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文摘
客觀的本研究概述了發展patient-reported測量結果(舞會),樂器為視neuromyeltis獲得自我報告健康狀況(動),禁用神經病學方麵的疾病。
設計依照國際發展進行指導舞會包括現有文獻的係統回顧,項代遵循定性訪談,與健康有關的生活質量的概念框架和臨床專家小組和認知采訪動病人。
設置參與者通過國家確定動診所在三級NHS神經科學服務。
參與者15個人動參與認知采訪要求審查和排名的舞會和定性反饋的項目內容、布局和響應選項。
結果參與者簽署的文件草案反映了他們的經驗條件和容易理解。項目的評分和排名的相關性和重要性降低了儀器從106年48項草案。參與者反饋進一步消除重疊項目2項,導致了一個初步的工具46項。直接導致參與者反饋排序的10個域修正,4選項采用李克特量表和四周回憶期症狀選擇的影響。
結論46-item儀器開發符合國際舞會開發指南通過文獻綜述,由主題專家和精製通過預試研究內容效度提供了一個初步的測量來評估病人的健康狀況在動。進一步評估提出了包括敏感性的臨床變化、國際貢獻評估鼓勵措施。
- 定性研究
- 康複醫學
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本研究的優點和局限性
評估自我報告健康狀況neuromyelitis光學(動)是有限的,缺乏針對具體疾病的結果的措施。
現有文獻的稀缺的生活質量動強調了信息的缺乏生活經驗的人動。
初步patient-reported測量結果(舞會)是基於一個概念性的框架與健康有關的生活質量在動,由臨床專家和進一步細化通過與基於內容效度的評估病人。
一個重要優勢在於動舞會的發展進行了符合國際舞會發展指導。隨著進一步提出驗證工作,這將提供一個測量結果適用於未來動療法的臨床試驗。
介紹
視Neuromyelitis(動)是一種炎症,中樞神經係統脫髓鞘綜合症。1症狀可能開始在任何年齡,但最常見的發病的年齡是在第四個十年,2和女人是主要影響性別比例為5:1。3動是一種罕見的疾病。4在英國,流行是在7.2和19.6之間/百萬。3,5動的特點是周期性發作的症狀(複發),通常有一個快速的開始,可以引起嚴重的殘餘神經障礙通常在疾病過程的早期。
典型的複發原因橫向脊髓炎,視神經炎或腦幹參與。6進一步治療,免疫抑製劑為主,旨在防止複發,但隻是部分有效殘疾產生與每個複發。
病人的經驗和生活質量已成為一個主要的英國醫療政策的人長期條件。72006年,世界衛生組織得出結論,生活質量和維護人的尊嚴與神經疾病需要顯著提高在國際層麵上,和生活質量是現在被認為是一個重要的結果在調查病人醫療服務的有效性。7
美國聯邦食品藥物管理局(FDA)定義了一個patient-reported結果(PRO)的任何報告狀態的病人的健康狀況直接來自病人沒有解釋其他人的反應。8FDA指南指出,衡量專業儀器的概念通常指病人的症狀,症狀或功能直接相關的一個方麵疾病狀態和PRO措施往往代表疾病對健康的影響,從病人的角度來看。
動是一個慢性疾病,大量潛在的影響健康和功能。症狀的嚴重程度,結合的多變和不可預知的自然條件,已被證明有實質性影響健康相關的生活質量。9,10
曆史上,動被認為是多發性硬化症(MS)有關,但現在已經建立了作為一個獨立的疾病。而女士的主要病理是髓鞘脫失,動自身免疫性炎症的主要目標是星形膠質細胞。實驗研究已經證實的致病性aquaporin-4抗體(AQP4-antibody),一個NMO-specific抗體的主要水道的end-feet星形膠質細胞表達的中樞神經係統。11 - 13
缺乏針對疾病的結果測量動導致了通用的措施和結果的使用這些開發用於女士。9,14 - 16利茲MS-specific舞會的例子包括多發性硬化症的生活質量(利茲MSQol)17和多發性硬化症的影響規模(MSIS-29),18組成一個一維的衡量幸福的女士生理和心理的影響和措施,分別。我們的經驗在全國動診所坐落在一個三級專家神經科學服務位於英格蘭西北的朝著診斷涉及大量的動病人診斷的不確定性,有時最初誤診女士不僅我們發現有趣的使用結果措施適用人群女士為動病人是困惑和沮喪,但這些措施不一定捕捉動病人麵臨的經曆和困難。我們的觀察是由更廣泛的觀點,針對疾病的措施的有效性和可信度比通用的措施。19
