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客觀的映射12項多發性硬化症走規模(MSWS-12)到EuroQol 5-dimension (EQ-5D)健康指數指數在多發性硬化(MS)患者參與北美多發性硬化症研究委員會(NARCOMS)注冊表。
設計橫斷麵MSWS-12, EQ-5D cross-walking分析。
設置NARCOMS注冊2010年春季一年兩次的更新和補充調查。
參與者北美病人完成MSWS-12和EQ-5D隨機分成推導和驗證軍團。
結果測量普通最小二乘回歸是在推導中執行隊列,以參與者的EQ-5D為因變量。結果MSWS-12輸入作為獨立變量(s)到六個回歸模型。模型擬合優度隨後評估驗證隊列使用的平均絕對誤差(MAE)、均方根誤差(RMSE)和調整R2。表現最好的模型提煉在整個隊列,用於額外的分析。
結果總共有3505 NARCOMS參與者包括在內。他們的平均數±標準差EQ-5D MSWS-12得分分別為0.74±0.18,50.8±33.5,分別發現了這些評估適度相關(r = -0.553, p < 0.001)。模型使用所有個人MSWS-12條目分數作為獨立變量被發現最適合(美= 0.109±0.096,RMSE = 0.145,調整R2= 0.329)。的百分比EQ-5D估計在0.05和0.10的實際值分別為30%和61%,分別。這種映射方程更精確的適度流動障礙患者(美= 0.087±0.061決定疾病步驟(廣泛性成長障礙)的3 - 6)和更少的精確沒有患者(美= 0.141±0.128 0 - 2的廣泛性成長障礙)或嚴重流動性障礙(美= 0.121±0.049廣泛性成長障礙≥7)。
結論EQ-5D分數可以預測使用MSWS-12條目分數在北美患者合理的精度預測女士估計更精確的適度流動障礙患者。
- 衛生經濟學
- 神經學
- 統計數據和研究方法
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文章總結
文章重點
12項多發性硬化症走規模(MSWS-12)是一個patient-reported測量結果,評估病人的感知的影響多發性硬化症(MS)走的能力,但不能用於成本效益或成本效用分析,需要一個健康指數得分計算質量調整壽命。
一個潛在的解決這個問題是地圖MSWS-12到健康指數測量(例如,EuroQol 5-dimension (EQ-5D)),這樣需要的效用值可以估計從病人的女士MSWS-12反應。
關鍵信息
前一組映射MSWS-12 EQ-5D;然而,這是進行小樣本的患者來自一群女士在英國。
這種分析試圖映射MSWS-12到EQ-5D北美人口與女士,使用數據從北美研究多發性硬化(NARCOMS)委員會注冊。
本研究的優點和局限性
平均絕對誤差為0.109±0.096,這個映射研究表明MSWS-12條目分數可以用於預測EQ-5D分數北美醫學患者合理的精度。
最佳適合方程進行優化與溫和的參與者在患者沒有移動障礙和不夠準確或嚴重的流動障礙。
介紹
多發性硬化(MS)是一種慢性、進行性神經係統疾病影響了大約400 000名美國人;它主要是年齡在18歲到45歲之間的診斷。1流動障礙是最頂級的報道關注患者的女士,2和數據表明,即使是輕微的流動損失與女士可能影響健康相關的生活質量(HRQoL)。3
12項多發性硬化症走規模(MSWS-12)是一個patient-reported測量結果,評估病人的認知女士步行能力的影響。4MSWS-12是一個驗證工具,被用來作為patient-reported結果來驗證目標措施的下肢功能在兩個階段3,隨機,對照試驗的患者。5,6然而,MSWS-12結果不兼容用於成本效益或成本效用分析,要求健康指數得分乘以生命的年數計算質量調整壽命(提升)。7因此,影響qaly遺骸和女士幹預措施的成本效益無法完全評估使用這個重要walking-specific測量結果時,除非一個額外的健康指數測量等突出使用EuroQol 5-dimension (EQ-5D)管理。8
