程的其餘部分將致力於地上行走的實踐，並回顧和推進下麵描述的目標導向HEP。
使用Polar M600 HR腕表或Polar Verity Sense光學心率監測器，在每次臨床會議中監測心率反應，以確定目標訓練強度(設置為70%最大心率)。HR手腕監控器將在課程開始時應用，以捕捉整個FES循環、PBWSTT和目標導向訓練期間的HR反應。如果心率超過70%的最大心率，體重支持將一次降低10%。
高效能計劃，為高效能計劃提供家訪和遠程醫療支持
在為期8周的幹預中，治療師將進行總共8次1小時的家庭或遠程醫療會議，以支持HEP的參與者。這些服務將包括最少兩次至最多四次家訪和四至六次遠程保健谘詢。
在為期8周的課程的第一周，將使用以客戶為中心的解決問題的溝通風格(如動機性訪談)進行家訪。在使用COPM的基線評估過程中，將設定兩到三個功能性目標，重點關注機動性和/或休閑騎行。29這些目標將與ICF的活動或參與領域相一致。目標的域將被記錄。活動目標的一個例子可能是“在監督下獨立地安裝適應的周期”。目標應具有以下特征，以確保它們是適當的、具體的和可重複的(表1）.
遵循以參與為中心的框架，17家長、孩子和治療師之間的合作方法將用於:
確定可能的障礙和促進因素，以實現參與者在家庭/社區中騎行和移動相關的目標，
進行環境篩選以發展HEP，並了解孩子、家庭、目標和環境之間的任何相互作用。如果可能的話，直接觀察目標活動的嚐試，或者要求拍攝目標嚐試的視頻，並且，
試驗和評估騎行和步態設備，並在必要時對設備進行修改或適應。可以對騎行設備進行簡單改裝的例子包括:為軀幹控製能力或耐力下降的參與者增加一個支持性靠背;對於握力有限的參與者，將標準把手換成環形把手，或將手刹移到參與者的優勢側。更複雜的修改，如將自由輪機構轉換為固定輪機構，將需要由合格的自行車修理工完成。
隨後的家訪將用於:
在HEP中為孩子和家庭提供支持，包括與目標相關的特定任務功能訓練(例如，在密切監督下從自行車上下來)。培訓將遵循既定原則，包括分級任務，並在背景下提供，以便將其推廣到其他設置，並以“在背景下”參與活動本身為終點。成人的參與是通過建模、指導和允許機會來練習支持孩子，並通過治療師對行為的反饋來建立能力。兒童還會對行為進行口頭反饋。任務練習理想情況下是“整體任務”，但在必要時使用部分任務練習來建立實現目標的能力。
使用以客戶為中心，解決問題的溝通風格，如動機性訪談，支持家庭實現他們選擇的活動和參與目標。17這種方法根據自我決定理論的原則，通過自主支持，促進CP兒童及其家庭實現健康行為目標的內在動機。30.臨床醫生的實際幫助和指導(幫助家庭解決與孩子參與和運動有關的問題)是對患有CP和兒童發病性殘疾的兒童和年輕人進行有效的以參與為重點的幹預的共同特征，特別是在體育活動方麵。31
消息靈通的持續時間
治療師將通過家訪或遠程醫療直接支持每周一次60分鍾的HEP課程。60分鍾的課程將被分成20-30分鍾來練習每個確定的目標。我們將鼓勵兒童和家庭繼續練習HEP，包括在每周剩餘的時間裏騎休閑自行車。在結構化課程之外的家庭練習時間將不被指定。
消息靈通的活動
目標導向的培訓部分
目標導向訓練將包括整體±部分任務練習，每個目標至少20分鍾。目標導向的訓練將堅持功能治療的最佳實踐原則，優先考慮主動運動學習的概念。這意味著任務或任務環境的屬性(包括指令和口頭或視覺反饋)將在第一時間被改變，以引起孩子表現的變化。在此部分中，將盡可能減少“實際操作”反饋、引導或物理處理。11
適應性循環組件