我們的目標是開發一個初步舞會,有效地抓住了個人的生活經驗與動適用於動臨床和研究設置和建立一個協議的進一步發展和驗證工具。
方法
參與者
我們的病人樣本的預試初步儀器組成的15個成人患者診斷為動時使用了標準的參與。20.樣本容量預試立誌按照舞會發展指導樣本大小,建議構建一個示例矩陣來確定不同的子組的患者和15分配參與者的每一個細胞樣本矩陣。21鑒於這種情況的稀有和相當大的重疊,症狀在動,這是不被認為是代表或可行的分層子組為不同的細胞。因此我們需要樣本大小基於單個細胞的患者15動。
樣本從國家動診所招募沃爾頓NHS信托基金會中心,英國利物浦。我們排除了患者不能讀或寫英語和立意抽樣根據獲得一係列參與者的年齡、性別和疾病持續時間。
這項研究獲得倫理批準從蘭開斯特,英國西北研究倫理委員會(NW / 1510203)。
動舞會儀器
舞會的發展階段包括本文中給出的結果總結圖1。係統回顧完成確定的生活質量問題的人動。簡而言之,我們的係統回顧由搜索三大數據庫(MEDLINE EMBASE, PsycInfo)的條款“視neuromyelitis”,“動”、“橫向脊髓炎”,“視覺神經炎”和“生活質量”和衍生品在醫學主題詞(網)來說,標題和摘要。確定初始搜索150種可能的研究。初步篩查和全文回顧之後,隻剩下七個相關研究。包括六個研究22,9,23日由共有161人與動和14動譜係障礙。其中,四個研究(共105人)檢查疼痛的影響,一項研究是一個案例研究,討論了各種因素可能影響生活質量在動,剩下的兩個研究(共70人)看著多種因素影響生活質量。盡管識別跨6 10域的研究,隻有3項總計71例患者的研究探索疼痛以外的因素。
舞會發展流程圖包括結果摘要。舞會,patient-reported測量結果。
此外,進行了定性訪談與不同樣本的15人動事前測試樣本(意味著疾病的持續時間采訪參與者= 8.7年;平均年齡48年;AQP4-antibody積極= 9(70%)),詢問有經驗的在這個人口生活質量的問題。當回顧在這些采訪的主題,這進一步重申和修改域識別係統綜述。這導致包含10個不同的領域被包括在初步的樂器。
按照國際舞會發展指導,8我們的方法生成潛在項目初步儀器包含審查現有的舞會,專家審查和考慮針對疾病的定性研究的生活質量。
回顧現有的舞會,由搜索PROQOLID和並向識別現有的舞會,舞會數據庫可能相關性評估生活質量在動校正,確定92年現有問卷調查被認為是潛在的適用於動病人但沒有NMO-specific舞會或舞會上動人口進行驗證。專家評估是使用一個主題專家小組進行識別項目相關的動,而這些被認為是與以前的生活經驗的定性研究動22和一個概念性的框架的生活質量動。10由我們的專家小組考慮導致了最初的106件的一致觀點,被認為是可能的相關性。
我們最初的方法集中在包容性最大的潛在頻譜NMO-specific健康相關的生活質量的結果。在可能的情況下,我們采用逐字轉錄從病人訪談將病人的角度盡可能直接。這提供了一個草案動舞會由一個多學科小組評估臨床專家和健康結果的方法。
專家小組遇到了三次。以及減少項目專家組同意插入額外的項目潛在影響的光譜在功能並不能被看作是充分覆蓋。此外,措辭的物品被認為是在特定的相關性來動。
雖然重疊和相關性的物品被認為是,拒絕物品的門檻仍然很高在這一階段,以維持一個廣泛範圍的物品為後續評估患者在認知麵試階段。
後考慮到專家小組,起草儀器被送到其他醫療專業人員熟悉的動為了得到進一步的反饋。這之後,我們進行了認知采訪動病人。
過程
半結構式進行了麵對麵的訪談與15例診斷為動之前沒有參加這一研究階段。采訪發生在病人自己的家園或門診根據病人的偏好和環境。
有兩個部分的半結構式訪談;定量階段和定性階段。
定量階段