一個潛在的解決這個問題是地圖MSWS-12到健康指數衡量,這樣所需要的效用值可以從病人的女士估計MSWS-12反應,隨後使重要的衛生經濟評估。9Hawton等10進行這樣的分析,將MSWS-12映射到通用的,個性化EQ-5D健康指數測量。9然而,他們的分析進行了小樣本的患者(n = 560)女士從前瞻性縱向隊列研究在英國。由於病人不同地理區域的世界或許察覺行走障礙對HRQoL的影響不同,和Hawton等10利用EQ-5D偏好權重得出一般英國和北美人口,外部效度的結果在北美人口女士是未知的。
在這個分析中,我們試圖映射MSWS-12到EQ-5D北美人口與女士,使用數據從北美研究多發性硬化(NARCOMS)委員會注冊。11
方法
NARCOMS注冊表被用來進行這種映射的研究。11全球注冊NARCOMS主要由北美(美國和加拿大)參與者女士,是世界上同類研究中規模最大的,並提供一個數據庫的自我報告的病人數據通過一個廣泛的引起,半年一次的健康調查的參與者。從2009年開始,NARCOMS連同Acorda療法,Inc,開始發送補充,半年度調查問卷後大約1個月定期更新調查的一個子集注冊參與者之前報道決定疾病(廣泛性成長障礙)得分≤7步(使用輪椅或摩托車)。這個補充調查旨在收集更多的數據關於HRQoL和流動障礙;它既包括EQ-5D8和MSWS-12。4
NARCOMS數據的收集和研究使用批準的機構審查委員會(IRB)在伯明翰阿拉巴馬大學的。單獨批準獲得相同的IRB的收購額外的數據通過補充半年度調查問卷。綜述了這裏的二次分析報告和批準的IRB在哈特福德醫院並進行了消除識別信息數據集。
EQ-5D驗證,通用的、個性化的健康狀況測量組成的五個描述性問題關於五域HRQoL(流動性,自我保健,平時活動,疼痛/不適和焦慮/抑鬱)。8每個問題回答的三個潛在的反應如下:(1)“沒有問題”,(2)“適度問題”和(3)的嚴重問題。每個243潛在的反應可用於模式分類參與者進入一個不同的與一個特定的指數相關的健康狀態。為廣大北美人口,可能EQ-5D指數得分範圍從1.0−0.11(33333)(11111)規模1.0 =完美的健康,0.0 =死亡和負值代表健康狀態被人口比死亡更可取。
MSWS-12是驗證,patient-reported結果衡量評估個體在多大程度上影響女士步行能力。4MSWS-12包括12個問題的規模介於1(“不”)和5(“極其”)。每12個問題的行走功能的不同方麵和質量的擔憂,如行走能力、行走速度、運行能力,能力爬下樓梯,站立的能力,平衡,耐力,步態平滑,需要支持(室內),需要努力和濃度。計算總得分範圍從12到60,轉換為分數從0到100不等。更高的分數反映更大步行殘疾。
為了被包括在這個映射的研究中,參與者必須完成常規NARCOMS更新和補充調查管理在2010年的春天。MSWS-12到EQ-5D的映射是使用普通最小二乘(OLS)執行回歸與參與者的EQ-5D作為因變量。MSWS-12被輸入到回歸模型的結果作為獨立變量(s)如下:(1)總分;(2)總分加上總分的平方;(3)所有單個條目分數recategorised簡單,二分響應規模、分類數據為0(“不”)和1(“有點”/“適度”/“相當多”/“極其”);(4)所有單個條目分數;(5)隻有個別條目分數統計上顯著的β係數(最吝嗇的模型)和(6)隻有個別條目分數負β係數(最直觀模型)。參與者人口並不包括在模型的任何候選人。多重共線性的MSWS-12項目據說問題當公差< 0.10或方差膨脹因子> 10。項目展示多重共線性模型被排除在候選人。