騎行部分將使用改裝的三輪車或臥式自行車完成。適應的休閑騎行旨在彌合在臨床環境中開始騎行(FES騎行，旨在建立騎行速度和耐力的能力)和在社區環境中轉換為騎行之間的差距。治療師將在進入研究之前與家庭合作，以確保他們自己的改裝自行車。如果參與者沒有自己的自行車和頭盔，每個站點將有少量可用的自行車，可以在研究期間借給他們的家庭。如果現有設備池中沒有合適的自行車，則可以根據具體情況采購其他自行車或附件，如靠背、改裝的踏板和把手。參加者在保留期內(T2-T3)仍可繼續使用借來的單車。騎行部分將在一個安全的區域進行，該區域由家庭和治療師在第一次家訪時確定。如果在參賽者家附近沒有安全的騎行地點，參賽者將被鼓勵將自行車運輸到當地的自行車道或公園。
地上走
地麵行走將在孩子自己的輔助移動設備的支持下完成。對於GMFCS III級的兒童，設備可能包括肘部拐杖或具有有限身體支持的步態訓練器。GMFCS III級兒童地上行走的目標可能是在室內和室外環境、台階或樓梯中發展更多的功能獨立行走。對於GMFCS IV級的兒童，合適的設備可能包括支持性步態訓練器。地上行走的目的是為了特定任務的練習，其中可能包括轉移(進出步行者)，在室內環境中行走或在需要轉向和越過障礙物的繁忙混亂的環境中行走。地上行走的原則是在與環境相關的環境中進行整個任務練習。我們將采取“放手”的方式，鼓勵孩子主動發起自己的運動。偶爾的指導和支持，但是，可以提供演示策略轉向和引導步行者或提供反饋時，經曆新的運動。在整個8周的課程中，將引入增量挑戰。這包括減少步態訓練器內的物理支持，增加對步態訓練器的阻力，減少身體或語言上的步法提示，或增加練習的可變性，如根據孩子及其家人設定的目標，引入障礙、視覺混亂或改變的表麵。
參與者將在日記中記錄每周在目標導向訓練、騎自行車和步行訓練上花費的時間。
幹預供應商
物理治療師或運動科學家/生理學家和相關的健康助理將完成標準化培訓，以提供積極的大步- cp計劃。
位置
幹預小組將在每個參與地點的診所每周進行兩次，在家中每兩周進行四次訪問和四次遠程保健谘詢。
加州大學
在6個月的等待期內，澳大利亞各地的UC將有所不同，可能包括密集的治療區塊、每周的臨床治療課程，以及每月、每季或每年提供的學校谘詢服務。兩組的所有家庭都將完成研究期間的UC日記，以記錄治療的頻率和持續時間、運動活動和任何同時進行的醫療幹預，如肌內注射a型肉毒毒素和/或連續鑄造。UC組的所有兒童將在6個月保留時間點後給予Active Strides-CP。
治療師培訓和忠誠
治療師屬性
要求治療師具備以下屬性:
在澳大利亞健康從業者監管機構(物理治療師)正式注冊或獲得澳大利亞運動和體育科學認證的正式會員(運動科學家/生理學家)。
目前基本急救和心肺複蘇證書。
治療師擁有以下屬性是非常可取的:
3年以上與腦癱兒童及其家庭打交道的經驗。
有在運動學習模型或框架內工作的經驗。
治療師培訓，治療手冊和持續的對等支持
為實施幹預的治療師提供標準化的治療師培訓。培訓將具體針對FES騎行、PBWSTT、地上步行、目標設定和目標導向訓練、動機性訪談技巧、家庭計劃和適應性騎行。培訓課程將由在Active Strides-CP的各個方麵都有經驗的首席研究員(ci)監督。培訓課程將被錄像，並可隨時為提供幹預的老治療師或新治療師訪問。一份全麵的治療手冊將被開發，以支持治療師實施積極的大步cp。所有地區的治療師將參加每月與ci的會議，以解決積極大步- cp幹預實施過程中的問題挑戰。
忠誠
