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文摘
背景:病人接受症狀狀態(通過)的價值超出患者可以考慮自己。這個概念可以幫助解釋臨床試驗的結果。
摘要目的:確定通過估計膝蓋和髖關節骨關節炎(OA)患者通過評估疼痛,患者的疾病活動的全球評估,和功能障礙。
方法:4周的前瞻性多中心隊列研究1362年門診病人有膝關節和髖關節OA。評估數據的痛苦和疾病的病人的全球評估,以視覺模擬尺度和功能障礙,麥克馬斯特大學在西安大略骨關節炎指數衡量(WOMAC)功能子量表,收集在基線和最終的訪問。病人評估他們的滿意度現狀在最後的訪問。一個錨定方法使用基於病人的意見。
結果:膝蓋和髖關節OA患者,通過的估計,分別32.3和35.0毫米疼痛,32.0和34.6 mm患者疾病的全球評估活動,和31.0和34.4點WOMAC評分函數。通過多樣的適度的tertiles基準分數而不是在年齡、疾病持續時間、或性。
結論:在臨床試驗中使用通過提供更有意義的結果表示為一個比例的病人在一個可接受的症狀。
- LDA、低疾病活動
- MCID,最小的臨床重要差異
- MCII,最小的臨床重要的改進
- 非甾體抗炎藥(非甾體抗炎藥物
- OA、骨關節炎
- 通過,病人接受症狀的狀態
- 血管、視覺模擬尺度
- 西安大略WOMAC,麥克馬斯特大學骨關節炎指數
- 功能障礙
- 臀部
- 骨關節炎
- 膝蓋
- 結果的標準
- 治療
來自Altmetric.com的統計
- LDA、低疾病活動
- MCID,最小的臨床重要差異
- MCII,最小的臨床重要的改進
- 非甾體抗炎藥(非甾體抗炎藥物
- OA、骨關節炎
- 通過,病人接受症狀的狀態
- 血管、視覺模擬尺度
- 西安大略WOMAC,麥克馬斯特大學骨關節炎指數
在臨床試驗中,在集團層麵,結果通常報道的平均值和標準偏差的變化分數,這對於大多數讀者是沒有意義的。將病人的重要性角度研究風濕性疾病和定義結果全麵、影響臨床決策強調OMERACT 6會議期間。1先前的研究已經處理的概念最小臨床重要的區別(MCID)2 -4或最小臨床重要的改進(MCII)5這可能有助於在個別病人解釋分數的變化,通過表達結果改善病人的比例。另一個潛在的臨床相關的概念是病人接受的症狀狀態(通過),定義為哪些病人認為自己以外的價值。MCID處理改進的概念(感覺更好)和通過健康的概念或緩解症狀(感覺良好)。因此,通過為病人無疑是一個臨床相關的結果。
MCID和傳遞的概念是互補的。如果病人的疼痛程度高的(在0 - 90毫米100毫米視覺模擬量表(血管))減少40毫米的痛苦經驗,從而達到50 mm血管,可以識別一個臨床相關的改進(MCID概念),但不是一個令人滿意的狀態(通過)的概念。結果可以表達的比例改善病人和病人的滿意狀態。
這個前瞻性群組研究旨在確定通過估計三個主要病人報告結果用於骨關節炎(OA)試驗6:疼痛,患者的疾病活動的全球評估,和功能障礙。
材料和方法
研究設計
我們進行了一次4星期前瞻性隊列研究。
研究人群
這項研究涉及了1362名門診病人膝蓋和髖關節OA,由美國風濕病學院的定義,7,8包括到399年在法國專家。風濕病學家必須包括四個病人,三個膝OA和髖關節OA。要包括在這項研究中,患者體驗到疼痛OA (⩾30 mm血管從0到100不等),需要治療非甾體抗炎藥(非甾體抗炎藥),並能夠在法國完成調查問卷。包容可以從發病開始從一個非甾體抗炎藥治療或切換到另一個。患者被排除在外,如果他們有一個假肢在評估聯合或如果他們已經被內注入治療前4周的研究開始了。所有患者最初訪問病人的風濕病學家負責,和一個非甾體抗炎藥是規定(藥物及其劑量選擇的醫生)。最後一次訪問相同的風濕病學家原定4周後。