候選模型的推導隊列,由一個隨機抽樣合格研究人口的大約一半。驗證組,由其餘的參與者,隨後被用來評估每個候選模型的擬合優度。最佳模型確定模型最低的平均絕對誤差(MAE)。美是絕對的平均差異觀察和預測EQ-5D值。均方根誤差(RMSE;正的平方根的平均平方預測誤差,這高度更大重量較大的錯誤),調整R2也有相關報道。
一旦選擇了最佳模型,其β係數測定整個研究樣本。美、RMSE和調整R2值重新計算,這最後一個模型是用於後續分析。這種分析包括EQ-5D估計的百分比的確定在不同的絕對錯誤的實際價值和評估擬合優度統計樣本時分層流動障礙的程度或EQ-5D健康狀況嚴重。對於後者分析參與者的流動性障礙是可以使用廣泛性成長障礙的分類12與評分≤2、3到6和≥7表示“不”,“溫和派”和“嚴重/總流動障礙,分別;NARCOMS流動性能13(額定規模介於0,“正常”和6 '總殘疾');和EQ-5D(0.50 < 0.50, < 0.75和≥0.75)。10
描述性統計報告作為分類數據的百分比和平均(SD)連續數據。p值< 0.05被認為是在所有情況下顯著。所有數據分析使用SPSS V.17.0 (SPSS . n:行情),芝加哥,伊利諾斯州,美國)。分析和報告都是符合國家健康和臨床研究所決策支持單位的技術支持文檔使用映射方法來估計健康效用值。14
結果
共有9899名患者完成了常規NARCOMS更新在2010年的春天(意思是(SD)是55.4(10.5)歲,疾病持續時間16.7(9.6)年和77.6%的女性)。其中,3505有廣泛性成長障礙評分≤7也完成了補充調查。由於隨機分裂全部人群中,沒有觀察到顯著差異特征推導和驗證組病人之間。3505的特點包括參與者總群,以及推導和驗證組分別進行描述表1。均值(SD) EQ-5D得分為0.74(0.18−0.04到1.0範圍;得分為1.0)和11.9% (SD) MSWS-12得分是50.8(33.5)為整個人口。百分之六十的病人接受一個治病的藥物。EQ-5D和MSWS-12被證明是統計和適度與皮爾森的r−0.553 (p < 0.001)。
表2報告每個候選人的回歸模型的擬合優度統計的驗證MSWS-12的隊列具有不同表示。模型使用所有個人MSWS-12條目分數作為獨立變量被發現最適合(美= 0.111,RMSE R = 0.150和調整2= 0.324)和被選為未來的分析。
最後個人MSWS-12 item-score模型EQ-5D = + 0.002 *(1項),−0.009 *__(項目2)−0.01 *__(3)項,−0.029 *__(項目4)−0.019 *__(5)項,−0.0000881 *(6項),−0.008 *(7項),−0.002 *(8項),+ 0.013 *__(9項),−0.011 *__(10項),+ 0.001 *(11項)和−0.008 *__(12項)+ 0.983(常數);注意,星號(*)表示項目增多,匕首(__)表示p < 0.05。美、RMSE和調整R2最後個人MSWS-12 item-score模型運行在總人口0.109(0.096),分別為0.145和0.329。均值(SD)預測EQ-5D得分的回歸模型是0.741 (0.102,0.52 - -0.91)。的情節中提供了觀察和預測EQ-5D值圖1。EQ-5D估計的百分比在定義中提供的實際價值是絕對的錯誤表3。
一塊觀察和預測EQ-5D分數。EQ-5D, EuroQol 5-dimension。
表4描述了擬合優度統計人口分層流動障礙的子集。最後個人MSWS-12 item-score映射方程更精確的適度流動障礙患者(美= 0.087的廣泛性成長障礙3 - 6)和更少的精確的患者沒有0 - 2)(美= 0.141的廣泛性成長障礙或嚴重流動性障礙在廣泛性成長障礙(美= 0.121≥7)。類似的趨勢被認為當參與者被NARCOMS分層流動性能。當分層EQ-5D健康狀況嚴重,方程在EQ-5D患者表現不夠準確值< 0.50。
討論