治療師將逐次記錄個人對培訓手冊的遵守情況，包括:(1)參加課程的百分比(包括部分參加);(2)會話內容檢查表，記錄每個幹預組成部分的百分比，記錄速度、體重支持、覆蓋距離和積極參與計劃;(3)在訓練強度的HR目標閾值內的會話持續時間百分比。由現場治療師為GMFCS III級和IV級兒童進行的第一次會議將被錄像，並由一名CI (DP)進行審查，以提供反饋。第5周和第9周的會議還將為同一名兒童錄製視頻，以供審查(DP)，並就項目的進展和遵守協議提供反饋。除此之外，在整個學習過程中，每位治療師每年將記錄三次會議。幹預參數和依從性將根據核心能力檢查表進行審查。缺席或未完成會議的原因將被記錄。依從性數據將與研究結果一起報告。
結果
將采取三個測量時間點:基線(T1);基線後9周立即幹預主要終點(T2);基線後26周保留(T3)。被分配到等待名單組的兒童將在26周保留時間點後提供Active Strides-CP。
主要終點(T2)和保留(T3)的主要結局
二次結果
下丘腦-垂體-腎上腺軸的
HPA將使用位於受損最小的手腕(ActiGraph GT3X+，彭薩科拉，佛羅裏達，美國)和受損最小的大腿前(Axivity AX3 Axivity Ltd，紐卡斯爾，英國)上的三軸加速度計進行測量。加速度測量在小兒CP中是有效、可靠、可行的。36 37加速度計將在評估期間安裝，並在清醒時間連續七天佩戴。38來自兩個設備的原始加速度計數據將使用經過專門訓練和驗證的機器學習隨機森林PA分類算法處理成HPA指標，用於評估使用移動輔助工具的CP青少年的HPA。39 40該算法使用原始加速度信號中的統計和頻域特征來識別活動類型，並量化花在久坐活動(坐著或躺著)、站立功利運動(輕強度)、舒適步行和快走上的時間。向參與者提供一個日誌表，並要求記錄關於每個實例的以下信息，無論加速度計是否被移除，並返回帶有加速度計的日誌表:移除設備、移除日期、移除時間、移除設備時子程序在做什麼、替換日期和時間。
步行耐力:6分鍾步行測試
這個簡單的次最大測試測量了6分鍾以上的步行距離，提供了功能性活動期間耐力的信息。41在CP中具有良好的重測信度(ICC=0.98)。42對1445名7-16歲發育正常的兒童繪製了百分位曲線。43該測試將根據美國胸科學會的指導方針進行，為期30分鍾。44該測試要求參與者在6分鍾內走盡可能遠的距離，在10米長的賽道上，轉彎點用錐來劃分。測試前，參與者將得到口頭和視覺指導。參與者將被指示在6分鍾內盡可能地走而不跑步。參賽者將得到口頭鼓勵，每30秒將被告知所跑距離(圈數)和剩餘時間。距離將被測量到最近的5米標記。
行走速度:10mFWT
10mFWT測試在10米距離上的最大行走速度，被認為是功能性行走的最低速度。CP的重測信度中等(ICC 0.81)。45
移動性:兒科評估殘疾量表計算機化評估測試
殘疾量表計算機化評估測試(pedia - cat)的兒科評估是一種標準化的，規範參考的自我護理獨立性評估。該測試在該人群中是有效的、可靠的和響應性的。18pedia - cat由家長使用iPad應用程序完成。pedia - cat的題庫是利用典型發育兒童和殘疾兒童的大樣本Rasch測量模型開發的。移動性領域將由護理人員完成。
一種總線標準
PCI將在每次幹預期間在Polar心率監測儀上使用HR測量，目的是達到MVPA(最大50-70%小時)。46CP患兒的重測信度較高(ICC 0.82-0.99)。47 48在6分鍾步行測試(6MWT)中佩戴極心率監測器。
對職業績效目標的表現和滿意度
的COPM29將被用來衡量個人定義的目標的表現和滿意度。在與功能性移動(如轉向步行者)或騎行(如騎自行車或下馬自行車、轉向)直接相關的幹預中，兒童將設定最多三個目標。重測信度高(ICC 0.76-0.89)。它對變化有反應，其中≥2的變化被認為是臨床顯著性的。49
家庭、學校和社區參與的強度和頻率