表1顯示了臨床和人口統計變量的描述性統計。
測量
試驗的設計包括一個基線訪問風濕病學家,一周4非甾體抗炎藥治療階段,和最後一個訪問4周。在基線的訪問中,人口和疾病數據收集(特別是疾病持續時間)。患者在基線評估他們的營運狀況和最後的訪問。他們評估以下病人報告結果:一個)疼痛在訪問前48小時,運動測量在0 - 100 mm血管;(b)全球評估疾病活動,在0 - 100 mm血管測量;和(c西安大略)身體功能、測量在麥克馬斯特大學骨關節炎指數(WOMAC)功能子量表(17項,每項5點李克特量表;高分顯示高度的功能障礙;總分正常化0 - 100分)。
在最後的訪問中,病人的狀態也記錄下他們的意見回答“是”或“不”,“考慮到所有的活動在日常生活中,你的疼痛,功能障礙,你認為你的當前狀態是滿意的?”。
統計分析
所有的單獨分析認為膝關節和髖關節OA患者。
我們使用了一個基於患者滿意的錨定方法當前狀態。相同的方法對於MCII研究(見同伴紙在這個問題5)使用,通過估計通過構造一個累積百分比的病人的函數曲線感興趣的得分在最後訪問病人認為自己滿意的狀態。使用邏輯回歸模型的觀察(圖1)。我們的目標點的平曲線的大多數受試者說他們有一個滿意的地位。這個點對應的第78.9百分位數最後的分數,因此我們建議通過定義為最後得分的第75個百分位數(周4),因為它非常接近上麵定義的點和容易獲得。模型允許我們確定目標點被第75百分位數正確地走近,估計95%的置信區間。我們也模仿患者認為自己的狀態不滿意的數據(圖1)。
方麵的累積分布函數用於確定通過(膝OA患者疼痛評分)。患者考慮他們國家滿意,評估他們的疼痛分數75%最後訪問低於32.3 mm在0 - 100 mm血管(通過限製)。患者考慮自己的狀態不滿意,隻有25%的評估他們的痛苦得分在最後訪問低於32.3 0 - 100 mm血管。
在第二個步驟中,我們感興趣的分層分析基準分數(分為tertiles)評估基線的疼痛程度評分,患者的疾病活動的評估,和功能障礙影響了估計。這是我們分層(一個)基線疼痛分數估計通過疼痛;(b)基線患者的疾病活動的評估分數估計疾病病人的評估通過的活動;和(c)基線WOMAC評分函數估計的傳遞功能障礙。
在第三個步驟中,探討協變量的影響(OA)的位置上,我們通過年齡分層分析先後,疾病持續時間(分為tertiles),和性。
執行統計分析統計軟件SAS 8.2版本和4.5 S +統計軟件包。
符合科研倫理標準
本研究是在遵守協議,進行良好的臨床實踐,赫爾辛基宣言的原則。
結果
共有1362名患者參與的研究:1019(75%)膝蓋和343(25%)髖關節OA;913人(67%)是女性;和(SD)的平均年齡為67.2(10.5)年。膝蓋共有914名患者(90%)和310年(90%)與髖關節OA完成最後的訪問。病人失去了跟蹤被排除在分析之外,沒有不同於死亡者的基線特征。
死亡者中,527/914(57.7%)的患者膝蓋和髖關節OA 156/310(50.2%)認為他們的功能狀態在星期4是令人滿意的。
表2列出了通過估計這三個病人報告結果並給出他們的95%置信區間。例如,膝OA患者認為他們的狀態滿意如果疼痛分數小於32.3毫米的0 - 100 mm血管。通過估計是相似的(分數約33)在OA的位置,無論病人報告結果。這些值非常接近25百分位數的計算最後得分的累積分布函數患者膝關節(圖1)和髖關節(數據未顯示)OA認為他們的功能狀態不滿意。