在這部分的采訪中,參加者有時間來審查和討論在每個域項目列表,然後被要求每一項對兩個獨立的重要性和相關性5點李克特量表評分從1(不重要/相關)到5(非常重要/相關)。相關性和重要性將每一項的得分的總和,所以每個項目有一個整體的分數範圍從2到10。此外,參與者被要求對每個域內的物品最重要和最不重要的相關條目和相關項目。
定性的階段
後參與者回顧和問卷中的每一項得分,他們問一些開放式的問題來獲得反饋內容,布局和回答選項包含在項目列表中。麵試之前的這一部分結構開發提出建議之後的舞會發展方針,27但進一步的問題被要求在適當的鼓勵公開討論根據參與者的反饋。問題涉及三個關鍵領域:內容、布局和響應選項。最後一個問題被要求邀請參與者給其他任何反饋或評論。
目前還沒有達成共識的方法分析收集的數據在采訪中修改舞會儀器。28主題專家小組審查結果的量化評級和達成的共識是,所有項目綜合評價(分數從相關性和重要性尺度)低於6被排除在外。這是由考慮不同截止分數的影響在舞會的內容。
綜述了參與者的反應的定性問題的專家。在可能的情況下,參與者的反饋將被用來指導修改措施。有時,一個負麵評論導致一個項目被修改。反饋也更直接的問題是用於指導決定動舞會的格式;采用哪個選項最支持收到參與者的舞會。
結果
15人動參加了本研究;11個女性和4男性。參與者的平均年齡為45.4歲(SD = 15.6;24 - 77)範圍。所有患者的診斷動譜係障礙按照最近的診斷標準,20.和11 (73%)AQP4-antibody積極。平均擴大殘疾狀態量表(eds)分數的參與者為4.7 (SD = 2.2;範圍1 - 8.5)。這些病人參加來自英國和不限於城市利物浦。
所有參與者完成了定性訪談階段。一位與會者沒有完成的量化階段麵試由於時間限製。
定量階段
58項的總得分< 6的相關性和重要性。綜述了低評分項目通過比較這些項目在每個域內排名。所有得分較低的項目一直都是最不重要的和相關的領域。因此,58項被排除在初步措施。
定性的階段
半結構式訪談突出四個關鍵領域可以被修改以提高畢業舞會。這些內容,布局和設計,回憶期和響應選項。
內容
整體參與者報告說,他們相信他們的經驗的關鍵領域覆蓋的領域。當被問到有什麼他們會增加動舞會等問題並沒有捕捉到現有的域,所有參與者報告說,他們相信沒有什麼補充。同樣,參與者被要求如果任何域是不必要的,因此應該從動舞會中刪除。所有相關參與者稱他們相信所有領域和重要,因此將不會刪除任何域。
四個參與者識別可能重疊的問題。綜述了潛在的重疊的專家小組,和兩個項目被移除(項目刪除意味著綜合得分低於項目他們重疊)。這導致46項被保留的初步措施。
布局和設計
當被問及域的命令,兩個參與者報告說他們寧願如果情緒並不是第一個域呈現。兩個參與者情緒描述為一個高度情緒化的領域,這是他們希望的原因如果是放置在中間的樂器。所有參與者報道,動舞會的設計很容易理解和遵循。
回憶期
在采訪期間,參與者被邀請參加討論的回答選項動舞會。除此之外,麵試官問的直接問題確定每個參與者認為2周或四周回憶期將使他們更準確地回答。十二個參與者說他們寧願四周回憶期,兩個與會者偏愛回憶期2周,一個人沒有任何偏好。
回答選項
在初步的儀器,有兩套回答選項。一組提供以下選項:“不多”,“一點”,“適度”和“很多”。第二組回答選項包括:“不多”,“幾天”,“超過一半的天”和“大多數日子”。參與者被要求設置的回答選項使他們能夠更準確地回答。十一個與會者的偏好“很多”“不”回答選項,而四個參與者更喜歡“最天的“不”的回答選項。因此,初步的回答選項儀器被修改符合大多數參與者的反饋。許多參與者報告說,他們發現回答選項基於混淆的天數。
十四與會者的偏好四回答選項,和一個參與者首選五回答選項。一些參與者解釋說,他們相信沒有中間選項將鼓勵他們思考問題,和一些參與者說,五個選項會太多。
討論
本研究概述的發展動舞會,樂器獲得動患者自我報告他們的健康狀況和報告內容效度。儀器設計用於臨床和研究環境(包括臨床試驗)來獲得自我報告在動病人症狀和功能。
動舞會是按照開發方法需要確保舞會的內容效度旨在用於臨床試驗,收集數據來支持標簽要求。8,29日,30.