參與及環境問卷(PEM-CY)50 51是一份家長完成的問卷，具有良好的重測信度和內部一致性。50將對參與頻率、參與程度和環境支持度進行評估。PEM-CY將僅在基線時完成，並將在事後分析中用作協變量。
生活品質
兒童CP-QOL量表是一項針對兒童生活質量(QOL)的52項自我報告量表，專門用於測量患有CP的兒童的生活質量(QOL)。兒童自我報告版本涵蓋的領域包括身體健康、社會健康、情感健康、學校教育和他人接受度。對9歲及以上兒童具有良好的並發效度、內部一致性(Cronbach’s alpha 0.80-0.90)和重測信度。所有年齡在9歲及以上的兒童都將完成CP-QOL兒童測試。不作為主要父母/照顧者參與研究的成年人將與孩子一起閱讀問卷，並在必要時澄清問題的含義和回答量表。CP-QOL青少年自我報告將由13-15歲的兒童完成。CP-QOL主要照顧者版本將由兒童的主要照顧者為5 - 12歲的兒童完成，CP-QOL青少年主要照顧者版本將由兒童的主要照顧者為13 - 15歲的兒童完成。
兒童健康效用指數(CHU-9D)是用於經濟評價的與兒科健康相關的生活質量衡量指標。該測試由9個問題組成。孩子可以從7歲開始自我報告，父母可以為他們的孩子代理報告。在本研究中，CHU9將由兒童的主要照顧者完成。48
招聘
有符合條件的孩子的家庭將被邀請加入四個合作地點(昆士蘭州、新南威爾士州、維多利亞州和西澳大利亞州)和相關的臨床服務機構(昆士蘭州兒童醫院、腦癱聯盟、健康大步基金會、皇家兒童醫院和莫納什醫院)。從五個主要中心招聘人員將有助於達到目標樣本量。由於預計有500名中重度CP兒童(澳大利亞CP登記冊)，年齡5-15歲，招募150名兒童是可行的。在中重度CP的學齡兒童隨機對照試驗中，ci的招募和保留率很高。59
一旦獲得道德和治理批準，每個地點的招聘將開始。第一名參與者於2022年8月1日被隨機招募，該研究預計將於2026年6月30日完成。招聘將利用每個組織的現有數據庫，從臨床服務和各自的國家腦癱登記冊轉介。與參與者的聯係將通過以下機製之一進行:
兒童姓名、基本特征和家庭聯係方式在由合作機構之一托管的臨床試驗登記、臨床和/或研究數據庫中確定。
同意接受臨床試驗信息的家庭將收到兩封電子郵件和一個帶有批準的試驗邀請函和傳單的郵政包裹。
隨後，研究協調員和/或現場治療師將與家庭進行電話隨訪(至少1周後)，以確定他們對該研究的興趣。
我們將向表示有興趣的家庭發送參與者信息和同意書，並在收到這些信息後再次聯係，討論入學事宜。
沒有興趣的家庭將不會再次聯係。
參加與該項目的臨床服務相關的兒童和家庭，包括昆士蘭兒科康複服務(布裏斯班昆士蘭兒童醫院(QCH)的QPRS)、腦癱聯盟(悉尼CPA)和健康大步基金會(珀斯)、皇家兒童醫院(墨爾本RCH)和莫納什衛生服務(墨爾本)，將由治療臨床醫生識別並提供傳單。
在QPRS/QCH, CPA, RCH，莫納什健康服務和健康大步基金會的電子和標準廣告牌將在招聘期間展示批準的傳單。
通訊片段將包括在昆士蘭腦癱和康複研究中心、昆士蘭兒科康複服務、腦癱聯盟、珀奇兒童醫院、皇家兒童醫院、莫納什衛生服務和澳大利亞腦癱和發育醫學學會分發的電子和紙質通訊中。
傳單和試驗信息將發布在QCPRRC、CPA、PCH、RCH、莫納什衛生服務和AusACPDM的研究網站上。
一個Facebook頁麵將承載批準的試驗信息和傳單，並被有機地分享和“喜歡”(口碑推薦)。
分配和盲(屏蔽)