表3顯示了通過分層的基線的估計分數感興趣的。例如,膝OA患者劇烈疼痛(高tertile基線疼痛分數)認為他們的狀態滿意如果疼痛分數在0 < 27毫米- 100毫米的血管。通過估算不同適度在tertiles基準分數(基線得分越高,越高),但這一趨勢是清晰的功能障礙。
通過估計沒有不同年齡和疾病持續時間tertiles或性(數據未顯示)。
討論
在這個前瞻性研究我們的估計,通過三個主要用於臨床試驗病人報告結果在膝蓋和髖關節OA。
傳遞的值超過此病人認為自己好。因此,它可以被認為是一個臨床相關的治療目標。這是一個絕對值,而不是改變。描述實現和維持這樣一個狀態的患者的數量在特定時間會增加有用的信息的日常訓練和援助的審判和縱向結果的解釋。9
這個概念是非常接近低疾病活動(LDA)10日,11但僅適用於病人報告結果(症狀)。LDA反映高疾病活動和緩解之間的中間狀態,可以稱為LDA或部分緩解。一個OMERACT 6車間關注這個概念對於類風濕性關節炎。11LDA被定義為疾病活動狀態被認為是一個有用的治療目標醫生和病人。通過的定義是固定病人的個人經曆(滿足和適應症狀),盡管LDA固定病人的經驗和醫生的臨床經驗(治療決策和預後)。在OA等症狀的疾病,通過和LDA加入。在類風濕性關節炎等疾病,通過隻處理病人報告結果,盡管LDA生物炎症的跡象還包括等因素。
傳遞的概念是基於病人的意見作為外部錨,根據OMERACT LDA模塊推薦(基於意見而不是數據的方法似乎更適合在推導LDA定義)。的大樣本作為專家確定緩解症狀的患者在我們的研究中是一個很好的代表性的指標。
通過定義為第75百分位數的最後得分在患者認為他們滿意的狀態。這個閾值依賴於數據建模,並選擇在專家的幫助下(NB、CB、DF、MH DvdH, MD)。然而,這些值非常接近25百分位數的計算最後得分的累積分布函數在患者認為他們的功能狀態不滿意。因此,除了通過限製75%的患者認為他們的現狀滿意,隻有25%的人沒有。否則,估計通過從大約30到33在0 - 100點範圍內,無論病人報告結果。強化了這些結果的相關性,結果顯示,在研究的患者使用靜脈注射病人自控鎮痛自我管理硫酸嗎啡腹腔手術後,隻有4%的人認為他們的痛苦< 30 mm的0 - 100 mm血管要求額外的鎮痛,相比之下,43 - 80%的疼痛分數31 - 70或更高。12因此,疼痛評分< 31毫米似乎在這種情況下也可以接受。
在我們的研究中,我們調查了幾家協變量通過估計的影響。通過多樣的適度的tertiles基準分數比MCII但不明顯。5因此,通過比MCII似乎更健壯,由最初的影響水平的症狀,所以通過推薦的選擇。然而,其他因素調查(年齡、性別、OA位置和疾病持續時間)不一致修改通過估計。
總之,這項研究中,處理一個新興的概念使用,提供初步信息方便的表示和解釋結果的臨床試驗。進一步的研究涉及到不同的數據集,臨床環境,語言,和國家,是必要的來驗證這些觀察。
確認
本研究從默克公司支持的一種無限製的補助金,夏普& Dohme Chibret實驗室、法國。
補充材料
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安大黃說發表:2004年6月18日。doi: 10.1136 / ard.2004.022905http://ard.bmjjournals.com/cgi/content/abstract/ard.2004.022905v1