本研究發現該模型使用所有單個MSWS-12條目分數作為獨立變量預測EQ-5D最適合。雖然目前沒有指導方針為映射構成一個可接受的擬合優度研究中,最近的一次係統的回顧各種疾病狀態映射研究發表的火盆等9發現梅斯範圍在0.0011和0.19之間,代表一個百分比誤差15總規模範圍的因變量。最佳適合的美觀察MSWS-12映射方程表示百分比誤差約10 EQ-5D總規模(MAE的0.109和1.11對北美病人EQ-5D的得分)。因此,這種映射研究表明EQ-5D分數可以預測使用所有合理的精確度MSWS-12條目分數在北美MS患者(請參閱在線補充附錄1得分)。能夠獲得EQ-5D分數在這樣一個時尚女士可能使成本效用分析進行幹預,沒有利用健康指數衡量,但使用MSWS-12。
如前所述,最佳方程進行優化與溫和的參與者在患者沒有移動障礙和不夠準確或嚴重的流動障礙。有趣的是,以前的映射研究也發現EQ-5D模型往往超過預測的值在低端(更健康)和預測下上端EQ-5D(健康)。15,16因此,應該指出的是,總結我們的模型嚴重醫學患者(廣泛性成長障礙≥7和NARCOMS流動規模得分≥6)可能有問題。
到目前為止,隻有一個先前發表的研究試圖映射MSWS-12到個性化HRQoL樂器。10Hawton等10使用數據從女士的人在英格蘭西南部的項目。類似於我們的分析,他們使用OLS回歸模型,使用所有個人MSWS-12條目分數(除了11項,刪除由於共線性)提供表現最好的方程(美= 0.148,RMSE R = 0.198和調整2= 0.361)。此外,他們的方程更準確地執行貧困患者的健康。然而,我們之間存在著重要的差異映射研究Hawton的分析;Hawton的分析是基於一個小樣本大小(n = 560)的首位來自人口,女士利用英國EQ-5D評分算法,導致比自己更高的梅斯。
限製
該分析應該注意的有一些局限性。首先,我們選擇隻使用OLS回歸模型映射MSWS-12 EQ-5D,盡管一些研究人員建議使用審查最小絕對偏差,或托比特書方法,因為他們占潛在天花板效應(很大一部分參與者完美EQ-5D得分為1.0)。9,14然而,我們覺得OLS-only方法是合理的低比例的基礎上參與我們的人口的EQ-5D得分1.0,因為OLS方法是最常用在以前類似的映射研究和分析使用這些更複雜的模型已經很少在大多數情況下受益。9,14
第二個潛在的人口限製的分析排除在我們的回歸模型。而包括額外的數據可能導致更多的預測模型,許多研究人員可能希望使用映射方程可能沒有獲得部分或全部的潛在人口所需的標準。這將限製研究者使用映射方程。還值得注意的是,火盆等9發現,隻有34歲的119例(28.6%)出版模型包括參與者人口統計變量如年齡、性別、種族和收入。接下來,我們使用數據從受訪者NARCOMS注冊表可能不代表所有患者在北美女士最後,盡管它將最優來驗證我們的映射方程在一個獨立的數據集,我們都不知道另一個北美或MS患者的數據存儲庫,其中包含MSWS-12和EQ-5D。
鑒於上述局限性,應該注意的是,使用映射功能不如首先使用個性化的措施。隻能映射模型和捕獲兩個指標之間的重疊,在這種情況下,MSWS-12 EQ-5D和重要細節肯定會在這個過程中失去了。9這是說,這裏的映射方程報道時可能有用健康指數的值是必要的,但不可用。
結論
EQ-5D分數可以預測使用所有合理的精確度MSWS-12條目分數預測女士估計患者在北美是最精確的適度流動障礙患者。
確認
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引用
補充材料
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補充數據
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在這個數據補充文件:
- 數據補充1——在線附錄
腳注
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