參與者將被隨機分配到Active大步- cp或UC，按照計算機生成的隨機計劃1:1分配，使用REDCap隨機化模塊，按GMFCS (III或IV)、年齡帶(5-10、11-15)和地點分層，使用4到6個隨機大小的排列塊。分配序列將由不參與招聘、評估或試驗的生物統計學家生成和輸入。隨機分組將在報名並完成所有基線評估後進行(7天HPA監測除外)。在基線評估後，提供幹預的參與者和治療師將不會對幹預進行盲視，因為在他們提供幹預時不可能保持盲視。所有客觀結果測量將由結果評估員(物理治療師和/或運動生理學家)執行，不考慮治療分配。將向所有評估人員提供詳細的評估手冊，概述每種措施的順序和管理要求。參與者和護理人員將被要求不透露他們的小組分配。參與者和小組將在數據集中獲得一個數字標識符，在分析完成之前不會向統計學家和ci透露。
數據管理
數據類型
客觀數據將使用GMFM收集大肌肉運動功能，HPA使用加速度計，步行耐力使用6MWT，步行速度使用10mFWT, PCI使用極心率監測儀。所有測量方法均適用於雙側CP患兒。主觀測量方法將從兒童身上收集，適用於8歲以上兒童，年齡較小的兒童將由其主要照顧者完成。將從孩子的主要照顧者那裏收集一份基於問卷的行動表現測量。所有數據都可以重新識別。
數據收集
收集資料的方式有四種:(a)書麵表格;(b)以網上調查平台(REDCap)代替/除書麵表格外;(c)網站/機構擁有的設備(ActiGraph GT3X+， Axivity AX3, Polar OH1，照片/視頻/音頻錄製設備)(非個人設備);(d)與兒童麵對麵評估。
數據傳輸
在REDCap上收集的數據將存儲在安全的昆士蘭大學研究服務器上。在紙質表格上收集的數據將由現場治療師轉換為電子格式，通過CloudStor等安全文件傳輸服務轉發，並存儲在安全的昆士蘭大學研究服務器上或直接上傳到REDCap。原始紙質文件將在數據收集階段結束後，通過掛號郵件或快遞發送到布裏斯班現場。從設備上收集的數據將由現場治療師從設備上下載，通過CloudStor等安全文件傳輸服務轉發，並存儲在安全的昆士蘭大學研究服務器上或直接上傳到REDCap，然後刪除。
數據存儲
在數據收集階段，記錄在紙上的數據(工作數據和存檔數據)將存儲在試驗地點上鎖的文件櫃中，在數據收集階段結束時，存儲在澳大利亞南布裏斯班兒童健康研究中心調查員上鎖文件櫃中的存檔箱內。數據將存儲在安全的澳大利亞服務器上，使用REDCap(數據庫)和安全的昆士蘭大學研究服務器。數據不會被破壞。
統計方法
樣本量估計和論證
計算樣本量的主要依據是H的足夠功率1幹預後立即比較Active Strides-CP與UC的功能效果。基於兩個試點隨機對照試驗的數據，我們提出了7個logit點的平均差異(100-Logit量表)。18GMFM-66的最小差異可能有實質性的臨床影響。18日22我們的兩個試點隨機對照試驗的數據得出了14羅吉的彙總SD。18日22為了檢測GMFM-66在80%冪下的組間差異為7 logits或更大，我們要求每組有64名兒童(alpha=0.05)。根據我們小組之前進行的隨機對照試驗，我們預計隨機化和T2為15%之間的最大落差，60因此，我們的目標是招募150名兒童(每組75名)。
采用的統計方法
主要比較是治療9周後GMFM-66評分的組間比較。組間比較采用線性回歸，以組(幹預/UC)為主要影響，基線GMFM-66評分作為協變量。對於次要結局，我們將使用類似的方法比較幹預後連續結局(線性回歸)、二元結局(邏輯回歸)和計數結局(泊鬆回歸)。當對多個時間點的數據進行分析時，將構建混合效應回歸模型。他們將包括參與者作為隨機效應，以解釋來自同一孩子的觀察的非獨立性。當連續數據表現出無法通過轉換克服的偏態時，將使用非參數方法，如中值回歸。敏感性分析將使用imputation技術來調查隨訪期間缺失的數據。分析將遵循隨機對照試驗的標準原則，在意向治療基礎上對所有受試者進行兩組比較。