現有文獻的係統回顧的生活質量動發現了一個非常有限的證據基礎的生活質量影響因素和條件在我們看來強調信息的缺乏生活經驗的人動。我們打算提供一個詳細的係統評價方法和結果在一本即將出版的刊物,將進一步促進循證基礎舞會的發展。
項目代被引導到一個概念性的框架10和臨床專家特別注意給病人使用的措辭。認知與病人使用訪談草案測量評估該項目是否全麵評估個人的生活經驗與動。的認知采訪也提供了評價的解釋說明和項目,回答選項被病人理解和被認為是適當的。
優勢和局限性
解決病人的經驗的重要性被廣泛認為是在評估醫療的有效性至關重要。31日這被看作是特別突出的條件沒有達成生物標誌物監測疾病進展。32,33雖然研究動逐漸提供了解這種疾病,增加可靠的識別同意生物標誌物監測疾病進展仍然遙遙無期。進一步的困難,文學對醫療結果和健康相關的生活質量動病人仍然稀缺。目前,沒有NMO-specific工具來評估。由於這些原因,動舞會的發展很大程度上依賴於使用臨床醫生的經驗和專家知識的條件結合個人的生活體驗。在我們看來,這突出了預試的重要性我們初步的儀器。以前開發的舞會已經確定的重要性認知麵試確定問題的內容和布局項目也都源於自我完善識別丟失的物品和困難。34在這方麵,我們認為現存的稀疏源利用儀器發展的一個挑戰,但隨後的重要性放在病人期間參與開發和預試的力量我們的過程。
初步的預試儀器由紙質問卷的評價。未來的驗證工作可能有效地包括比較不同的媒體格式,包括口頭管理(即讀取到參與者)和盲文版本對於那些無法完成儀器以及評價telephone-administered和電子/網絡格式,使媒介選擇集合。
限製我們的方法是基於舞會是在英國,開發和初步驗證與英國居民進行病人組。生活經驗的報告和後續相關性和重要性評級的動病人動舞會發展貢獻可能因此受到語境因素相關的經驗和醫療條件規定在英國。因此我們鼓勵國際初步的內容重新評估工具,以幫助確定是否需要跨文化適應在舞會的進一步發展,以確保它適合文化和民族在英國以外。
進一步發展
舞會發展符合國際準則,我們打算進行兩個進一步驗證階段現場試驗初步儀器,包括傳統的心理測驗學和拉希分析。參與者將招募專家動沃爾頓中心診所,英國利物浦。如果沒有獲得足夠的招聘,然後從英國其它參與者將招募中心。
現場測試1
進一步的驗證包括測試條目的數量是否可以進一步減少,研究心理屬性。參與者將被要求完成初步測量兩次,2周內完成第一次和第二次之間。參與者還被要求完成一個彙報問卷,已設計了從接受了舞會指南歐洲癌症研究和治療組織27現在被廣泛接受的舞會發展在醫療保健。
人口統計信息包括年齡、性別和受教育程度將從參與者,獲得臨床資料包括殘疾狀態,視力和對比敏感度,發病以來將通過評估病人的記錄由臨床團隊成員和用於檢查與舞會反應的關係。評估視覺和流動的基本原理是,他們是主要的標記用於描述動校正的一般臨床過程。
傳統心理驗證將包括兩次試驗法的有效性在兩周檢查響應的穩定使用測量報告,內部一致性和內容效度。項目反應理論分析基於潛在特質模型將使用拉希分析評估項目符合和維數的儀器。
統計分析的結果將被認為是通過臨床進一步檢查和統計專家通知任何進一步細化規模包括通過項目減少。
現場試驗2
參與者將被要求完成後12個月內再次測量現場試驗1確定反應的變化測量對應於參與者的臨床狀況的變化。參與者的臨床地位將被審查,以確定是否有臨床狀態變化的流動和願景。統計分析將評估衡量變化的敏感性的臨床狀態。
結論
目前沒有舞會在動。這工作總結初步NMO-specific舞會的工作和未來的發展計劃,目的是獲得國家和國際觀點重新評估的初步的樂器。細化,進一步適應一個新的測量結果的過程有助於加強底層概念框架和經驗證據之間的關係。33因此,舞會的應用在不同的設置是很重要的在證明有用的測量通過支撐證據基礎。我們鼓勵和期待的國際貢獻將支持我們的目標是提高照顧患有這種罕見的條件下通過有效地評估生活質量的結果。
確認
作者承認的支持研究、開發和創新部門沃爾頓中心NHS信托基金會和明確承認的幫助戴夫•沃,神經科學研究中心的經理,他對這項研究的貢獻。
引用
腳注
貢獻者點起草手稿和參與概念設計和問卷設計。CJ協助起草的手稿和參與概念設計和問卷設計。公裏參與問卷設計和評論的手稿。我參與的概念和設計和問卷設計。CP和SH參與問卷設計和重要的修訂手稿。AJ參與概念和設計、問卷設計和關鍵的修訂手稿。
相互競爭的利益沒有宣布。
病人的同意獲得的。
倫理批準蘭開斯特西北NHS倫理委員會(NW / 1510203)。
出處和同行評議不是委托;外部同行評議。
數據共享聲明沒有額外的數據是可用的。