參與者安全與戒斷
風險管理與安全
這個項目的主要風險是招聘不足和參與者流失。重要的是，我們可以從昆士蘭州、新南威爾士州、維多利亞州和西澳大利亞州的全國性康複服務和新南威爾士州/澳大利亞首都地區腦癱登記冊中獲得大量患有雙側腦癱的學齡兒童。16由於所有兒童都立即或在等待名單UC期後接受幹預，預計招募人數會很高。如果2019冠狀病毒病導致進一步封鎖，這些地方可能會被隔離在特定的地區/州，因此，如果其中一個地點因2019冠狀病毒病而受到限製，擁有四個地點可以在其他地點繼續招聘。如果兒童因COVID-19或其他疾病而缺席課程，將嚐試在分配的8周幹預期內重新安排盡可能多的缺席課程。
所有參與幹預的工作人員都將接受資深經驗人員的培訓和監督。定期進行日常監測，兒童或他們的照顧者報告的任何不適都將立即做出反應。
ActiGraph GT3X+、Axivity 3AX和Polar OH1光學HR設備不構成健康和安全風險，在遵循感染控製程序(在使用者和參與者之間消毒設備和背帶)時，不會對參與者造成疼痛或傷害。緊敷或接觸清潔劑過敏反應可引起不適。這將通過口頭提示進行密切監測，並每天兩次對設備和皮膚接觸進行視覺檢查。家庭將得到一份關於佩戴加速度計相關風險的信息表和簡要谘詢，重點是防止壓力區域的發展，早期識別過敏皮膚反應和減少不愉快的感覺。兒童將在每次臨床會議期間監測FES電極的舒適/不適。
不良事件報告
任何與Active Strides-CP相關的不良事件將在每次會議中使用開放式問題進行篩查。不良事件將被記錄並報告給ci。重大不良事件(需要藥物治療)將在24小時內報告給人類研究倫理委員會。
提款的處理
參加者可隨時退出。選擇退出研究的參與者不會受到任何形式的懲罰。如果他們希望繼續為他們的孩子進行治療幹預，他們將被協助尋找另一種符合他們偏好的當地治療方案。參與者在閱讀參與者信息表和簽署同意書時被告知他們有權在任何時候退出而不產生任何後果。數據將在意向治療的基礎上進行分析。
參與者/家長被告知，在退出研究時，他們可以選擇銷毀已收集的數據(收集到的關於孩子的所有信息不再用於研究)或保留數據(收集到的關於孩子的信息可以繼續用於研究)。了解到;自退學之日起，將不再收集有關該兒童的進一步資料;已被研究機構分析和/或發表在出版物中的有關兒童的信息可能無法銷毀;和;選擇讓孩子退出研究不會影響孩子獲得醫療服務或政府福利。
更換
退出的參與者將不會被替換，因為先驗冪計算將考慮10%的退出率和10%的交叉率。
患者和公眾參與
一名CP患者和一名父母/看護者是這項研究的副調查員，並將協調消費者委員會。此外，消費者委員會將由每個地點的一名代表組成(可以是患有小兒痲痹的親身經曆的人，也可以是患有小兒痲痹兒童的照顧者)。消費者委員會每年將舉行兩至三次會議，就審判行為的所有方麵(行為、分析和報告)提供反饋。他們將獲得每小時50澳元的時間和專業知識的經濟補償。該研究方案已由兩名消費者代表審查，他們為研究設計提供了意見。
倫理與傳播
知情同意程序
對於<16歲的兒童和青少年，應獲得法定監護人的書麵知情同意。
倫理與傳播
Active Strides-CP已在澳大利亞新西蘭臨床試驗注冊中心注冊。該項目已獲得昆士蘭兒童健康醫院和衛生服務人類研究倫理委員會(HREC/21/QCHQ/77129)、昆士蘭大學人類研究倫理委員會(2021/HE002198)、科廷大學(HRE2021-0760)和墨爾本大學的倫理批準。研究結果將在試驗注冊數據庫、會議摘要和簡報、科學期刊上的同行評議文章、組織和機構通訊和媒體新聞稿中發表/傳播。根據澳大利亞國家聲明3.1.65，結果將以適當和可訪問的格式直接提供給參與者。
討論
對於中度至重度雙側CP兒童(在沒有步態輔助設備的情況下不能站立和/或行走)，缺乏有效幹預措施來改善運動結果和社區參與的證據。對於這些孩子來說，高強度的步態和自行車訓練最近被證明可以改善大肌肉運動功能和靈活性，11但目前尚不清楚這是否會提高家庭和社區生活的參與度，包括體育休閑活動。14我們已經開發並試點測試了中重度雙側CP兒童的新治療方法，現在提出了一套訓練方案，結合了強化步態(iStride)、22以及循環和目標導向訓練(ACTIVATE-CP)18兩者相互補充，共同實現個性化的運動和休閑目標，以及總體的運動和參與結果。
該研究的一個潛在限製是，由於參與者和/或工作人員的covid - 19相關疾病，該方案可能會中斷。為了解決這個問題，我們將維持8周的幹預期，但如果可能的話，會提供補課來彌補缺失的部分。所有的變化都將被記錄。UC將是可變的，由於通過澳大利亞國家殘疾保險計劃預先商定的資助方案下有眾多不同的服務提供商，因此不可能標準化。我們將記錄標準護理的類型和劑量，以便盡可能詳細地報告。
這項研究有很多優點。已經計算了主要結果的樣本量，包括澳大利亞各地的五個不同的招聘網站，將確保招聘是可行的。我們納入了對我們感興趣的人群的報告效度和信度的結果測量。我們有一個全麵的保真框架，包括幹預提供者的標準化培訓，評估和幹預方案的手冊，結合試驗內的成本效用分析，將提供重要的信息，為未來將幹預措施轉化為臨床實踐提供信息。我們計劃通過同行評議的期刊和學術會議廣泛傳播這項隨機對照研究的結果。
倫理語句
患者發表同意書
致謝
作者要感謝臨床試驗協調員Natalie Dos Santos博士和QCPRRC研究治理官員Jacquie Robinson，感謝他們在開展這項研究時提供的行政協助。我們也感謝我們的消費者代表，Ben O 'Rourke先生和Tayla Taseff女士協調消費者委員會，為幹預方案提供反饋。
參考文獻
腳注
推特@daynapool， @sarah_reedman， @mdpeterz
貢獻者LS、DP、RNB和CE構思了試驗。DP, CE和JV開發並測試了部分身體重量支持的跑步機訓練方案。EA、MK、RNB和SH開發並測試了Active Strides的功能性電刺激循環組件的方案。EA和RT開發了適應社區循環的協議。SER, LS, IN和RNB為研究的家訪和目標導向訓練部分製定了方案。ST製定了使用活動記錄儀測量身體活動的方案，MDP就對長期健康和福祉的影響提供了專家建議。TC製定了衛生經濟評價方案。RSW為這項研究製定了分析計劃。LS作為首席研究員獲得研究經費。LS完成了初稿。 DP, LS, RNB, RT, MK, SH, EA, SW and SER developed the treatment manual and therapist training programme. All authors designed the study, have read, edited and approved the final manuscript and supplementary files.
資金積極的步伐- cp由國家衛生和醫學研究委員會臨床試驗和隊列研究撥款(NHMRC 2006867)支持。RNB由NHMRC研究獎學金(1037220)支持。
相互競爭的利益沒有宣布。
患者和公眾參與患者和/或公眾參與了本研究的設計、實施、報告或傳播計劃。更多細節請參閱方法部分。
出處和同行評審不是委托;外部同行評審。
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